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BGT-PD的概念证明疗效，这是一种基于AAV的新型基因疗法
图1：实验设计。野生型Wistar Han大鼠（9WO）通过6-OHDA注射使Hemi-Parkinsonian进行了Hemi-Parkinsonian，然后每天进行L-DOPA治疗，以诱导稳定的盖子。动物。通过Alo-Aims等级进行治疗后2、4和6周的盖子严重程度。通过EPM测试在治疗后6周测量焦虑样行为。进行了广泛的验尸后脑组织病理学评估，以确认神经元亚型中的DAT共定位（数据未介绍，在准备中出版）。该研究是由QPS奥地利（现为Scantox Neuro GmbH）使用Viralgen（西班牙）生产的载体材料进行的。
2021-2024财务报告
对斯洛文尼亚法律的修正 - 我们成功提倡立法变革，以增强对早期先进治疗计划的支持。制造GMP临床批次 - 经过多年的专门研究，与领先的科学家的合作以及在细胞和动物模型中进行广泛的临床前测试后，我们获得了CMRI的独家许可，并通过ViralGen启动了AAV9基因置换疗法（URBAGEN）的GMP制造过程。这标志着迈向临床应用的关键一步。推进研究和知识共享 - 我们组织了多个国际CTNNB1会议，发表了三篇科学文章，并启动了一项持续的自然历史研究，所有这些研究都有助于更深入地了解CTNNB1综合征及其潜在治疗方法。扩大全球意识和研究工作 - 通过专门的筹款工作，该基金会在2021年至2024年之间筹集了超过400万欧元，这是一项非同寻常的成就，它加快了我们的研究，并使我们更加接近临床试验。