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Vyndaqel®（tafamidis 葡甲胺）和 Vyndamax™（...
1. Vyndaqel 和 Vyndamax [包装说明书]。辉瑞公司：纽约州纽约市；2023 年 10 月。2. Kittleson MM、Maurer MS、Ambardekar AV、Bullock-Palmer RP、Chang PP、Eisen HJ、Nair AP、Nativi-Nicolau J、Ruberg FL；美国心脏协会临床心脏病学委员会心力衰竭和移植委员会。心脏淀粉样变性：不断发展的诊断和管理：美国心脏协会的科学声明。《循环》。2020 年 7 月 7 日；142(1):e7-e22。doi：10.1161/CIR.0000000000000792。电子版 2020 年 6 月 1 日。《循环》勘误表。2021 年 7 月 6 日；144(1):e10。《循环》勘误表。 2021 年 7 月 6 日；144(1):e11。PMID：32476490。3. Kittleson MM、Ruberg FL、Ambardekar AV、Brannagan TH、Cheng RK、Clarke JO、Dember LM、Frantz JG、Hershberger RE、Maurer MS、Nativi-Nicolau J、Sanchorawala V、Sheikh FH。2023 年 ACC 心脏淀粉样变性患者综合多学科护理专家共识决策路径：美国心脏病学会解决方案集监督委员会报告。J Am Coll Cardiol。2023 年 3 月 21 日；81(11):1076-1126。doi：10.1016/j.jacc.2022.11.022。2023 年 1 月 23 日电子出版。勘误表载于：J Am Coll Cardiol。 2023 年 3 月 21 日；81(11):1135。 doi：10.1016/j.jacc.2023.02.013。电话号码：36697326。
与您的医生谈论心力衰竭和attr-cm
6.1临床试验经验，因为临床试验是在较大变化的条件下进行的，因此在药物的临床试验中观察到的不良反应率不能直接与另一种药物的临床试验中的速率进行比较，并且可能不会反映在实践中观察到的率。数据反映了377例ATTR-CM患者暴露于20 mg或80 mg（以4个20毫克胶囊施用）的Vyndaqel，每天平均给予24.5个月（从1天到111个月）。通过Vyndaqel的Attr-CM临床试验评估了不良事件，主要是一项30个月的安慰剂对照试验[见临床研究（14）]。用Vyndaqel 20 mg（n = 88）或80 mg（n = 176;以四个20毫克胶囊给药）治疗的患者的不良事件频率与安慰剂（n = 177）相似。在30个月的安慰剂对照试验中，由于发生不良事件，Vyndaqel治疗的患者和安慰剂治疗的患者的比例相似：12（7％），5（6％）和11（6％）与Vyndaqel 80-G，Vyndaqel 80-MG，Vyndaqel 20-Mg和Ablovely compts compts and Comptial compts and comply complation：12（7％），5（6％）和11（6％）。
Cryo-Em揭示的人类硫代蛋白的构象景观
摘要经硫代蛋白（TTR）是一种在血液和脑脊液中发现的本质四聚甲状腺素转运蛋白，其错误折叠和聚集会导致经胆囊素淀粉样变性。将小分子tafamidis（Vyndaqel/vyndamax）鉴定为天然TTR倍数的有效稳定剂，并且这种聚合抑制剂是用于治疗TTR淀粉样蛋白病的治疗的监管机构批准的。尽管对TTR进行了50年的结构研究以及基于结构的药物设计的胜利，但仍有明显的结构信息可用于了解配体结合变构和淀粉样蛋白生成的TTR展开中间体。，我们使用单粒子冷冻电子显微镜（冷冻EM）研究了一个55千达尔顿四聚体的构象形态，在一个或两个配体的情况下，揭示了四腔体系结构中固有的不对称性，并且先前未观察到的构象状态。这些发现提供了对负合作配体结合和负责TTR淀粉样生成的结构途径的关键机理见解。这项研究强调了冷冻EM提供对蛋白质结构的新见解的能力，这些蛋白质结构在历史上被认为太小而无法可视化，无法识别由晶体晶格的构造所抑制的药理靶标，从而在基于结构的药物设计中开放了未知领域。