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罗德岛州创伤性脑损伤州行动计划（2024 年 4 月 8 日）
目标人群 5：海洋州独立生活中心、罗德岛独立生活委员会、发育障碍委员会、Point：罗德岛老龄化和残疾资源中心代表/监察员、罗德岛学院保罗 V. 谢尔洛克残疾人中心、罗德岛反对家庭暴力联盟、罗德岛退伍军人事务办公室、罗德岛家长信息网络、家长支持网络、普罗维登斯 VA 医疗中心、TechACCESS、罗德岛人权委员会、罗德岛州长残疾人委员会、罗德岛残疾人权利、罗德岛健康老龄化办公室、URI 老年医学教育中心、罗德岛 PACE 组织、罗德岛特殊奥林匹克、罗德岛终结无家可归者联盟、宗教组织、Progresso Latino、难民梦想中心、盲人和视障者康复服务办公室、聋人和听力障碍者委员会、Just ASK失语症中风知识、美国退休人员协会罗德岛分会、阿尔茨海默病协会罗德岛分会和美国阿尔茨海默病协会罗德岛分会。
2.4.4 基因组编辑和表观基因组编辑
• 日本在培育有用微生物菌种、改良农畜产品、基因治疗的应用等各开发领域都处于世界领先水平，并通过与大学机构、大企业、风险投资公司、捐赠基金会等密切合作，进一步提高研发能力。 CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics等多家创业公司正在农作物开发、工业能源开发、人类疾病治疗等领域开展前沿研发。 • 我们已获得CRISPR/Cas9、Cas12、Cas13以及大部分CRISPR相关基础技术和应用技术的知识产权。 • TALAEN 在高油酸大豆的开发和工业应用方面取得了进展。 • 积极推进体内和体外基因组编辑治疗。针对莱伯先天性黑蒙的体内基因组编辑治疗的临床试验已经开始。 • 使用 ZFN 和 CRISPR 的基因组编辑疗法以及更安全的表观遗传编辑疗法的研究、开发和临床试验正在进行中。该公司已在FDA注册了30多项临床试验，在基因治疗研究领域处于世界领先地位。 • 新型核酸检测技术（Sherlock和DETECTR）已经研发成功，正在开发作为新冠病毒的POCT诊断技术。
第38条西爱尔兰案例研究...
Erek Sherlock购买了平房，该平房最终在2014年成为他和他妻子的新家，并在研究他如何翻新时出租了它。当时，这可能是他有史以来最冷的房子。“草稿？大量通过地板出现的草稿。它的悬浮木地板没有绝缘。我们将其租给了一个建筑商的儿子，他用某种录音带绕着滑雪板，试图减少草稿。他们在电视室里有一层窗帘只是为了保持热量。这是一个冷平房。”他们的家人养育了德里克（Derek）和他的妻子，决定缩小尺寸，然后回到斯莱戈郡（County Sligo）的Ballisodare他们购买的房子是您典型的1970年代平房：长而黑暗，没有令人振奋的布局，而且他很快就发现了更加鼓舞人心的热门曲线。多年来，一直在尝试升级绝缘材料和窗户，以及不明智的阁楼转换，远远远远远远远远远远远远超过了可接受的空间和高度标准。房子确实只有一个良好的景象：北部有敲门股和本布尔宾的壮丽景色，南部有牛山。利用这些观点将是翻新的关键要素。也可以安慰。
基于 CRISPR 的 HIV-1 基因编辑的最新进展/...
