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审议结果报告2022年8月1日……
本日文审查报告的英文译本旨在作为参考资料，方便用户使用。如果日文原文与英文译本有任何不一致，以日文原文为准。PMDA 对使用此参考英文译本造成的任何后果概不负责。
因名称相似而导致的药物混淆（第 2 例）
关于此信息 * PMDA 医疗安全信息由药品和医疗器械管理局发布，旨在从促进药品和医疗器械安全使用的角度为医疗保健提供者提供更清晰的信息。这里提供的信息是在专家建议的帮助下，根据日本质量医疗保健委员会收集的医疗事故信息报告案例以及根据《药品和医疗器械质量、功效和安全保障法》收集的不良药物反应和故障报告案例汇编而成的。 * 我们在汇编时已尽力确保此信息的准确性，但不保证其将来的准确性。 * 此信息并非旨在限制医疗保健专业人员的判断力或对他们施加义务和责任，而是为了促进医疗保健专业人员安全使用药品和医疗器械而提供的。通过 PMDA Medi-navi 服务可访问最新的安全信息。 * 此英文版旨在作为参考资料，为用户提供便利。如果日文原文与英文译本有不一致之处，以日文原文为准
可预测性有吸引力的市场优势进一步优点
2021•发布了对AAV向量的环境风险评估的具体描述。•发布了对遗传改性细胞产物中残留的复古/慢病毒载体的特定描述。•消除了对申请草案的自愿性PMDA审查。•发布了与接受临床试验通知的应用以及1型使用法规有关的通知。•更新了与常见问题解答相关的通知。
Axiom Pangenomix和Axiom Pangenomix加上阵列
图1。比较次要等位基因频率（MAF）和祖先种群的覆盖范围和准确性。Axiom Pangenomix和Axiom Pangenomix Plus阵列使用插图来提供我们所有主要祖先种群的人类基因分型阵列中的最高准确性和覆盖率。PMDA：Applied Biosystems™Axiom™精密药物多样性阵列； UK BioBank：Applied Biosystems™UK Biobank Axiom™阵列。
接受ACE抑制剂的患者的血液净化预防措施
有关此信息 * PMDA医疗安全信息由制药和医疗设备局发布，目的是从促进安全使用药品和医疗设备的角度为医疗保健专业人员提供更清晰的信息。在专家建议的协助下，根据日本质量医疗保健理事会收集的医疗事故信息报告的案件，收集了此处介绍的信息，并根据《法令》根据《确保制药质量，功效和安全性》和《医疗设备的质量，疗效》和《安全性》收集的报告。
(2024. 07. 30）
※资料来源：PMDA、FDA、EMA 公布的信息，由医药产业政策研究所根据明日新药（Technomic Co., Ltd.）编制，厚生劳动省汇总。※1：2016-2020 年欧洲和美国批准的 NME 中，截至 2022 年底在日本未批准的 NME 计为未批准。※2：截至 2023 年 3 月，没有开发信息的项目在日本计为未开发产品。※3：数字合计为欧洲和美国批准后 30 年内销售额低于 5 亿美元的开发公司。
细胞和基因治疗领域における日本の薬価・保険制度の考察
与美国相比，日本在开发和批准CGT产品方面有更高的障碍。在日本，《 Carta指甲法》的一方，严格限制了基因修饰的生物的使用，进口和分布用于测试和使用，有必要审查，应用和批准每种类型的遗传修饰的生物体 *。同时，自成立以来，美国尚未批准Carta Hena协议。 此外，为了进一步加速CGT产品的研究和开发，各种支持计划正在上升，包括“加快批准”，该计划可及早批准为再生医学高级治疗名称（RMAT）和相关法规，并适当地放宽了相关法规。通过这些努力，美国食品药品监督管理局（FDA）设定了一个目标，即每年在2025年之前批准10-20种新的CGT产品。 在日本，日本医学研发机构（AMED）正在执行“加速再生，细胞和基因疗法加速计划”，以支持从各个角度的研究和开发CGT产品的研究和开发，包括监管和道德方面。 此外，药品和条款批准系统（PMDA）采用了CGT产品的“条件和截止日期批准”系统，用于早期批准和临床应用。但是，与负责新药物接受过程的整个过程的美国FDA不同，PMDA无权批准新药，最终将接受留给卫生，劳工和福利部。
全球利用RNA编辑技术治疗疑难杂症的现状
治疗方法（作用机制） 1）抑制产生毒性蛋白质的DNA/RNA（ASO、shRNA等）⇒Tofersen，一种用于治疗ALS的ASO（FDA于2023年批准） 2）编辑异常的DNA/RNA使其正常化（CRISPR系统，一项诺贝尔奖获奖技术）⇒镰状细胞病/β-地中海贫血的体外基因组编辑疗法（MHRA于2023年批准） 3）将DNA/RNA引入细胞以补充（过度表达）缺失的蛋白质⇒使用AAV9过度表达用于SMA的正常SMN基因（PMDA于2020年批准）
在日本和亚洲的电子标记实施
•PMDA需要多年的JPI（HCP标签）的SGML版本，并已在2019年开始切换到XML。•在2019年12月，对制药和医疗设备法案进行了修改，以正式介绍电子标签，取代纸张标签和随附的必要计划，使所有医疗保健专业人员都能访问最新的标签信息。•GS1条形码需要在外部盒子上打印，以便医疗保健专业人员可以访问标签信息。一个用于读取GS1条形码的移动应用程序从2021年5月开始使用。•该修正案的执行于2021年8月1日实施。•在2023年7月底之前已经取消了2年的过渡期，纸张标签已被删除。