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慢病毒介导的基因疗法纠正核糖体生物发生，并显示出对钻石黑芬贫血的希望
引言钻石黑芬贫血（DBA，OMIM＃105650）是一种骨髓衰竭（BMF）综合征，其为原始的，其特征在于红细胞内多症（1）。此外，据报道DBA患者的骨髓增生性合成剂，急性髓样白血病和实体瘤的发生率增加（2）。DBA的估计患病率为每百万活产7例（1）。大多数情况与6个核糖体蛋白（RP）基因中的任何一个（RPS19，RPL5，RPS26，RPL11，RPL11，RPL35A和RPS24）有关。实际上，编码RP的80个基因中的任何一个中的任何一个，以及编码小核糖体亚基的11个基因中的任何一个或编码大型亚基的13个基因中的突变（3）（3）。最常见的RP基因是RPS19（所有DBA病例的25％）（1）。此外，最近的报告
营养状况与36-59个月儿童的营养状况与贫血之间的关系
头五年对于儿童的成长和成长是一个非常重要的时期。营养状况和贫血是影响儿童发育的因素。基于在PKM Long Ayan进行的一项初步研究，DDTK筛查（早期检测到生长和发育）在6至72个月的儿童中发现了323名儿童，发现年龄段36至59个月的发育率最高，共有44名儿童（13.6％）。知道36-59个月的儿童营养状况与贫血之间的关系，在Long Ayan亚地区健康中心的工作区域中有发育问题。使用横截面方法进行定量关联。样本的数量为40人，总采样。双变量分析具有Spearman等级的基于Spearman等级相关测试的结果，P值为0.011，其中该数字<0.05意味着HA被接受并拒绝HO，因此可以得出结论，可以得出结论，基于营养状态和儿童发育问题之间存在关系，并且基于该图5的spearman corl 0 0. Spearman corl 0 0. spearman corliation 2 correlation preal value valiation preal valiatiation preal value valiation 4这意味着HA被接受，因此可以得出结论，贫血状况与儿童发育问题之间存在关系。营养状况与贫血之间存在关系，与长期Ayan Pustu工作区的36-59个月儿童的发育问题之间存在关系。
神经丝轻链：镰状细胞性贫血患儿脑血管病的潜在生物标志物
通过对乌干达 SCA 儿童横断面样本进行特征化，我们探讨了生物标志物水平与 MRI 检测到的脑梗塞和经颅多普勒 (TCD) 动脉速度之间的关系。使用 4 重脑损伤生物标志物面板进行测试，包括神经丝轻链 (NfL)，一种中枢神经系统神经元特异性蛋白。SCA 组 (n=81) 的平均生物标志物水平与非 SCA 同胞对照 (n=54) 的相似。在 SCA 组中，MRI 检测到梗塞的患者 NfL 水平明显高于无梗塞患者，且 TCD 速度升高的患者 NfL 水平高于正常速度患者。调整性别和年龄后，NfL 升高仍然与 MRI 检测到的梗塞密切相关 所有非 SCA 对照和未通过 MRI 检测到梗塞的 SCA 参与者的 NfL 水平均较低。这些数据表明，血浆 NfL 水平可能有助于识别患有 SCA 脑血管损伤的儿童。需要进行重复和前瞻性研究来证实这些新发现以及 NfL 与 MRI 成像的临床应用。
Brazzaville大学血液学系的相位障碍：流行病学，诊断和治疗方面
性质症（AA）是一种罕见的，威胁生命的疾病，其特征是细胞质和骨髓衰竭。然而，自从引入不抑制性疗法和同种异体干细胞移植以来，结果已大大改善，据报道5年生存率为70％-90％。在刚果中，缺乏现代生存数据。我们进行了一项重新观察研究，以描述2017年至2023年Brazzaville临床血液学医院诊断为AA患者的流行病学，诊断和治疗特征。化学诱导的性植物被排除在研究之外。Camitta标准用于对AA的严重性进行分类。总共有45例确认的病例，并提供了35个文件为描述性研究提供了足够的数据。Me -dian年龄是26岁（范围：1-50）。成年人占研究人口的75％。性别比为1.05（儿童为0.5，成人为1.17）。AA的一例是伊马替尼梅赛酸盐治疗的继发；其他病例（97.1％）是特发性的。全年减少症。中度，严重且非常严重的AA占病例的11.4％，74.3％和14.3％。成人（77.4％vs.22.6％）和男性的严重和非常严重的形式更为常见。9例患者（26％）接受了环孢菌素单位。只有一个定期接受治疗，并获得了唯一有利的反应。没有患者收到ATG或Eltrombopag。18例患者（占病例的51.4％）失去了失败。出血综合征是由于血小板浓缩液的不易去的，是最常见的死亡原因（6例中有4例）。中位随访时间为28.7（1-96）个月。总而言之，
上皮竞争确定基因治疗的潜力抑制法科尼贫血的口腔癌风险