尽管人们为预防和治疗 HIV-1 感染做出了巨大努力，但 HIV-1/AIDS 仍然是全球人类健康的主要威胁。联合抗逆转录病毒疗法 (cART) 虽然能够抑制 HIV-1 复制，但无法消除整合到人类基因组中的前病毒 DNA，因此需要终生治疗，这可能导致各种副作用。近年来，成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 相关核酸酶 9 (Cas9) 相关基因编辑系统已被开发和设计为治疗 HIV-1 感染的有效方法。然而，源自或功能类似于 CRISPR/Cas9 的新基因靶向工具，包括碱基编辑器、prime 编辑、SHERLOCK、DETECTR、PAC-MAN、ABACAS、pfAGO，已被开发和优化用于病原体检测和疾病纠正。本文，我们总结了有关 HIV-1/AIDS 基因治疗的最新研究，并根据与 HIV-1 感染分子机制相关的研究提供了更多的基因编辑靶点。我们还确定了这些新基因编辑技术在未来 HIV-1/AIDS 治疗中的策略和潜在应用。此外，我们讨论了在临床使用这些多功能 CRISPR 基因靶向工具之前应解决的注意事项和问题。最后，我们提供了改进 HIV-1/AIDS 基因治疗中基因靶向实践的替代解决方案。
掌握供应链数据
“‘数据！数据！数据！‘他不耐烦地哭了。‘没有粘土，我无法制造砖块。'。 1福尔摩斯的声明表明，我们急于解决问题的趋势，而没有这样做的砖头，可以使砖块没有基础材料：粘土同样，如果没有必要的材料：可用的数据，您也不能指望推动实质性变化并执行一个庞大的战略目标。反过来，我们需要确保我们通信的供应链（和数据）策略直接连接到我们的过度企业目标。一个合适的起点是确保供应链部门和执行团队都符合您公司的业务优先事项，以及它们如何转化为供应链的设计和运营。您的供应链和数据应推动公司更接近公司目标。为捕获数据，分析数据和设计并非专注于实现这些较大目标的指标所做的努力可能是浪费时间和资源。图1说明了战略目标应如何级联到组织的各个级别，并影响您利用供应链数据的方式。
精氨酸加压素抗性
参考•Atila C，Loughrey PB，Garrahy A，Winzeler B，Redardt J，Gildroy P，Hamza M，Pal A，Pal A，Verbalis JG，Thompson CJ，Hemkens LG，Hemkens LG，Hunter SJ，Sherlock M，Levy MJ，Levy MJ，Karavitaki N，Karavitaki N，Newell Prines Juins Juins Julins Julins Juctip J. Crists Jah frows jah frows j.患者的观点：管理，心理合并症和疾病的重命名：基于国际网络的调查结果。2022年10月; 10（10）：700-709。 doi：10.1016/s2213-8587（22）00219-4。EPUB 2022 8月22日。引用于PubMed（https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36 007536）•Bichet DG。内分泌学病理生理学，诊断和家族性肾脏糖尿病的遗传学。Eur J内分泌。2020AUG; 183（2）：R29-R40。doi：10.1530/eje-20-0114。引用PubMed（https：//www.ncbi.nlm.n ih.gov/pubmed/32580146）•Hureaux M，Vargas-PoussouR。肾源性糖尿病的遗传基础。mol细胞内分泌。2023 JAN 15; 560：111825。 doi：10.1016/j.mce.2022.111825。EPUB2022 11月30日。引用于PubMed（https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/3646 0218）•Khanna A.获得的肾脏基糖尿病息肉。semin Nephrol。2006年5月； 26（3）：244-8。 doi：10.1016/j.semnephrol.2006.03.004。引用PubMed（https：// PubMed .ncbi.nlm.nih.gov/16713497）•Knoers N，Lemmink H.遗传性肾上腺素糖尿病。2000年2月12日[更新2020年2月27日]。in：亚当议员，费尔德曼J，米尔扎阿通用汽车，帕贡RA，华莱士
EG 427任命Don Haut，博士为首席业务官...
巴黎，法国，2023年12月14日 - EG 427，这是一家生物技术公司，主要是基于其独特的非复制性HSV-1矢量平台开发了Pinpoint DNA医学解决方案的，今天宣布任命Don Haut，Ph.D，Ph.D，Ph.D，一家经验丰富的生活科学高级行政管理和交易型官员，是其首席商业官员。他是第二位高级公司主管，是美国医学院首席医疗官Cornelia Haag-Molkenteller博士，博士学位。 Haut博士领导了多家医疗保健业务的增长战略，并成功执行了价值超过85亿美元的交易。他的专业知识，特别是与基因疗法和业务发展有关的专业知识，对于扩大例如427的开发活动至关重要。在任命Haut博士的情况下，该公司还在波士顿开设了美国总部。“在他的职业生涯中，唐（Don）拥有出色的往绩记录，并提供业务策略，建立合作伙伴关系并筹集融资。这对例如427至关重要，因为我们从基于我们独特的，非复制性的单纯疱疹病毒1型（NRHSV-1）矢量平台开发神经病学的新疗法。此外，他在建立小公司方面的经验非常重要，例如427处于关键时刻，从临床前临床阶段组织过渡到临床阶段组织。”