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ncats RDD 2025初步议程12-10-2024
上午11:05 会议1：人工智能 - 稀有疾病的临床和监管应用人工智能（A II）正在彻底改变研究和法规中罕见疾病的挑战。 本届会议介绍了II原理和工具，并讨论了它们在罕见疾病生态系统中的影响力和使用局限性。 与会者将获得基础知识，并了解在药物开发中使用的I使用以及稀有疾病社区的相关应用。 演示者将深入研究两个案例研究，这些案例研究表明我在罕见疾病研究中使用了我使用。 主持人：FDA小组成员数字健康中心战略计划副主任Annie Saha：上午11:05会议1：人工智能 - 稀有疾病的临床和监管应用人工智能（A II）正在彻底改变研究和法规中罕见疾病的挑战。本届会议介绍了II原理和工具，并讨论了它们在罕见疾病生态系统中的影响力和使用局限性。与会者将获得基础知识，并了解在药物开发中使用的I使用以及稀有疾病社区的相关应用。演示者将深入研究两个案例研究，这些案例研究表明我在罕见疾病研究中使用了我使用。主持人：FDA小组成员数字健康中心战略计划副主任Annie Saha：
NCATS 理事会信函 2024 年 9 月
签名者代表美国国立卫生研究院 (NIH) 国家转化科学促进中心 (N CATS) 顾问委员会现任和前任成员，感谢您一直以来通过转化科学将研究观察转化为健康解决方案的卓越表现。为了表彰您迄今为止的重大贡献，并且随着 N CATS 领导层准备推出深思熟虑且全面的 2025 至 2030 年 N CATS 战略计划，我们相信，如果 N CATS 从中心升级为研究所，那么未来 N CATS 使命的实施将取得最佳效果。因此，N CATS 顾问委员会前任和现任成员现致函正式请求启动将 N CATS 过渡为研究所的流程。
NCATS 2021 - 2022双年展报告
由NIH领导的科学家团队建立了一个小型抗体图书馆，称为合成纳米体，并用它来找到有前途的新的治疗铅来停止SARS-COV-2感染。SARS-COV-2尖峰蛋白用白色描绘，其三个受体结合结构域（R B D'S）以蓝色突出显示。r b d是在健康细胞表面与蛋白质受体ACE2结合的病毒峰值蛋白的一部分。SARS-COV-2通过ACE2进入细胞。三个纳米剂（红色）掩盖了r b d的结合部分，以防止峰值蛋白识别ACE2。这可以防止病毒进入细胞。（信用：Kedar Sharma博士，和国家环境健康科学研究所的Mario Borgnia博士。）
fda cder-nih ncats在罕见疾病临床试验讲习班传记中的调节适应性
Philip John（P.J.）Brooks，博士，是国家前进转化科学中心（NCATS）的稀有疾病研究创新（DRDRI）的代理主任。 他代表NIH基因治疗工作组的NCAT，而再生医学创新项目是NIH Comman Comman Fund on Somatic细胞基因组编辑计划的工作组协调员，并且是PAVE-GT PILOT项目的领导者之一。 最近当选为国际稀有疾病研究联盟跨学科科学委员会主席。 Previously, Dr. Brooks was in the NCATS Division of Clinical Innovation, where he was the lead program director for the Clinical and Translational Science Awards (CTSA) Program Collaborative Innovation Awards, which are designed to fund projects that will result in novel and creative approaches to overcoming roadblocks in translational science (PAR-18-244 and PAR-18-245), and an investigator in the intramural program of the National Institute on Alcohol Abuse and酒精中毒（NIAAA）。 他制定了一个针对两个不同领域的国际认可的研究计划：与酒精相关的癌症的分子基础和因DNA修复缺陷而引起的罕见神经系统疾病，包括静脉皮色素，Cockayne综合征和Fanconi贫血。 他获得了博士学位。北卡罗来纳大学教堂山分校的神经生物学博士学位，并在洛克菲勒大学完成了博士后研究金。Brooks，博士，是国家前进转化科学中心（NCATS）的稀有疾病研究创新（DRDRI）的代理主任。他代表NIH基因治疗工作组的NCAT，而再生医学创新项目是NIH Comman Comman Fund on Somatic细胞基因组编辑计划的工作组协调员，并且是PAVE-GT PILOT项目的领导者之一。最近当选为国际稀有疾病研究联盟跨学科科学委员会主席。Previously, Dr. Brooks was in the NCATS Division of Clinical Innovation, where he was the lead program director for the Clinical and Translational Science Awards (CTSA) Program Collaborative Innovation Awards, which are designed to fund projects that will result in novel and creative approaches to overcoming roadblocks in translational science (PAR-18-244 and PAR-18-245), and an investigator in the intramural program of the National Institute on Alcohol Abuse and酒精中毒（NIAAA）。他制定了一个针对两个不同领域的国际认可的研究计划：与酒精相关的癌症的分子基础和因DNA修复缺陷而引起的罕见神经系统疾病，包括静脉皮色素，Cockayne综合征和Fanconi贫血。他获得了博士学位。北卡罗来纳大学教堂山分校的神经生物学博士学位，并在洛克菲勒大学完成了博士后研究金。
NCATS 国会理由 2023 财年
NCATS 是 NIH 生态系统的重要组成部分，其独特使命是解决科学和运营挑战，以加速疾病治疗和治愈方法的开发。通过与公共和私营部门的合作，NCATS 继续对 COVID-19 进行积极的研究响应，继续推动阿片类药物流行的新临床前创新，并准备通过 Bespoke 基因治疗联盟颠覆罕见病治疗开发领域，该联盟是与美国国立卫生研究院基金会 (FNIH)、NIH 和美国食品药品管理局 (FDA) 建立的跨部门公私合作伙伴关系，是加速药物伙伴关系计划的一部分。NCATS 2023 财年国会理由概述了 NCATS 研究如何利用新的科学探索机会并在这个不断变化的环境中应对人类健康面临的新挑战的愿景。
通过人工智能探索新的生物相关化学空间：NCATS ASPIRE 计划
近年来，人工智能 (AI)/机器学习 (ML；AI 的一个子集) 对生物医学研究界越来越重要。这些技术与大数据和化学信息学相结合，具有巨大的潜力来改善新型疗法的设计并为患者提供安全有效的药物。美国国家转化科学促进中心 (NCATS) 的一项名为“创新研究探索专业平台 (ASPIRE)”的项目利用 AI/ML、自动化合成化学和高通量生物学方面的进步，并寻求通过催化对生物活性化学空间的探索来实现转化和药物开发。在这里，我们讨论了作为 ASPIRE 的一部分，将 AI/ML 应用于探索新型生物相关化学空间的机遇和挑战。