fanconi贫血（FA）是一种可遗传的综合征，其特征是DNA损伤修复缺陷，频繁畸形以及骨髓衰竭，白血病，粘膜头和颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的风险显着升高。造血干细胞基因疗法可以预防骨髓衰竭和降低白血病风险，但降低HNSCC风险的粘膜基因疗法仍未受过测试。主要的知识差距包括对基因校正的细胞谱系如何通过口服上皮传播的方式不完整的理解，哪些递送参数对于确保有效的基因校正至关重要。为了回答这些问题，我们扩展了一个基于代理的口服上皮模型，包括将基因校正原位传递到FA细胞以及具有和没有基因校正的细胞谱系之间的竞争动力学。我们发现，只有具有实质性增殖优势的基因校正谱系（抵抗基础层的替代概率）才能扩散在临床上相关的时间表上，并且这些时间≥0。1个谱系最初在校正后几代人的损失风险很高。将基因校正传递到许多细胞中，可以最大程度地减少损失的风险，而在组织内部的许多不同位置的传递可最大化扩散率。为了确定粘膜基因治疗对防止克隆膨胀突变的影响，我们比较了有或没有基因校正的模拟组织切片中TP53突变的预期负担。我们发现，当FA细胞具有升高的基因组不稳定性或TP53依赖性增生优势时，基因校正可以大大减少促肿瘤突变的积累。该模型说明了计算框架确定治疗成功的关键决定因素，以实现实验优化并支持新颖和有效的基因治疗应用。
贫血对贫血患病率的原始文章影响，利比亚的孕妇
摘要妊娠糖尿病（GDM）在全球范围内提高，导致孕产妇和胎儿发病率很高。这项研究旨在确定利比亚黎波里不同私人多诊所的孕妇中GDM的普遍性。从1月至2022年12月至2022年12月，在利比亚的特里奥利，在不同医学多诊所的妇科科的预科妇女中进行了一项横断面研究。孕妇的GDM患病率随胎龄的增加而增加，妊娠三个月达到最高（86％）。在312 GDM中观察到了约31％（96名患者）贫血妇女。这些怀孕需要仔细的监测，以便早日检测和治疗可能的并发症，以便试图减少母亲和新生儿的病毒。
酶抑制与药物化学杂志
1。Arber DA，Orazi A，Hasserjian RP等。髓样肿瘤和急性白血病的国际共识分类：整合形态学，临床和基因组数据。血。2022; 140（11）：1200-1228。doi：10.1182/blood.2022015850 2。Mesa RA，Verstovsek S，Cervantes F等。原发性骨髓纤维化（PMF），后多环虫病骨髓纤维化（PV后MF），后必需的血小板性脊髓脑纤维纤维化（POST -ET MF），BLAST PMF（PMF -BP）：国际骨髓纤维化研究和治疗的国际工作组对术语的共识（IWG -MRT）。leuk res。2007; 31（6）：737-740。 doi：10.1016/j.leukres.2006。 12.002 3。 Passamonti F，Mora B.骨髓纤维化。 血。 2023; 141（16）：1954-1970。 doi：10.1182/Blood.2022017423 4。 naymagon L，Mascarenhas J.髓纤维化相关的贫血：当前和新兴的治疗策略。 hemasphere。 2017; 1（1）：E1。 doi：10.1097/hs9.0000000000000001 5。 Tefferi A，Lasho TL，Jimma T等。 一千名主要骨髓纤维化患者：蛋黄酱诊所的经验。 Mayo Clin。 2012; 87（1）：25-33。 doi：10.1016/j.mayocp.2011.11.001 6。 Tefferi A，Hudgens S，Mesa R等。 使用具有骨髓增生性肿瘤相关的骨髓纤维化和贫血的癌症治疗 - 催化含量的功能评估。 Clin Therapeut。 2014; 36（4）：560-566。 doi：10.1016/j.clinthera.2014.02.016 7。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。2007; 31（6）：737-740。doi：10.1016/j.leukres.2006。12.002 3。Passamonti F，Mora B.骨髓纤维化。血。2023; 141（16）：1954-1970。doi：10.1182/Blood.2022017423 4。naymagon L，Mascarenhas J.髓纤维化相关的贫血：当前和新兴的治疗策略。hemasphere。2017; 1（1）：E1。 doi：10.1097/hs9.0000000000000001 5。 Tefferi A，Lasho TL，Jimma T等。 一千名主要骨髓纤维化患者：蛋黄酱诊所的经验。 Mayo Clin。 2012; 87（1）：25-33。 doi：10.1016/j.mayocp.2011.11.001 6。 Tefferi A，Hudgens S，Mesa R等。 使用具有骨髓增生性肿瘤相关的骨髓纤维化和贫血的癌症治疗 - 催化含量的功能评估。 Clin Therapeut。 2014; 36（4）：560-566。 doi：10.1016/j.clinthera.2014.02.016 7。