最近，Haut博士是Carmine Therapeutics的首席执行官，在那里他成功地筹集了A系列融资，从美国和国际投资者那里。他的职业生涯始于McKinsey and Company以及JSB合作伙伴。在此之前，Haut博士曾是Asklepios Biosciences（“ AskBio”）的首席业务官，并以高达40亿美元的价格收购了拜耳的收购。他还是Sherlock Biosciences和Histements的首席业务官，并在Medicines Company，Smith＆Nephew和3M担任高级职务。 他拥有密苏里大学哥伦比亚大学的分子微生物学和免疫学博士学位，以及华盛顿大学奥林商学院的MBA学位。 “我很高兴能加入EG 427，因为该公司正在发展其开发的重要一步。 非复制性HSV平台（例如427）确实代表了能够满足大量患有衰弱疾病的大量患者需求的第一代基因药物。 我期待与Philippe Chambon和EG 427的整个才华横溢的团队紧密合作，以实现其强大的地位，基于我们独特的NRHSV平台建立战略合作伙伴关系，用于创新的，持久的神经疗法，” EG 427的首席业务官Don Haut说。他还是Sherlock Biosciences和Histements的首席业务官，并在Medicines Company，Smith＆Nephew和3M担任高级职务。他拥有密苏里大学哥伦比亚大学的分子微生物学和免疫学博士学位，以及华盛顿大学奥林商学院的MBA学位。“我很高兴能加入EG 427，因为该公司正在发展其开发的重要一步。非复制性HSV平台（例如427）确实代表了能够满足大量患有衰弱疾病的大量患者需求的第一代基因药物。我期待与Philippe Chambon和EG 427的整个才华横溢的团队紧密合作，以实现其强大的地位，基于我们独特的NRHSV平台建立战略合作伙伴关系，用于创新的，持久的神经疗法，” EG 427的首席业务官Don Haut说。
议程，口头通信和海报演示...
Nordisk演讲（2016年命名为McKenna演讲）1976 DK O'Donovan 1977 S Bloom 1978 J.H.S.罗伯逊（Robertson）1979年A.G. Cudworth 1980 D.A.D. 蒙哥马利1981 Peter Watkins 1982 G. Joplin 1983 D.R. 伦敦1984 A.X. Bertagna 1985 Malcolm Natrass Laurence Kennedy 1986 Brian Frier JB Ferriss 1987 Maurice Scanlon TJ McKenna McKenna 1988 D.A. Heath AB Atkinson 1989 J Ward Gh Tomkin 1990 R. Volpe KD Buchanan 1991 Michael Besser PPA Smyth 1992 R.V. Ragontte DH Hadden 1993 Bruce Weintraub David Powell 1994 Oscar Croffard Patrick Bell 1995 Robert Lindsay Brian Brian Sheridan 1996 C.R.W. 爱德华兹·罗斯玛丽·弗雷尼（Edwards Rosemary Freaney）1997年斯蒂芬妮·阿米尔·戴维·麦卡恩斯（Stephanie Amiel David McCance）1998年罗伯特·特纳·兰德尔·海斯（Robert Turner Randle Hayes）1999年伊恩·海·塞恩（Ian Hay Sean K Cunningham）2000 Stephen O'Rahilly Michael Cullen 2001 Andre Lacroix Daphne Owens 2002 J. Tuomilehto CJ Thompson 2003 Tonony weetman 2003 Tony Weetman John Nolan 2004 John Nolan 2004 R. R. R. Thakker RGR Firth 2005年下午Stewart FPM O'Harte 2006 Kevin Docherty CH Walsh 2007 Lynnette Nieman Timothy O'Brien 2008 Ken Ho Donal O'Shea 2009 Daniel J. Drucker Steven Hunter 2010 Joseph G. Verbalis Joseph G. Verbalis James Gibney James Gibney 2011 Thomas A. Buchanan Maria Maria Maria Maria Maria Maria Maria byrne 2012 Beverle 2012 Beverly M.K. Biller Fidelma Dunne 2013 Mark McCarthy Diarmuid Smith 2014 Karel Pacak Sean F Dinneen 2015 European Society of Endocrinology meeting, Dublin Hadden Lecture McKenna Lecture 2016 David M. Nathan Amar Agha 2017 Marta Korbonits Aine McKillop 2018 Bernard Zinman Paula O'Shea 2019 William B Drake Mark Sherlock 2020 Helen Murphy Donal O'Gorman 2021 Eberhard Nieschlag Hilary Hoey 2022 Andrew Hattersley Karen Mullan 2023 Gudmundur Johannsson Francis Francis Finucane罗伯逊（Robertson）1979年A.G. Cudworth 1980 D.A.D.