免责声明:这些 ESCP 指导文件由相关肿瘤组或专家委员会制定,作为当前最佳实践的建议。ESCP 指导文件不是临床试验方案。ESCP 指导文件的解释和使用责任完全由用户承担,用户对这些指导文件的使用以及基于这些指导文件的行动和(治疗)决定负全部责任,例如但不限于:检查和开具某些剂量、检查处方等。用户不应仅根据这些指导文件的内容做出决定,而应始终检查任何其他可用的相关医疗信息并适当使用所有相关医疗信息。这些指导文件已由 SIOP Europe(欧洲儿科肿瘤学会和欧洲儿科肿瘤参考网络 (ERN PaedCan))公开发布。下载这些文件的用户有责任确保:
免责声明:这些 ESCP 指导文件由相关肿瘤组或专家委员会制定,作为当前最佳实践的建议。ESCP 指导文件不是临床试验方案。ESCP 指导文件的解释和使用责任完全由用户承担,用户对这些指导文件的使用以及基于这些指导文件的行动和(治疗)决定负全部责任,例如但不限于:检查和开具某些剂量、检查处方等。用户不应仅根据这些指导文件的内容做出决定,而应始终检查任何其他可用的相关医疗信息并适当使用所有相关医疗信息。这些指导文件已由欧洲儿科肿瘤学会(SIOP Europe)和欧洲儿科肿瘤参考网络(ERN PaedCan)公开发布。下载这些文件的用户有责任确保:
0 0 SIOPE 欢迎制定关于儿科外推的 ICH 指南 E11A,作为先前磋商的后续延伸,该指南足够广泛、高度相关,并支持外推可能有价值的大多数情况,包括儿童癌症。因此,我们承认并支持该指南,该指南还涉及 SIOPE 在 2018 年关于外推在儿科药物开发中的应用的反思文件中提出的建议(例如纳入 MoA、PK/PD 外推和临床有效性关系)。癌症药物开发主要由成人癌症需求驱动,但许多正在开发的药物在儿科人群中都有潜在的应用。在许多情况下,已在成年人群中进行的研究数据可用于外推概念,以避免不必要的重复研究,从而使在儿科(目标)人群中进行的研究能够适当地集中于解决临床相关的知识空白。考虑到已制定的 ICH 指南,SIOPE 特别认为在儿童癌症中非常重要: - 在 MoA 驱动的儿科药物开发的新背景下使用适当的外推和开发计划的设计(这有望成为针对多种疾病环境的成人药物的儿科评估的标志); - 迫切需要将青少年纳入肿瘤学的成人临床试验(例如我们特别赞成指南末尾关于这个主题的章节,包括最后一句:“说明为什么不将青少年纳入成人试验”); - 学术界在提供专业知识和生成数据方面发挥着重要作用,包括标准临床实践(例如儿科肿瘤学的一个很好的例子是欧洲标准临床实践 (ESCP) 项目,该项目是欧洲儿科癌症参考网络 (ERN PaedCan) 和 SIOP 欧洲临床试验组 (ECTGs) 之间正在进行的密切合作 - 制定经批准的临床建议,反映每种常见儿童癌症类型的当前最佳实践)。
致谢 自然资源保护委员会和作者谨感谢威廉·宾厄姆基金会、HKH 基金会、约翰·D 和凯瑟琳·T 麦克阿瑟基金会、约翰·默克基金会、展望山基金会、犁头基金会和 W. 奥尔顿·琼斯基金会对 NRDC 核计划的核战争计划项目给予的慷慨支持和鼓励。我们还要感谢 NRDC 的 500,000 名成员,没有他们的帮助,我们的工作就不可能实现。 许多个人和机构协助编写了本报告。主要作者 Matthew G. McKinzie 主要致力于开发和集成用于分析主要攻击选项-核力量 (MAO-NF) 的软件。我们使用的最重要的计算机软件是地理信息系统 (GIS) 程序。ArcView 由环境系统研究所 (ESRI) 慷慨提供给 NRDC。佛罗里达大学城市和区域规划系协助定制 ArcView 程序以满足 NRDC 的要求。我们特别感谢 Ilir Bejleri 博士在软件编程和文件管理方面的帮助。J. Davis Lambert 博士协助了这项工作,John Alexander 教授也协助了这项工作,他根据与佛罗里达大学的合同,作为首席研究员提供管理监督。广泛的目标定位和相关数据库主要由 Thomas B. Cochran 开发,
1. Dome JS、Cotton CA、Perlman EJ 等人。间变性组织学 Wilms 肿瘤的治疗:第五次全国 Wilms 肿瘤研究的结果。J Clin Oncol。2006;24(15):2352-2358。https://doi.org/10.1200/JCO.2005.04.7852 2. Hing S、Lu YJ、Summersgill B 等人。1q 增益与良好组织学 Wilms 肿瘤的不良结果相关。Am J Pathol。2001;158(2):393-398。https://doi.org/10.1016/S0002- 9440(10)63982-X 3. Gratias EJ、Dome JS、Jennings LJ 等人。 1q 染色体增益与组织学良好的 Wilms 肿瘤较差生存率的关系:儿童肿瘤组的报告。J Clin Oncol。2016;34(26):3189-3194。https://doi.org/10.1200/JCO.2015。66.1140 4. Weirich A、Leuschner I、Harms D 等人。根据试验和研究 SIOP-9/GPOH 治疗的局限性非间变性肾母细胞瘤组织学亚型的临床影响。Ann Oncol。2001;12(3):311-319。https://doi.org/10.1023/a:1011167924230 5. Groenendijk A、Spreafico F、de Krijger RR 等人。威尔姆斯肿瘤复发的预后因素:文献综述。巴塞尔癌症。2021;13(13):3142。https://doi.org/10.3390/cancers13133142 6. Vakkila J、Jaffe R、Michelow M、Lotze MT。儿童癌症主要由巨噬细胞浸润,且树突状细胞稀少:与成人肿瘤的主要疾病分类差异。临床癌症研究。2006;12(7):2049-2054。https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-05-1824 7. Gröbner SN、Worst BC、Weischenfeldt J 等人。儿童癌症基因组改变的格局。 Nature 。2018;555(7696):321-327。https://doi.org/10.1038/nature25480 8. Webster RM。免疫检查点抑制剂:我们现在处于什么位置?Nat Rev Drug Discov。2014;13(12):883-884。https://doi.org/10.1038/ nrd4476 9. Postow MA、Callahan MK、Wolchok JD。癌症治疗中的免疫检查点阻断。J Clin Oncol。2015;33(17):1974-1982。https://doi. org/10.1200/JCO.2014.59.4358 10. van den Heuvel-Eibrink MM、Hol JA、Pritchard-Jones K 等人。 UMBRELLA SIOP-RTSG 2016 方案中 Wilms 肿瘤治疗的理由。Nat Rev Urol。2017;14(12):743-752。https://doi. org/10.1038/nrurol.2017.163 11. Maturu P、Overwijk WW、Hicks J、Ekmekcioglu S、Grimm EA、Huff V。Wilms 肿瘤炎症微环境的特征和潜在治疗靶点的识别。Transl Oncol。2014;7(4):484-492。https://doi.org/10.1016/j.tranon。2014.05.008