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。2017; 1（1）：E1。doi：10.1097/hs9.0000000000000001 5。Tefferi A，Lasho TL，Jimma T等。一千名主要骨髓纤维化患者：蛋黄酱诊所的经验。Mayo Clin。 2012; 87（1）：25-33。 doi：10.1016/j.mayocp.2011.11.001 6。 Tefferi A，Hudgens S，Mesa R等。 使用具有骨髓增生性肿瘤相关的骨髓纤维化和贫血的癌症治疗 - 催化含量的功能评估。 Clin Therapeut。 2014; 36（4）：560-566。 doi：10.1016/j.clinthera.2014.02.016 7。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。Mayo Clin。2012; 87（1）：25-33。doi：10.1016/j.mayocp.2011.11.001 6。Tefferi A，Hudgens S，Mesa R等。使用具有骨髓增生性肿瘤相关的骨髓纤维化和贫血的癌症治疗 - 催化含量的功能评估。Clin Therapeut。2014; 36（4）：560-566。 doi：10.1016/j.clinthera.2014.02.016 7。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。2014; 36（4）：560-566。doi：10.1016/j.clinthera.2014.02.016 7。Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。一个动态的前进模型，可预测原发性骨髓纤维化的生存：IWG-MRT（骨髓增生性肿瘤研究和治疗国际工作组）的一项研究。血。2010; 115（9）：1703-1708。 doi：10.1182/Blood -2009-09-245837 8。 Passamonti F，Giorgino T，Mora B等。 一种临床分子前进模型，可预测Vera后Vera和后基本血小板性脊髓脑纤维化的患者的存活率。 白血病。 2017; 31（12）：2726-2731。 doi：10.1038/leu.2017.169 9。 Cervantes F，Dupriez B，Pereira A等。 基于对骨髓纤维化研究和治疗的国际工作组的研究，用于原发性骨髓纤维化的新预后评分系统。 血。 2009; 113（13）：2895-2901。 doi：10.1182/Blood -2008-07-170449 10。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。 动态定性预后评分系统（DIPSS）预测原发性骨髓纤维化中急性髓样白血病的进展。 血。 2010; 116（15）：2857-2858。 doi：10.1182/Blood -2010-06-293415 11。 Vallapureddy RR，Mudieddy M，Penna D等。 1306例主要骨髓纤维化患者的白血病转移：风险因素和预测模型的发展。 血液癌j。 2019; 9（2）：12。 doi：10.1038/s41408-019-0175 -y 12。 Mora B，Maffioli M，Rumi E等。 根据贫血的严重程度，骨髓纤维化中爆炸期发生率。 ejhaem。 2023; 4（3）：679-689。 doi：10.1002/jha2.745 13。 25777 14。2010; 115（9）：1703-1708。doi：10.1182/Blood -2009-09-245837 8。Passamonti F，Giorgino T，Mora B等。一种临床分子前进模型，可预测Vera后Vera和后基本血小板性脊髓脑纤维化的患者的存活率。白血病。2017; 31（12）：2726-2731。 doi：10.1038/leu.2017.169 9。 Cervantes F，Dupriez B，Pereira A等。 基于对骨髓纤维化研究和治疗的国际工作组的研究，用于原发性骨髓纤维化的新预后评分系统。 血。 2009; 113（13）：2895-2901。 doi：10.1182/Blood -2008-07-170449 10。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。 动态定性预后评分系统（DIPSS）预测原发性骨髓纤维化中急性髓样白血病的进展。 血。 2010; 116（15）：2857-2858。 doi：10.1182/Blood -2010-06-293415 11。 Vallapureddy RR，Mudieddy M，Penna D等。 1306例主要骨髓纤维化患者的白血病转移：风险因素和预测模型的发展。 