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在发现和开发罕见疾病基因疗法的先驱，Généthon是由AFM-Téléthon创建的非营利性实验室。 Généthon贡献的第一种基因药物已经获得了脊髓乳肌营养的营销。 与200多名科学家和专业人士一起，Généthon继续他的使命是带来改变罕见遗传疾病患者生活的疗法。 搜索Genethon的13种产品正在接受肝脏，血液，免疫系统，肌肉和眼睛的临床试验。 其他七个产品在未来五年内处于临床试验的准备阶段。在发现和开发罕见疾病基因疗法的先驱，Généthon是由AFM-Téléthon创建的非营利性实验室。Généthon贡献的第一种基因药物已经获得了脊髓乳肌营养的营销。与200多名科学家和专业人士一起，Généthon继续他的使命是带来改变罕见遗传疾病患者生活的疗法。搜索Genethon的13种产品正在接受肝脏，血液，免疫系统，肌肉和眼睛的临床试验。其他七个产品在未来五年内处于临床试验的准备阶段。
SGC战略计划2024 - 2027执行摘要
通过各种计划讲习班，2023 SGC Catalyst会议和SGC 2023-2025种族股本行动计划，通过历史上处于弱势群和服务不足的社区收集的意见来告知战略计划。SGC在催化剂会议上在摘要报告中讨论了机会和挑战，该报告在2023年2月的SGC理事会会议上接受了理事会的讨论和公众评论。报告的关键主题反映在战略计划中。该战略计划对州长加文·纽瑟姆（Gavin Newsom）的行政命令n-16-22做出了回应，这两者都将公平纳入所有目标以及命名特定，有形和可衡量的行动中，以进一步提高政府对公平的承诺。
LPA 海报 ASGCT 2023
A) RT4 细胞转染 312 pM TALEN mRNA 16 小时后的免疫荧光显微镜图像。B) RT4 细胞转染 TALEN mRNA 5 天后，通过 RT-qPCR 测量 LPA 转录本的剂量反应性减少。C) TALEN mRNA 转染后 RT4 全细胞裂解物中 Apo(a) 蛋白水平的毛细管电泳图像。D) TALEN mRNA 转染后 RT4 细胞的靶向基因编辑分析。通过基因组 DNA (gDNA) 模板的 PCR 扩增子的下一代测序 (NGS) 确定导致移码的插入和缺失的频率 (编辑百分比)。E) mRNA 序列优化的示意图。转染 TALEN-Ex3_v2 mRNA 后 RT4 全细胞裂解物中 Apo(a) 蛋白水平的毛细管电泳图像 (F) 和靶向基因编辑分析 (G)。
ESGC 概况和近期事件
o 开发了一个描述国家实验室系统集体能力的矩阵 o 创建了一个框架来加速新存储技术的寿命确定（快速操作验证计划） o 为行业利益相关者创建了 DOE 的实验室合作服务和可视化专利搜索工具，以更有效地利用 DOE 的专业知识和知识产权。 o 举办了一系列多实验室研讨会和网络研讨会，以在 DOE 和国家实验室之间分享能源存储计划和能力。 o 发布利益相关者指南作为输出 o 与利益相关者举行了一系列劳动力发展听证会，以了解挑战和机遇 o DOE 于 2021 年 7 月发布了长时储能地球计划，旨在积极增强储能技术在我们的电网系统中的作用
ESGCT2022_EDIT-103(RP4) 演示_v3_最终版
视紫红质 (RHO) • 一种参与视杆细胞视觉光传导的光敏受体蛋白 • 位于视杆细胞的外节 • 大约 30%（美国和英国）的 adRP 由 RHO 显性突变引起 • 患病率：美国有 7,500 名患者，欧盟和英国有 12,100 名患者 • RHO 基因中发现的 >150 个突变导致 RHO-adRP 1
弗吉尼亚航空航天科学技术学者项目 (VASTS) 由弗吉尼亚太空资助联盟 (VSGC) 运营，是一个为期一学期的互动项目，