蒙哥马利1981 Peter Watkins 1982 G. Joplin 1983 D.R.伦敦1984 A.X.Bertagna 1985 Malcolm Natrass Laurence Kennedy 1986 Brian Frier JB Ferriss 1987 Maurice Scanlon TJ McKenna McKenna 1988 D.A.Heath AB Atkinson 1989 J Ward Gh Tomkin 1990 R. Volpe KD Buchanan 1991 Michael Besser PPA Smyth 1992 R.V. Ragontte DH Hadden 1993 Bruce Weintraub David Powell 1994 Oscar Croffard Patrick Bell 1995 Robert Lindsay Brian Brian Sheridan 1996 C.R.W. 爱德华兹·罗斯玛丽·弗雷尼（Edwards Rosemary Freaney）1997年斯蒂芬妮·阿米尔·戴维·麦卡恩斯（Stephanie Amiel David McCance）1998年罗伯特·特纳·兰德尔·海斯（Robert Turner Randle Hayes）1999年伊恩·海·塞恩（Ian Hay Sean K Cunningham）2000 Stephen O'Rahilly Michael Cullen 2001 Andre Lacroix Daphne Owens 2002 J. Tuomilehto CJ Thompson 2003 Tonony weetman 2003 Tony Weetman John Nolan 2004 John Nolan 2004 R. R. R. Thakker RGR Firth 2005年下午Stewart FPM O'Harte 2006 Kevin Docherty CH Walsh 2007 Lynnette Nieman Timothy O'Brien 2008 Ken Ho Donal O'Shea 2009 Daniel J. Drucker Steven Hunter 2010 Joseph G. Verbalis Joseph G. Verbalis James Gibney James Gibney 2011 Thomas A. Buchanan Maria Maria Maria Maria Maria Maria Maria byrne 2012 Beverle 2012 Beverly M.K. Biller Fidelma Dunne 2013 Mark McCarthy Diarmuid Smith 2014 Karel Pacak Sean F Dinneen 2015 European Society of Endocrinology meeting, Dublin Hadden Lecture McKenna Lecture 2016 David M. Nathan Amar Agha 2017 Marta Korbonits Aine McKillop 2018 Bernard Zinman Paula O'Shea 2019 William B Drake Mark Sherlock 2020 Helen Murphy Donal O'Gorman 2021 Eberhard Nieschlag Hilary Hoey 2022 Andrew Hattersley Karen Mullan 2023 Gudmundur Johannsson Francis Francis FinucaneHeath AB Atkinson 1989 J Ward Gh Tomkin 1990 R. Volpe KD Buchanan 1991 Michael Besser PPA Smyth 1992 R.V.Ragontte DH Hadden 1993 Bruce Weintraub David Powell 1994 Oscar Croffard Patrick Bell 1995 Robert Lindsay Brian Brian Sheridan 1996 C.R.W.爱德华兹·罗斯玛丽·弗雷尼（Edwards Rosemary Freaney）1997年斯蒂芬妮·阿米尔·戴维·麦卡恩斯（Stephanie Amiel David McCance）1998年罗伯特·特纳·兰德尔·海斯（Robert Turner Randle Hayes）1999年伊恩·海·塞恩（Ian Hay Sean K Cunningham）2000 Stephen O'Rahilly Michael Cullen 2001 Andre Lacroix Daphne Owens 2002 J. Tuomilehto CJ Thompson 2003 Tonony weetman 2003 Tony Weetman John Nolan 2004 John Nolan 2004 R. R. R.Thakker RGR Firth 2005年下午Stewart FPM O'Harte 2006 Kevin Docherty CH Walsh 2007 Lynnette Nieman Timothy O'Brien 2008 Ken Ho Donal O'Shea 2009 Daniel J. Drucker Steven Hunter 2010 