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卫生技术简报2024年9月
Mavacamten正在临床发育中，用于治疗非刺激性肥厚性心肌病（HCM）。hCM通常是一种遗传性疾病，心肌细胞增大，心脏的壁变厚。如果没有明显的血流阻断，则该条件称为非目标HCM（NHCM）。这是由心肌中肌球蛋白和肌动蛋白（肌肉收缩涉及的蛋白质）过度结合引起的，这会导致心脏中心异常增加。这会影响心脏有效地在身体周围抽血的能力，并会引起症状，包括头晕，疲劳，心脏杂音和腿部，脚踝和/或腹部的肿胀。NHCM患者有严重状况的风险，例如心脏死亡和中风。目前，NHCM的治疗策略旨在管理症状，并且没有持牌疗法可用于治疗疾病的根本原因。
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HSA的COVID-19疫苗安全更新＃14（2020年12月30日至2022年12月31日），这是HSA的14个安全更新，对Covid-19-19疫苗的第14次安全更新，涵盖了从2020年12月30日到2022年12月30日到达疫苗的期间。随着最近在6个月至4岁的幼儿进行COVID-19的疫苗接种，5至11岁的儿童的促进疫苗接种，以及二价原始/Omicron mRNA MRNA Covid-19 Covid-19疫苗，该报告提供了有关这些亚基群中可疑的不良事件（AES）1的更新。根据我们当前对本地和海外数据的评估，在这些亚组中使用疫苗的使用尚未确定新的安全信号。2新加坡使用的COVID-19疫苗2是：•mRNA疫苗：辉瑞-biontech/comirnaty，Moderna/spikevax•蛋白质亚基疫苗：nuvaxovid•灭活疫苗：灭活的疫苗：sinovac-coronavac，sinophavac，sinopharmanvac，sinopharm 3 as Sinopharm 3 as Sinopharm 3 as Sinopharm 3 as Sinopharm 3 as covidence of 20222，17,195555555 pefid decun of 17,11 1,111 covid dec.19,9,911 cevid被管理。施用的大多数剂量是单价mRNA疫苗（91.6％； 15,743,615剂），因为这些是第一批可在新加坡使用并建议使用的疫苗。接下来是灭活的Covid-19-19疫苗（4.2％； 722,419剂），二价原始/Omicron mRNA疫苗（4.0％； 685,048剂量）和Nuvaxovid疫苗（0.2％; 0.2％; 40,873剂量）。4疫苗接种已被证明是减少19日感染的死亡和严重疾病的最有效方法，并使新加坡能够缓解大多数安全管理措施。Pfizer-Biontech/Comirnaty，Moderna/Spikevax，Nuvaxovid和Sinovac-Coronavac Covid-19疫苗的好处继续超过已知风险。
课程vitae
- 几项临床试验的研究者和首席研究员（> 30）。一些例子：“血小板抑制和患者结局”（柏拉图）； “改善结果的减少：Vytorin疗效国际试验”（改善IT），“ Rivaroxaban在急性冠状动脉综合征（Atlas ACS TIMI 46试验）中与阿司匹林或与阿司匹林和硫诺吡啶相结合的结合，” 审判）”; “稳定冠状动脉疾病患者的前瞻性纵向登记（澄清登记处）； “ Xarelto预防心房颤动患者的中风”（Xantus）； “三翼胺对心绞痛患者的疗效和安全性已通过经皮冠状动脉干预治疗”（ATPCI）；对既定心血管疾病（Victorion-2p）参与者进行内利亚的研究，以预防心血管（CV）事件；海洋AF：“多中心，随机，主动的比较器控制，双重，双重，双人，平行组III期研究口腔FXIA抑制剂湾2433334，用于预防心房纤维化患者的中风或系统性栓塞。 BMS CV027-031：一项随机，双盲，安慰剂对照的临床研究，以评估患有症状性非刺激性肥厚性心肌病的成年人的Mavacamten”；宙斯（EX6018-4758）：Ziltivekimab与安慰剂对既定的动脉粥样硬化心血管疾病，慢性肾脏疾病和全身性炎症
基因药物直击心脏
首批用于治疗心力衰竭的基因疗法正在临床上取得进展。Rocket Pharmaceuticals 计划很快启动一项关键的 II 期研究，研究一种针对 Danon 病患者的基因疗法。Danon 病是一种 X 连锁显性遗传疾病，会导致成年早期进行性心力衰竭和死亡。如果成功，该试验将鼓励大量基因药物开发者（表 1）相信，在不同的疾病环境下，抑制甚至逆转进行性心力衰竭是可行的。此外，德克萨斯大学西南医学中心 Eric Olson 实验室的三篇具有里程碑意义的论文和哈佛医学院 Christine Seidman 实验室的一项补充研究表明，CRISPR-Cas9 编辑、碱基编辑和主要编辑都可用于纠正小鼠心脏病的遗传模型。现在已经建立了技术概念验证，用于治疗由 MYH7 和 RBM20 基因突变引起的心肌病，以及破坏由钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶 IIδ 慢性过度激活引起的病理信号传导机制，这种机制存在于许多心力衰竭患者中。该领域的一个重要里程碑是 FDA 去年批准百时美施贵宝的口服心脏肌球蛋白抑制剂 Camzyos (mavacamten) 用于治疗阻塞性肥厚性心肌病 (HCM)。Camzyos 是首个针对最常见的遗传性心脏病的潜在病理的疗法。最初由 MyoKardia 公司开发，该公司由 Christine Seidman 和她的丈夫 Jonathan Seidman（也是哈佛医学院的学生）创立，后来被 Bristol Myers Squibb 收购，其工作原理是降低肌动蛋白和肌球蛋白之间过度形成横桥而引起的收缩力升高，肌动蛋白和肌球蛋白是负责产生力量的蛋白质，使肌肉