在44例儿科患者(2-18岁)的护理标准和口服护理标准后,强力霉素的稀疏浓度时间数据(2-18岁)表明,儿科患者的多克环素(CL)在儿科患者≥2至≤8岁的年龄范围内[2.2.2.2.2.22] [2.2] [2.2] [2.2] [2.2] kg,n = 11)与小儿患者> 8至18岁的儿科患者没有显着差异(3.27 [1.11-8.12] l/h/h/70 kg,n = 33)。 在体重≤45kg的小儿患者中,体重在≥2至≤8岁的年龄(中位数[0.071 [0.041-0.202] l/kg/kg/h,n = 10)的体重归一化的多西环素CL并没有显着差异与8至18岁的年龄(0.081岁)(0.081 [0.081 [0.035-0.126)[0.035-0.126] 在体重> 45 kg的小儿患者中,体重归一化的多西环素CL在临床上没有显着差异。 在接受口服(n = 19)或IV(n = 21)配方的小儿患者队列中,口服和IV给药之间的CL临床上没有显着差异。在44例儿科患者(2-18岁)的护理标准和口服护理标准后,强力霉素的稀疏浓度时间数据(2-18岁)表明,儿科患者的多克环素(CL)在儿科患者≥2至≤8岁的年龄范围内[2.2.2.2.2.22] [2.2] [2.2] [2.2] [2.2] kg,n = 11)与小儿患者> 8至18岁的儿科患者没有显着差异(3.27 [1.11-8.12] l/h/h/70 kg,n = 33)。在体重≤45kg的小儿患者中,体重在≥2至≤8岁的年龄(中位数[0.071 [0.041-0.202] l/kg/kg/h,n = 10)的体重归一化的多西环素CL并没有显着差异与8至18岁的年龄(0.081岁)(0.081 [0.081 [0.035-0.126)[0.035-0.126]在体重> 45 kg的小儿患者中,体重归一化的多西环素CL在临床上没有显着差异。在接受口服(n = 19)或IV(n = 21)配方的小儿患者队列中,口服和IV给药之间的CL临床上没有显着差异。
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背景:全身性重症肌无力 (gMG) 是一种罕见的自身免疫性疾病,其特征是免疫球蛋白 G (IgG) 抗体介导的神经突触传导抑制,损害神经肌肉功能。1 gMG 患者为抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性和/或抗肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 抗体阳性。2 gMG 的主要症状包括疲劳和严重的肌肉无力,可能导致重症肌无力危象等严重并发症。2,3 虽然 gMG 的常规治疗选择,如乙酰胆碱酯酶抑制剂(例如吡啶斯的明)、皮质类固醇和非甾体免疫抑制剂可能有点有效,但长期使用这些治疗方法可能会导致严重的不良反应。血浆置换 (PLEX) 和静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 可短期用于治疗 gMG 加重,但长期使用不切实际。因此,开发了新的靶向疗法,专注于减少致病性 IgG 循环,以治疗这种常常使人衰弱的疾病。Efgartigimod alfa (Vyvgart ® ) 静脉注射剂及其皮下对应物 efgartigimod alfa 和透明质酸酶 (Vyvgart ® Hytrulo) 分别于 2021 年和 2023 年获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准,是针对抗 AChR 抗体阳性的成年患者的靶向疗法。4,5 Rozanolixizumab-noli (Rystiggo ® ; UCB,
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资料来源:截至 2024 年 3 月 31 日的 CapIQ、PitchBook Data, Inc. 和 SEC 文件。注:包括私募融资交易和延期轮,最低披露交易规模为 500 万美元,涉及至少一名美国/欧盟医疗保健投资者。不包括种子轮。Ext = 延期。 (1) 包括已完成 IPO 的公司的交叉轮以及下一轮融资可能是 IPO 的交叉轮:要么筹集 5000 万美元以上(B 轮及以上),要么筹集 1 亿美元以上(A 轮),联合体中有多个交叉和/或大型共同基金)。当前私有和公开列之间的差异是由于公司被收购或不再运营。
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额颞痴呆(FTD)和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的最常见遗传原因是G 4 C 2重复扩展在C9orf72基因的内含子中。这种重复的扩展经历了双向转录,产生了感觉和反义重复的RNA物种。在所有阅读帧中,有义务和反义的重复RNA都经历重复相关的非AUG翻译,以生成五种不同的二肽重复蛋白(DPRS)。重要的是,毒性与感官和反义重复衍生的RNA和DPR既相关。这表明针对感官和反义重复RNA可能会提供最有效的治疗策略。涉及RNA的CRISPR-CAS13系统为同时定位多个RNA转录本的途径提供了有希望的途径,因为它们成熟了自己的引导阵列,因此可以从单个构造中靶向一个以上的RNA物种。我们表明,源自Ruminococcus flavefaciens(CASRX)的CRISPR-CAS13D可以成功地将C9orf72 sense和反义重复记录和DPR降低到过度表达C9orf72重复的HEK细胞中的背景水平。CRISPR-CASRX还显着降低了三种独立的C9ORF72患者衍生的IPSC-神经元系中的内源性和反义重复RNA和DPR,而没有可检测到的脱靶效应。为了确定CRISPR-CASRX在体内是否有效,我们使用AAV递送处理了两种不同的C9orf72重复小鼠模型,并观察到在有意义和反义重复的转录本上都显着降低。这项工作共同介绍了将RNA靶向CRISPR系统作为C9ORF72 ALS/FTD的治疗方法的潜力。
实习经历是学生接受药学教育的另一个重要组成部分,让学生在实践环境中接触到药学工作的方方面面。与其他社区药房类似,CVS 药房提供一系列实习和药房轮岗计划,以确保学生在开始职业生涯之前获得宝贵的经验。此外,许多药房公司认识到,激励未来的药剂师可能意味着在学生还在读高中时就让他们参与并了解药学职业。“随着对药学护理的需求不断增长,药房必须适应患者的需求,而药学院在为学生做好这一转变的准备方面发挥着关键作用。事实上,许多药房已经开始努力创建基于整体护理的课程,以培养下一代社区药剂师,帮助满足这一日益增长的需求,同时确保该行业所需的劳动力多样性。”
Indications for Use: The Confirm Rx ™ ICM is indicated for the monitoring and diagnostic evaluation of patients who experience unexplained symptoms that may be cardiac-related such as: dizziness, palpitations, chest pain, syncope, and shortness of breath, as well as patients who are at risk for cardiac arrhythmias such as bradycardia, tachycardia, and sinus pauses.还针对先前被诊断为房颤(AF)或容易发育AF的患者表示确认RX ICM。确认RX ICM旨在在左胸腔区域皮下插入,也被描述为左前胸壁。尚未针对小儿使用进行确认的RX ICM。