由NIH领导的科学家团队建立了一个小型抗体图书馆,称为合成纳米体,并用它来找到有前途的新的治疗铅来停止SARS-COV-2感染。SARS-COV-2尖峰蛋白用白色描绘,其三个受体结合结构域(R B D'S)以蓝色突出显示。r b d是在健康细胞表面与蛋白质受体ACE2结合的病毒峰值蛋白的一部分。SARS-COV-2通过ACE2进入细胞。三个纳米剂(红色)掩盖了r b d的结合部分,以防止峰值蛋白识别ACE2。这可以防止病毒进入细胞。(信用:Kedar Sharma博士,和国家环境健康科学研究所的Mario Borgnia博士。)
NCATS 是 NIH 生态系统的重要组成部分,其独特使命是解决科学和运营挑战,以加速疾病治疗和治愈方法的开发。通过与公共和私营部门的合作,NCATS 继续对 COVID-19 进行积极的研究响应,继续推动阿片类药物流行的新临床前创新,并准备通过 Bespoke 基因治疗联盟颠覆罕见病治疗开发领域,该联盟是与美国国立卫生研究院基金会 (FNIH)、NIH 和美国食品药品管理局 (FDA) 建立的跨部门公私合作伙伴关系,是加速药物伙伴关系计划的一部分。NCATS 2023 财年国会理由概述了 NCATS 研究如何利用新的科学探索机会并在这个不断变化的环境中应对人类健康面临的新挑战的愿景。
签名者代表美国国立卫生研究院 (NIH) 国家转化科学促进中心 (N CATS) 顾问委员会现任和前任成员,感谢您一直以来通过转化科学将研究观察转化为健康解决方案的卓越表现。为了表彰您迄今为止的重大贡献,并且随着 N CATS 领导层准备推出深思熟虑且全面的 2025 至 2030 年 N CATS 战略计划,我们相信,如果 N CATS 从中心升级为研究所,那么未来 N CATS 使命的实施将取得最佳效果。因此,N CATS 顾问委员会前任和现任成员现致函正式请求启动将 N CATS 过渡为研究所的流程。
上午11:05 会议1:人工智能 - 稀有疾病的临床和监管应用人工智能(A II)正在彻底改变研究和法规中罕见疾病的挑战。 本届会议介绍了II原理和工具,并讨论了它们在罕见疾病生态系统中的影响力和使用局限性。 与会者将获得基础知识,并了解在药物开发中使用的I使用以及稀有疾病社区的相关应用。 演示者将深入研究两个案例研究,这些案例研究表明我在罕见疾病研究中使用了我使用。 主持人:FDA小组成员数字健康中心战略计划副主任Annie Saha:上午11:05会议1:人工智能 - 稀有疾病的临床和监管应用人工智能(A II)正在彻底改变研究和法规中罕见疾病的挑战。本届会议介绍了II原理和工具,并讨论了它们在罕见疾病生态系统中的影响力和使用局限性。与会者将获得基础知识,并了解在药物开发中使用的I使用以及稀有疾病社区的相关应用。演示者将深入研究两个案例研究,这些案例研究表明我在罕见疾病研究中使用了我使用。主持人:FDA小组成员数字健康中心战略计划副主任Annie Saha:
Philip John(P.J.)Brooks,博士,是国家前进转化科学中心(NCATS)的稀有疾病研究创新(DRDRI)的代理主任。 他代表NIH基因治疗工作组的NCAT,而再生医学创新项目是NIH Comman Comman Fund on Somatic细胞基因组编辑计划的工作组协调员,并且是PAVE-GT PILOT项目的领导者之一。 最近当选为国际稀有疾病研究联盟跨学科科学委员会主席。 Previously, Dr. Brooks was in the NCATS Division of Clinical Innovation, where he was the lead program director for the Clinical and Translational Science Awards (CTSA) Program Collaborative Innovation Awards, which are designed to fund projects that will result in novel and creative approaches to overcoming roadblocks in translational science (PAR-18-244 and PAR-18-245), and an investigator in the intramural program of the National Institute on Alcohol Abuse and酒精中毒(NIAAA)。 他制定了一个针对两个不同领域的国际认可的研究计划:与酒精相关的癌症的分子基础和因DNA修复缺陷而引起的罕见神经系统疾病,包括静脉皮色素,Cockayne综合征和Fanconi贫血。 他获得了博士学位。北卡罗来纳大学教堂山分校的神经生物学博士学位,并在洛克菲勒大学完成了博士后研究金。Brooks,博士,是国家前进转化科学中心(NCATS)的稀有疾病研究创新(DRDRI)的代理主任。他代表NIH基因治疗工作组的NCAT,而再生医学创新项目是NIH Comman Comman Fund on Somatic细胞基因组编辑计划的工作组协调员,并且是PAVE-GT PILOT项目的领导者之一。最近当选为国际稀有疾病研究联盟跨学科科学委员会主席。