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每天都超越。™ultragenyx.com
2025年1月6日，CURE SANFILIPPO基金会的亲爱的领导层； Ultragenyx尊重为Sanfilippo综合征提供有效疗法的重要紧迫性，并感谢您对UX111（以前是ABO-102）的持续兴趣，这是我们的研究AAV9基因疗法。您可能知道，我们的团队于2024年12月提交了生物制品许可申请（BLA），以寻求美国食品药品监督管理局（FDA）加速对UX111的批准。UX111尚未获得任何监管机构的批准。今天，我们想分享，超负型将在临床试验中添加第四个研究组（也称为队列4）。Ultragenyx正在计划使用UX111的额外经验，以告知临床实践。队列4详细信息现在可在clinicaltrials.gov和欧盟临床试验网站上找到。关键详细信息包括：
美联储的生物技术执法工作太重了
最近涉及加利福尼亚生物技术超负质的联邦政府解决方案是美国司法部重力执行联邦反赔偿法规的最新示例，该方法如何惩罚和削弱使患者受益的行为，并造成欺诈和虐待的风险很小。2023年12月的Ultragenyx False索赔法案解决协议解决了索赔，最初是由举报人提出的，该协议涉及由Ultragenyx赞助的基因测试计划。[1]根据政府的指控，Ultragenyx通过未公开的测试实验室赞助了一项测试计划，以测试与罕见疾病相关的基因，称为X连锁性低磷酸血症。据称，超负型涵盖了合格患者的测试成本，并从实验室收到某些测试数据的薪水，其中一些用于销售其XLH指示的产品Crysvita将其销售给处方者。[2]为了解决该案件的干预，司法部辩称，这一行为是AK的，并引起了违反虚假索赔法的行为。在越来越多的DOJ审查基因测试计划的审查中，定居点就会出现。2月26日，生物技术生物学生物学药品公司宣布已收到来自司法部的传票，要求其两种疗法（Vimizim and Naglazyme）的赞助测试有关的某些文件。同样在2月下旬，马萨诸塞州的代理美国律师约书亚·利维（Joshua Levy）表示，他的办公室正在积极监视“涉及基因测试的回扣计划[。]” [3]在这种不确定的景观中，解决方案协议对缺乏计划遵守计划的明确指导的行业参与者的依据，并且在很大程度上不得不猜测政府的主要问题。和该领域执行活动的上升是在美国食品药品监督管理局继续努力激励制药公司部署
- 致力于治愈遗传性疾病 -
13:50-14:50 第 6 节 主席：Toya Ohashi 和 Hiromi Kanegae 先天性代谢错误的体内基因治疗 1) 针对罕见疾病患者正在进行的基因治疗临床试验的结果：MPS IIIa、GSDIa、OTC 缺乏症和威尔逊氏病 Eric Crombez – (Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 美国加利福尼亚州诺瓦托) 2) 通过在小鼠中表达血脑屏障穿透酶的 AAV 使 GM1 神经节苷脂储存完全正常化 Koki Matsushima (慈惠会大学医学院基因治疗系)
欧洲的 ATMP
4BIO Capital 4D Molecular Tx AABB Abeona Tx Accelerated Bio ACF Bioservices Adaptimmune Adicet Bio Adverum Bio AGTC Aivita Biomedical Akouos Akron Bio Albumedix Aldevron Alpha-1 Foundation YTE Angiocrine Bio apceth Biopharma Archbow Consulting Artiva Bio Aruvant Aseptic Technologies ASGCT AskBio Aspect Biosystems Asset Management Company Association of Clinical Research Organizations Be the Match Biotherapies Beam Tx Bellicum Pharma BioBridge Global BioCardia BioLife Solutions BioMarin BioStage Biotech Mountains Blood Centers of America gene (BMS) CEO Council for Growth CGT Catapult Cell Medica Cellatoz CellCAN Cellect Bio CellGenix Cello Health CBMG Cellular Technology Limited CCRM Century Tx Cevec Chemelot CIRM City of Hope Cleveland Clinic Cleveland Cord Blood Center Gene Cook Myosite Cornell University Covance CRISPR Tx Cryoport Systems CSL CTI Clinical Trial and Consulting Services CureDuchenne Cynata Tx Dark Horse Consulting DiscGenics