对斯洛文尼亚法律的修正 - 我们成功提倡立法变革,以增强对早期先进治疗计划的支持。制造GMP临床批次 - 经过多年的专门研究,与领先的科学家的合作以及在细胞和动物模型中进行广泛的临床前测试后,我们获得了CMRI的独家许可,并通过ViralGen启动了AAV9基因置换疗法(URBAGEN)的GMP制造过程。这标志着迈向临床应用的关键一步。推进研究和知识共享 - 我们组织了多个国际CTNNB1会议,发表了三篇科学文章,并启动了一项持续的自然历史研究,所有这些研究都有助于更深入地了解CTNNB1综合征及其潜在治疗方法。扩大全球意识和研究工作 - 通过专门的筹款工作,该基金会在2021年至2024年之间筹集了超过400万欧元,这是一项非同寻常的成就,它加快了我们的研究,并使我们更加接近临床试验。
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