血液癌j。 2019; 9（2）：12。 doi：10.1038/s41408-019-0175 -y 12。 Mora B，Maffioli M，Rumi E等。 根据贫血的严重程度，骨髓纤维化中爆炸期发生率。 ejhaem。 2023; 4（3）：679-689。 doi：10.1002/jha2.745 13。 25777 14。2017; 31（12）：2726-2731。doi：10.1038/leu.2017.169 9。Cervantes F，Dupriez B，Pereira A等。基于对骨髓纤维化研究和治疗的国际工作组的研究，用于原发性骨髓纤维化的新预后评分系统。血。2009; 113（13）：2895-2901。 doi：10.1182/Blood -2008-07-170449 10。 Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。 动态定性预后评分系统（DIPSS）预测原发性骨髓纤维化中急性髓样白血病的进展。 血。 2010; 116（15）：2857-2858。 doi：10.1182/Blood -2010-06-293415 11。 Vallapureddy RR，Mudieddy M，Penna D等。 1306例主要骨髓纤维化患者的白血病转移：风险因素和预测模型的发展。 血液癌j。 2019; 9（2）：12。 doi：10.1038/s41408-019-0175 -y 12。 Mora B，Maffioli M，Rumi E等。 根据贫血的严重程度，骨髓纤维化中爆炸期发生率。 ejhaem。 2023; 4（3）：679-689。 doi：10.1002/jha2.745 13。 25777 14。2009; 113（13）：2895-2901。doi：10.1182/Blood -2008-07-170449 10。Passamonti F，Cervantes F，Vannucchi AM等。动态定性预后评分系统（DIPSS）预测原发性骨髓纤维化中急性髓样白血病的进展。血。2010; 116（15）：2857-2858。doi：10.1182/Blood -2010-06-293415 11。Vallapureddy RR，Mudieddy M，Penna D等。1306例主要骨髓纤维化患者的白血病转移：风险因素和预测模型的发展。血液癌j。 2019; 9（2）：12。 doi：10.1038/s41408-019-0175 -y 12。 Mora B，Maffioli M，Rumi E等。 根据贫血的严重程度，骨髓纤维化中爆炸期发生率。 ejhaem。 2023; 4（3）：679-689。 doi：10.1002/jha2.745 13。 25777 14。血液癌j。2019; 9（2）：12。 doi：10.1038/s41408-019-0175 -y 12。Mora B，Maffioli M，Rumi E等。 根据贫血的严重程度，骨髓纤维化中爆炸期发生率。 ejhaem。 2023; 4（3）：679-689。 doi：10.1002/jha2.745 13。 25777 14。Mora B，Maffioli M，Rumi E等。根据贫血的严重程度，骨髓纤维化中爆炸期发生率。ejhaem。2023; 4（3）：679-689。doi：10.1002/jha2.745 13。25777 14。Harrison CN，Schaap N，Vannucchi AM等。 fedratinib先前用ruxolitinib治疗的骨髓纤维化患者：对Jakarta2研究的最新分析，使用严格的rux-Olitinib衰竭标准进行了严格的标准。 am j hematol。 2020; 95（6）：594-603。 doi：10.1002/ajh。 Palandri F，Palumbo GA，Bonifacio M等。 基线因子对鲁辛尼的反应：408例骨髓纤维化患者的独立研究。 oncotarget。 2017; 8（45）：79073-79086。 doi：10.18632/oncotarget.18674 15。 Harrison C，Kiladjian JJ，Al -Ali HK等。 jak抑制rux-Olitinib与最佳可用骨髓纤维化疗法的抑制作用。 n Engl J Med。 2012; 366（9）：787-798。 doi：10.1056/nejmoa1110556Harrison CN，Schaap N，Vannucchi AM等。fedratinib先前用ruxolitinib治疗的骨髓纤维化患者：对Jakarta2研究的最新分析，使用严格的rux-Olitinib衰竭标准进行了严格的标准。am j hematol。2020; 95（6）：594-603。doi：10.1002/ajh。Palandri F，Palumbo GA，Bonifacio M等。