XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemVoydeya
danicopan（Voydeya）
一项随机对照试验（RCT）（alpha; 12周的安慰剂对照期[TP1]加上为期12周的单臂开放标签期[TP2]和52周的长期长期延长[LTE]）与Danicopan相比，Danicopan与临床上具有临床意义的EVH的C5I患者中的Danicopan与bactopan bact。TP1的结果表明，在没有输血的情况下，血红蛋白增加2G/DL或更多的血红蛋白增加2G/DL的患者的比例有所改善。该试验对HRQOL的影响的证据表明，疲劳的改善（慢性病的功能评估[FACIT] -FATIGUE）得分很少，而HRQOL，EQ-5D-3L的其他2次衡量标准则几乎没有差异，EQ-5D-3L和欧洲的欧洲组织研究和治疗组织的癌症质量质量调查员核核心30 [Eortc Q Qlq-Qlq-Qlq-q-Clq-c-Clq-clq-cle Qulq-Q Qlq-q clq-q clq clq-c 30]TP2的结果表明，维持对血液学结局的影响，对HRQOL的影响提出了维持得分的趋势。完整分析的结果表明，在LTE中，TP2的报告趋势是多种血液学结局的（血红蛋白归一化的患者比例，血红蛋白增加2G/DL或更高的患者比例增加了2G/DL或更高，基础血红蛋白的变化）。
补体抑制剂 – Voydeya 事先授权政策
委托的供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。C IGNA N ATIONAL 处方集承保范围：概述 Voydeya 是一种补体因子 D 抑制剂，适用于作为 Soliris ®（依库珠单抗静脉输注）或 Ultomiris ®（ravulizumab-cwvz 静脉输注或皮下注射）的辅助疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 成人患者的血管外溶血。Voydeya 有一个关于由荚膜细菌引起的严重感染的黑框警告。1 Voydeya 仅可通过受限访问计划 Voydeya 风险评估和缓解策略 (REMS) 获得。疾病概述阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种罕见的遗传性造血干细胞疾病。2,3 X 连锁基因磷脂酰肌醇聚糖 A 类 (PIGA) 的突变导致糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 蛋白缺乏，而糖基磷脂酰肌醇 (GPI) 蛋白负责将其他蛋白质部分锚定在红细胞表面。这些蛋白质失去锚定作用会导致细胞溶血，并导致溶血性贫血、血栓形成和外周血细胞减少等并发症。PNH 是一种临床诊断，应通过外周血流式细胞术来确认，以检测至少两个谱系中 GPI 锚定蛋白的缺失或严重缺乏。2,5 在补体抑制剂问世之前，只有
药物政策：- Voydeya™ (danicopan)
Filippov G、Sicre de Fontbrune F、Risitano A、Kulasekararaj AG；ALXN2040-PNH-301 研究人员。阵发性睡眠性血红蛋白尿和临床显著的血管外溶血 (ALPHA) 患者中，将达尼考潘添加到雷维珠单抗或依库珠单抗中：一项双盲、随机、3 期试验。柳叶刀血液学。2023 年 12 月；10(12)：e955-e965。doi：10.1016/S2352-3026(23)00315-0。
Voydeya™ (danicopan) - 事先授权/医疗必需品 - UnitedHealthcare 商业计划
1. Vodeya [包装说明书]。马萨诸塞州波士顿：Alexion Pharmaceuticals, Inc.；2024 年 3 月。2. Parker C、Omine M、Richards S 等。阵发性睡眠性血红蛋白尿的诊断和治疗。Blood。2005 年 12 月 1 日；106(12)：3699–3709。3. Devalet B、Mullier F、Chatelain B 等。阵发性睡眠性血红蛋白尿的病理生理学、诊断和治疗：综述。Eur J Haematol。2015 年 9 月；95(3)：190-8。4. Sutherland DR、Keeney M、Illingworth A。流式细胞术高灵敏度检测和监测阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆的实用指南。Cytometry B Clin Cytom。 2012 年 7 月;82(4):195-208。5. Röth A、Maciejewski J、Nishimura JI 等。阵发性睡眠性血红蛋白尿的筛查和诊断临床算法：专家共识。欧洲血液学杂志。2018 年 7 月;101(1):3-11。项目事先授权/医疗必要性 - Voydeya TM (danicopan)