RNA 疗法对医学产生了巨大影响，最近迅速开发和部署用于抗击 COVID-19 大流行的 mRNA 疫苗就是一个例证。此外，通过选择性 mRNA 敲低或调节前 mRNA 剪接，已经开发出针对 RNA 靶向药物，用于治疗具有重大未满足医疗需求的疾病。最近，RNA 编辑，特别是反义 RNA 引导的腺苷脱氨酶作用于 RNA (ADAR) 的可编程 A-to-I 编辑，已成为操纵 RNA 的有力工具，可以纠正致病突变并调节基因表达和蛋白质功能。除了纠正致病突变外，该技术特别适合需要短暂药效学作用的治疗应用，例如治疗急性疼痛、肥胖、病毒感染和炎症，在这些情况下，不希望对基因组造成永久性改变。此外，蛋白质功能的瞬时调节，例如改变酶的活性位点或蛋白质-蛋白质相互作用的界面，为从再生医学到肿瘤学等各种治疗途径打开了大门。这些新兴的基于 RNA 编辑的工具集有望广泛影响生物技术和治疗应用。在这里，我们回顾了治疗性 RNA 编辑的新兴领域，重点介绍了最近的实验室进展，并讨论了临床开发道路上的关键挑战。