EB Research Partnership Editas Medicine Elevate Bio Emerging Therapy Solutions Encoded Tx Enzyvant Tx ERA Consulting Ex CellThera Exogrades Falcon Tx FARA Fate Tx Fibrocell Science Fight Colorectal Cancer Flexion Tx Foundation Telethon Foundation for Biomedical Research and Innovation GammaDelta Tx G-CON Manufacturing GE Healthcare GE2P2 Global Foundation Gemini BioProducts Generation Bio GENETHON Genprex GenSight Biologics Gift of Life Marrow Registry Gilead/Kite Giner GlaxoSmithKline Global Genes GPB Scientific Gyroscope Tx Halloran Consulting Healios KKHistogen 日立化学 Advanced Tx Solutions Hogan Lovells Homology Medicines Humanscape Huron Consulting Hybrid Concepts International ICON Immusoft InRegen InsightRX Intellia Tx Invetech Invitria Invitrx Iovance IQVIA ISCT ISSCR IVERIC Bio 约翰霍普金斯大学 强生公司 Key Biologics Kiadis Pharma Kimera Labs Kytopen L7 Informatics LabConnect Lake Street Capital Markets Latham BioPharma LatticePoint Consulting Legend Biotech Locate Bio LogicBio Lonza Biologics Lovelace Biomedical Ludwig Boltzmann 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Regeneron责任报告2023
7。由雷杰伦（Regeneron）在美国和美国境外的拜耳（Bayer）商业化。8。与赛诺菲商业化。9。由美国和美国境外的Regeneron商业化。10。由赛诺菲商业化。请参阅包括盒装警告在内的处方信息。11。由美国雷杰伦（Regeneron）和美国以外的Ultragenyx Pharmaceutical Inc.商业化。12。请参阅包括盒装警告在内的处方信息。13。由Kiniksa Pharmaceuticals，Ltd。商业化14。regen-cov®被授权根据紧急用途授权（EUA）授权，当时EUA被修订以排除其在感染或暴露的地理区域中的使用，而这种地理位置可能是由于不容易受到治疗的变体所致。结果，Regen-COV目前未授权在美国，领土或司法管辖区使用。
2023公司责任报告
本文档以及材料或网站交叉引用包含对我们对未来绩效的看法的陈述，这些陈述构成了1995年《私人证券诉讼改革法案》的含义中的“前瞻性陈述”。通常通过包含诸如“目标”，“预期”，“ ASPIRE”，“相信”，“承诺”，“努力”，“估算”，“期望”，“目标”，“目标”，“五月”，“五月”，“ seek”，“ seek”，“ sek”，“进攻”，“目标”，“威尔”，“愿景”，“愿景”，“”，“或类似”，“”，“”，“，”，“估计”，“五月”，“企业”，“”，“远程”，“”，，“估计”，“”“努力”，“”，，地，“估计”，此类术语和其他类似表达式的变化。本文档中的前瞻性陈述以及交叉引用的材料或网站涉及超级植物学的目标，进度或期望在公司责任，可持续性，患者，产品，产品，产品，候选人，员工，环境问题，政策和业务风险和机会和机会上。前瞻性陈述固有地涉及风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类陈述中预测的结果有实质性差异。这些陈述是基于我们认为合理的许多假设，但对广泛的不确定性和业务风险开放。此外，这些陈述可能基于衡量仍在发展的进度的标准，控制着继续发展的过程，以及受到
第1阶段研究