基线因子对鲁辛尼的反应：408例骨髓纤维化患者的独立研究。oncotarget。2017; 8（45）：79073-79086。 doi：10.18632/oncotarget.18674 15。 Harrison C，Kiladjian JJ，Al -Ali HK等。 jak抑制rux-Olitinib与最佳可用骨髓纤维化疗法的抑制作用。 n Engl J Med。 2012; 366（9）：787-798。 doi：10.1056/nejmoa11105562017; 8（45）：79073-79086。doi：10.18632/oncotarget.18674 15。Harrison C，Kiladjian JJ，Al -Ali HK等。 jak抑制rux-Olitinib与最佳可用骨髓纤维化疗法的抑制作用。 n Engl J Med。 2012; 366（9）：787-798。 doi：10.1056/nejmoa1110556Harrison C，Kiladjian JJ，Al -Ali HK等。jak抑制rux-Olitinib与最佳可用骨髓纤维化疗法的抑制作用。n Engl J Med。2012; 366（9）：787-798。 doi：10.1056/nejmoa11105562012; 366（9）：787-798。doi：10.1056/nejmoa1110556
procrit处方信息
全部处方信息：内容*警告：ESA增加了死亡的风险，心肌梗塞，中风，静脉血栓栓塞，血管通道的血栓形成，肿瘤的进展或复发或复发1.1 1.1 1.1由于慢性肾脏疾病而导致的慢性肾脏疾病1.2因肿瘤患者而导致的1.2脑血症1. 3肌炎1.3 ANEMIA 1.3 ANEMIA 1.3 ANEMIA 1.3 ANEMIA 1.3 ANEMIA 1.3 ANEMIA 1.3 ANEMIA 1.3 ANEMIA 1.3，33例3的病毒疗法。 Allogeneic Red Blood Cell Transfusions in Patients Undergoing Elective, Noncardiac, Nonvascular Surgery 1.5 Limitations of Use 2 DOSAGE AND ADMINISTRATION 2.1 Important Dosing Information 2.2 Patients with Chronic Kidney Disease 2.3 Zidovudine-treated Patients with HIV Infection 2.4 Patients on Cancer Chemotherapy 2.5 Surgery Patients 2.6 Preparation and Administration 3 DOSAGE FORMS AND STRENGTHS 4 CONTRAINDICATIONS 5 WARNINGS AND PRECAUTIONS
腺嘌呤碱基编辑有效恢复范康尼贫血造血干细胞和祖细胞的功能
范可尼贫血 (FA) 是一种使人衰弱的遗传性疾病，具有多种严重症状，包括骨髓衰竭和癌症易感性。CRISPR-Cas 基因组编辑通过利用 DNA 修复来操纵基因型，并已被提议作为 FA 的潜在治疗方法。但 FA 是由 DNA 修复本身的缺陷引起的，从而阻止使用同源定向修复等编辑策略。最近开发的碱基编辑 (BE) 系统不依赖于双链 DNA 断裂，可能用于靶向 FA 基因中的突变，但这仍有待测试。在这里，我们开发了一种概念验证治疗性碱基编辑策略，以解决患者造血干细胞和祖细胞中最常见的两种 FANCA 突变。我们发现，优化腺嘌呤碱基编辑器构建体、载体类型、向导 RNA 格式和递送条件可在多种 FA 患者背景中产生非常有效的基因修饰。优化的碱基编辑恢复了 FANCA 表达、FA 通路的分子功能以及对交联剂的表型抗性。ABE8e 介导的编辑在 FA 患者的原代造血干细胞和祖细胞中既具有基因型有效性，又恢复了 FA 通路功能，表明碱基编辑策略在未来 FA 临床应用中具有潜力。
ruxolitinib治疗的骨髓纤维化患者的治疗模式和医疗资源利用有或没有贫血：现实世界中的分析
•对IQVIAPharmetrics®PLUSDATABSE的这种回顾性分析表明，ruxolitinib治疗的MF和贫血患者的HCRU和医疗费用较高，与非目录的患者相比，与非疾病患者相比，全因患者的中位患者的中位数较高，但由于贫血的不良患者的较高，贫血成本较高，但较高的贫血成本较高。基线贫血比无基准贫血的疾病早1年早1年，并且两组的大量患者在指数后的前3或6个月接受了违反鲁唑替替尼的次数下剂量 - 贫血患者的JAK抑制剂成本明显降低，而降低了ruxib iuxib的速度和高度降低的ruxilib ibsib率，并且降低了ruxolitib ibib ibib ibib降低。中断，导致JAK抑制剂的总体治疗总体较少•总体而言，这项研究强调了对持久有效治疗的需求，以降低贫血的风险，这可能会抵消MF