Joseph G. Verbalis Joseph G. Verbalis James Gibney James Gibney 2011 Thomas A. Buchanan Maria Maria Maria Maria Maria Maria Maria byrne 2012 Beverle 2012 Beverly M.K.Biller Fidelma Dunne 2013 Mark McCarthy Diarmuid Smith 2014 Karel Pacak Sean F Dinneen 2015 European Society of Endocrinology meeting, Dublin Hadden Lecture McKenna Lecture 2016 David M. Nathan Amar Agha 2017 Marta Korbonits Aine McKillop 2018 Bernard Zinman Paula O'Shea 2019 William B Drake Mark Sherlock 2020 Helen Murphy Donal O'Gorman 2021 Eberhard Nieschlag Hilary Hoey 2022 Andrew Hattersley Karen Mullan 2023 Gudmundur Johannsson Francis Francis Finucane
合作与职业论坛
SUSANNA AVAGYAN +16505469317 • savagyan@stanford.edu 摘要我是斯坦福大学的生物医学数据科学研究生和研究助理，专攻精准医疗的 AI/ML 方法。我精通 R 和 Python，处理批量、单细胞、空间基因组和临床数据。之前，我是亚美尼亚生物信息学研究所与莱比锡大学合作的 Binder 实验室的初级组长。我的行业经验包括在伦敦的 Vivan Therapeutics 担任数据科学家。我曾为《自然精神分裂症》和《转化癌症研究》上的出版物做出贡献，目前正在《细胞》上修订工作。我通过管理学术计划、专业研讨会和研究指导计划展示了领导能力。经验 斯坦福医学院，纽曼实验室 斯坦福，加利福尼亚州 研究助理，研发 2023 年至今 • 开发了 CytoTRACE 2 工具的 R 和 Python 包 - CytoTRACE 2 是一种根据单细胞 RNA 测序数据预测绝对发育潜力的计算方法。 • 带头对该工具进行针对其他算法（ML、Monocle3、scVelo 等）的基准测试 • 为该工具构建了一个基于 R Shiny 的交互式 Web 应用程序，允许运行预测并可视化/探索内置和用户提供的数据集的结果。 VIVAN THERAPEUTICS 英国伦敦（远程） 数据科学家，研发 2022-2023 • 开发了一个概念验证 ML 模型，根据肿瘤基因变异创建结直肠癌患者亚型，并在动物模型中进行设计并用于优化治疗药物组合。 • 为实验室实验建立了一个统计评估框架，以估计测试药物组合对特定基因型的治疗效果。 • 负责数据科学团队的战略规划、目标设定、任务管理和招聘。 教育 斯坦福医学院，斯坦福，加利福尼亚州 硕士，生物医学数据科学 2023 年至今 预计毕业时间：2025 年 6 月 亚美尼亚美国大学，亚美尼亚埃里温 学士，数据科学（生物信息学轨道） 2018-2022 • 顶点：结直肠癌的分子亚型：个性化诊断的前沿 出版物 • 使用可解释的深度学习绘制健康和疾病中的单细胞发育潜力（2024 年）。正在为 Cell 修订，发表在 biorxiv 上。 • 健康、精神分裂症、躁郁症和重度抑郁症中基因表达的时间变化（2024 年）。发表在《自然精神分裂症》上。 • 用于发现微观组织切片中基因表达景观的空间转录组学浏览器 (2024)。发表于 CIMB。• 使用基于多组学和临床结果数据的 ML/DL 方法对癌症进行亚型分类 (2023)。发表于转化癌症研究技能和语言编程语言：Python | R | SQL | Bash 脚本软件：GitHub | RStudio | Jupyter | BioRender | Jira | Trello | Microsoft Office 软件包：机器学习 | 深度学习 | 统计分析 | 生物信息学分析 | Web 应用生物信息学命令行工具：sra-tools | STAR | kallisto | velocyto | 等云和集群计算：Google Cloud | AWS | sherlock 软技能：领导力 | 项目管理 | 公开演讲语言：英语 | 亚美尼亚语 | 俄语
2.3.7基因组编辑和表观基因组编辑
•这是世界上所有领域的首要发展，包括在微生物中繁殖有用的菌株，农业，渔业和牲畜产品的繁殖，以及将其应用于基因治疗，通过大学机构，大型公司，大型公司，大型公司，捐赠公司之间的密切协作，可以改善研究和发展能力。许多风险投资公司，包括酥脆的治疗剂，编辑医学，内部治疗疗法和光束治疗药，正在从事农作物开发，工业能源开发和人类疾病治疗方面的尖端研究与发展。 •CRISPR/CAS9，CAS12A，CAS13以及许多与CRISPR相关的基本技术和应用技术知识产权都得到了保护。 •Talaen的高油酸大豆的生产和工业用途已经发展。 •主动促进体内和离体基因组编辑处理。 Laber先天性黑色素症，经胸蛋白淀粉样变性和镰状细胞疾病的临床试验已经开始如体内基因组编辑治疗。 •计划进行体内基础变体疗法（镰状细胞疾病）的临床试验。 •使用ZFN和CRISPR进行基因组编辑治疗的研发临床试验以及更安全的表观基因组编辑治疗正在进行中。已有30多次临床试验参加了FDA，领先的基因治疗研究。 •新型核酸检测技术（夏洛克和检测方法）已经开发出来，并正在作为新型冠状病毒中POCT的诊断剂开发。