Previously, Dr. Brooks was in the NCATS Division of Clinical Innovation, where he was the lead program director for the Clinical and Translational Science Awards (CTSA) Program Collaborative Innovation Awards, which are designed to fund projects that will result in novel and creative approaches to overcoming roadblocks in translational science (PAR-18-244 and PAR-18-245), and an investigator in the intramural program of the National Institute on Alcohol Abuse and酒精中毒(NIAAA)。他制定了一个针对两个不同领域的国际认可的研究计划:与酒精相关的癌症的分子基础和因DNA修复缺陷而引起的罕见神经系统疾病,包括静脉皮色素,Cockayne综合征和Fanconi贫血。他获得了博士学位。北卡罗来纳大学教堂山分校的神经生物学博士学位,并在洛克菲勒大学完成了博士后研究金。
近年来,人工智能 (AI)/机器学习 (ML;AI 的一个子集) 对生物医学研究界越来越重要。这些技术与大数据和化学信息学相结合,具有巨大的潜力来改善新型疗法的设计并为患者提供安全有效的药物。美国国家转化科学促进中心 (NCATS) 的一项名为“创新研究探索专业平台 (ASPIRE)”的项目利用 AI/ML、自动化合成化学和高通量生物学方面的进步,并寻求通过催化对生物活性化学空间的探索来实现转化和药物开发。在这里,我们讨论了作为 ASPIRE 的一部分,将 AI/ML 应用于探索新型生物相关化学空间的机遇和挑战。
封面 从左上角开始顺时针方向:a) 机器人对 NCATS Tox21 化合物集合进行采样。由 NCATS 化合物管理人员重新格式化的样本可用于各种测试,从单个试管到 1536 孔板。来源:NCATS。b) Tox21 化合物集合中单独条形码的样本。样本检索和管理在 -20°C 系统内自动进行。来源:NCATS。c) 国家 COVID 队列协作 (N3C) 插图代表其全国影响力。来源:NCATS。d) NCATS 实验室内的高通量筛选机器人。来源:NCATS。e) 五个独立的组织系统(心脏、肝脏、血管、皮肤和癌症),每个都在自己定制设计的腔室内,显示在单个“芯片”上(颜色表示不同的组织类型)。来源:哥伦比亚大学。 f) 为纪念 NIH 的罕见病日,NIH 将贝塞斯达校区的 1 号楼点亮为罕见病日颜色。图片来源:NCATS。
代表国家发展转化科学中心(NCATS)联盟,该联盟是由患者倡导者,临床医生,学术医学中心,研究人员,研究人员和生物技术公司组成的联盟,致力于对公众和决策者进行有关NCATS提出的重要科学的教育,并确保NCATS的强大委托,我们为我们提供了努力,我们为国会提供了强有力的方式,我们为我们提供了努力,我们为国会提供了强有力的方式,我们为我们提供了融资,我们可以为我们提供融资,以提供我们的努力,我们为我们提供了努力,我们可以为我们提供融资,我们为我们提供了努力,我们将努力提供了努力,我们将努力提供了努力,我们可以为我们提供了努力,我们将努力提供融合,以提供我们的努力,以供国会提供融合,以提供我们的努力,以供国会提供依据理事会将国家前进的转化科学中心(NCAT)提升到美国国立卫生研究院(NIH)的一所研究所。该建议反映了NCAT的杰出成就,战略愿景及其在推进转化科学方面的关键作用,以使患者,医疗保健提供者和更广泛的生物医学研究界受益。
背景:轻度创伤性脑损伤(MTBI)发生在军事人员中的频率高于平民。mTBI的常见症状是认知功能障碍。医疗保健专业人员使用神经心理学评估作为MTBI管理的多学科和最佳实践方法的一部分。此类评估支持临床诊断,症状管理,康复和返回计划。军事保健组织目前使用计算机化的神经认知评估工具(NCAT)。NCAT和更传统的神经心理学评估在临床和军事环境中都提出了独特的挑战。在军事环境中两种评估的心理测量特性,可用性,可行性,有效性,敏感性和实用性方面仍然存在许多研究差距。目的:这项研究的目的是探索有关在维持MTBI的军事人员中使用NCAT的证据;评估该人群最常见测试的NCAT的心理测量特性;并合成数据以探索该人群中NCAT的范围和程度,使用临床建议以及需要未来研究的知识差距。方法:使用Medline,Embase,美国心理学会Psycinfo,Cinahl Plus以及全文,心理文章,Scopus和军事与政府收集确定研究。使用描述性分析,主题分析和Randolph标准分析数据。 使用特定标准评估了NCAT的心理测量特性并总结。数据。使用特定标准评估了NCAT的心理测量特性并总结。叙事综合和Prisma-SCR(用于范围范围评论的系统评价和荟萃分析的首选报告项目)指导了调查结果的报告。结果:在104篇论文中,有33个符合此范围审查的纳入标准。主题分析和NCAT精神计量学报道并总结了。结论:在考虑军事人群中最常用的NCAT的心理测量特性时,这些评估尚未证明MTBIS军事人员之间的有效性,可靠性,敏感性和临床实用性。需要进一步的研究来进一步验证军事人口中的NCAT,尤其是对于居住在美国以外的人和经历其他已知疾病的个人,会对认知处理产生不利影响。知识差距仍然存在,需要进一步研究心理测量特性以及基线和NCAT规范性测试的实用性。