弗吉尼亚航空航天科学技术学者项目 (VASTS) 由弗吉尼亚太空资助联盟 (VSGC) 运营，是一个为期一学期的在线互动科学、技术、工程和数学学习体验，面向弗吉尼亚州 11 年级和 12 年级学生，亮点是在弗吉尼亚州汉普顿的 NASA 兰利研究中心举办为期七天的住宿式暑期学院。学生在每年初秋申请该项目，项目的在线部分从 11 月持续到 4 月。得益于 NASA 兰利研究中心和弗吉尼亚州政府的支持，我们能够免费向学生提供该项目，这为那些无力支付此类费用的学生提供了机会。迄今为止，已有近 6200 名学生参加了 VASTS 在线课程，超过 2400 名学生参加了 VASTS 暑期学院。参加 VASTS 的学生代表了所有弗吉尼亚州参议院和弗吉尼亚州代表区。
ASGCT职业发展奖
●所有资金必须用于与进行拟议项目相关的直接支出，并且不可转让。请参阅我们的赠款政策声明，以获取可接受的费用列表。●不需要美国公民身份，但是在研究期间，申请人和导师都必须位于美国。●收件人必须在截止日期之前提交最终报告和预算。●可以要求接收者在奖励激活后的一年举行的ASGCT年度会议上出席。旅行。●可以要求接收者提供更新的职业和就业信息，以便ASGCT可以在其奖励期之后跟踪收件人的进度，以维护有关过去获奖者的ASGCT网页。●任何未使用的资金都必须退还给ASGCT。●收件人必须在任何出版物中引用ASGCT的支持（预印刷，同行评审的手稿，公共谈判/海报等）描述奖励期间进行的研究。出版时，必须包括以下短语：“所描述的项目得到了美国基因和细胞疗法学会的职业发展奖的支持。内容仅是作者的责任，并不一定代表美国基因和细胞疗法学会的官方观点。”
ASGCT，2022年5月17日
本演示文稿在1995年的《私人证券诉讼改革法案》的含义中包含“前瞻性陈述”，其中涉及实质性的风险和不确定性，包括有关公司计划的监管性提交，未来临床临床试验的陈述和时间安排的陈述，其研究和开发计划，其潜在的研究计划以及公司计划的潜在进步和治疗潜力。本演示文稿中包含的所有陈述，除了历史事实的陈述外，包括有关公司战略，未来运营，未来财务状况，前景，计划和管理目标的陈述，都是前瞻性的陈述。单词“预期”，“相信”，“继续”，“可以”，“估计”，“期望”，“预期”，“打算”，“五月”，“计划”，“计划”，“潜在”，“预测”，“项目”，“项目”，“应该”，“目标”，“意志”，“意志”，“意志”和类似的表达方式，并不打算识别出远见的陈述，全部识别这些概述的陈述，这些陈述都包含这些识别的单词。任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前期望，并受到许多风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所提出的或暗示的陈述具有物质上和不利的差异。讨论其他风险和不确定性以及其他重要因素，其中任何一个可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果有所不同，请参见“风险因素”部分，以及对公司最近与证券交易委员会提交的潜在风险，不确定性和其他重要因素的讨论。这些风险和不确定性包括但不限于与公司有限的运营历史有关的风险；公司的时机和公司提交申请，并获得和维护其产品候选人的监管批准的能力；继续在临床试验中推进其候选产品；对预期的时间表或根本启动和注册临床试验；正确估计公司候选产品的潜在患者人数和/或市场；在临床前研究和/或Verve-101及其其他候选产品的临床前研究和/或更早的临床试验中发现的阳性结果；在当前和将来的临床试验中预期的时间表下，推动其候选产品的开发；获得，维护或保护与其产品候选人有关的知识产权；管理费用；并筹集实现其业务目标所需的大量额外资本。此外，本演示文稿中包含的前瞻性陈述代表了本文之日起的公司的观点，不应依靠代表公司的观点，截至此日期之后的任何日期。公司预计随后的事件和发展将导致公司的观点改变。但是，尽管公司可以选择在将来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但该公司明确否认了任何这样做的义务。