HL: consultancy and financial support for research projects and clinical trials from Amplo Biotechnology, AMO Pharma, argenx, Biogen, Desitin, Fulcrum Therapeutics, Harmony Biosciences, KYE Pharmaceuticals, Milo Biotechnology, Novartis, Pfizer, PTC Therapeutics, Hoffman-La Roche Limited, Sanofi-Genzyme, Santhera, Sarepta，Satellos，Spark Therapeutics和Ultragenyx；神经肌肉疾病杂志的主编。SJB：Argenx的咨询和研究支持；持有Argenx许可的专利。 JA，DG，SD，AS，RV，RS：Argenx的员工。 TvB: consultancy for Curare Consulting B.V. JP: support for scientific meetings and honoraria for advisory work from Merck Serono, Sandoz, Sanofi, Novartis, Chugai, Alexion, Clene, Roche, Medimmune, Amgen, Vitaccess, UCB, Mitsubishi, Amplo, Janssen; Alexion，Argenx，Roche，Medimmune，UCB，Amplo Biotechnology的研究赠款；拥有Astrazeneca许可的专利；来自NHS英格兰的部分资金； Sumaira基金会和MOG项目慈善机构的医疗咨询委员会成员； Guthy-Jackson慈善基金会的成员；欧洲charcot基金会的董事会成员； Magnims和英国NHSE IVIG委员会的指导委员会成员； NHSE神经免疫学患者途径主席；教育委员会的Ectrims理事会委员； MS和神经炎症和神经肌肉疾病的ABN咨询组成员。 这项研究由Argenx赞助。 由Argenx资助的Envision Pharma Group提供了医学写作支持。SJB：Argenx的咨询和研究支持；持有Argenx许可的专利。JA，DG，SD，AS，RV，RS：Argenx的员工。TvB: consultancy for Curare Consulting B.V. JP: support for scientific meetings and honoraria for advisory work from Merck Serono, Sandoz, Sanofi, Novartis, Chugai, Alexion, Clene, Roche, Medimmune, Amgen, Vitaccess, UCB, Mitsubishi, Amplo, Janssen; Alexion，Argenx，Roche，Medimmune，UCB，Amplo Biotechnology的研究赠款；拥有Astrazeneca许可的专利；来自NHS英格兰的部分资金； Sumaira基金会和MOG项目慈善机构的医疗咨询委员会成员； Guthy-Jackson慈善基金会的成员；欧洲charcot基金会的董事会成员； Magnims和英国NHSE IVIG委员会的指导委员会成员； NHSE神经免疫学患者途径主席；教育委员会的Ectrims理事会委员； MS和神经炎症和神经肌肉疾病的ABN咨询组成员。这项研究由Argenx赞助。由Argenx资助的Envision Pharma Group提供了医学写作支持。
每天都超越。™ultragenyx.com
60 Leveroni Court Novato, CA 94949 Phone: 415-483-8800 January 30, 2025 Dear CIRM Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC), Re: Letter of support for CLIN2 17091 I am writing on behalf of Ultragenyx, a California-based biopharmaceutical company committed to bringing novel products to patients for the treatment of serious rare and ultrarare genetic diseases.我们已经建立了多种批准的疗法和产品候选者的组合，旨在解决高未满足医疗需求和清晰生物学治疗的疾病，通常没有批准治疗潜在疾病的疗法。我强烈支持该委员会重新评估Clin2 17091的审查，并紧急批准授予痉挛性截瘫50（SPG 50）的变革性基因治疗计划，以治疗加利福尼亚的儿童。尽管CIRM向社区保证了其支持，但最近的行动，例如拒绝SPG50的变革性基因治疗计划，讲述了一个不同的故事。SPG50是一种毁灭性的神经退行性疾病，会引起瘫痪和严重的发育挑战，但由爱心父亲开始的非凡的基层努力导致了有希望的治疗方法，包括即将进行的III期试验。尽管如此，Cirm的审查过程仍缺乏基因疗法和罕见疾病的专业知识，破坏了该计划及其旨在提供帮助的患者。然而，拒绝Elpida的资金申请发出了令人不安的信息：CIRM不再优先考虑罕见疾病或脑靶标的基因疗法。为第三阶段试验提出的赠款请求费用ELPIDA的成本是适当且必要的16倍对照。Elpida Therapeutics是一个由CIRM最初的鼓励而出生的加利福尼亚州的组织，已成为罕见疾病研究的领导者，雇用了加利福尼亚人并与诸如Cedars-Sinai，Boston Childrens医院，UT Southwestern Medical Center和NIH等世界一流的机构合作，并根据您的要求提供了1000万美元的要求。