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罕见病患者面临着独特的挑战和健康不平等。未确诊的罕见病患者往往面临漫长、充满挑战且不可预测的旅程，被称为“诊断之旅”。对于三分之一的罕见病患者来说，获得准确诊断可能需要一到五年的时间。¹ 一旦确诊，罕见病患者往往很难找到治疗方法；不幸的是，只有约 5% 的罕见病有美国食品药品管理局批准的治疗方法。3 许多罕见病的复杂性和致残性也导致罕见病患者及其家人的健康和社会需求严重未得到满足。对于来自历史上被边缘化和服务不足社区的罕见病患者来说，这些挑战和障碍更加严重。4
卫生部 - 罕见疾病工作组
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