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国会STEM教育核心小组：AI信息传单
AI的潜在影响引起了解决诸如疾病检测，能源，生产和环境挑战之类的问题的兴奋。同时，它对工作中断和对隐私的担忧产生了焦虑。AI拥有提高生产力和全球财富的希望。许多美国人通过引入chatgpt，bard，bing和其他大型语言模型来熟悉AI，这些模型在几秒钟内产生类似人类的文本响应。快速进步现在允许这些程序生成图像（如中心所示），甚至具有简单文本
LNP递送CRISPR/CAS12A用于肌动蛋白相关的青光眼的潜在治疗
o 2％–5％的POAG患者在肌动蛋白基因中患有突变，估计为54,000-135,000例患者1,2,4,5 1。风扇和Wiggs。J Clin Invest 2010; 120（9）：3064。2。Weinreb等。JAMA 2014; 311（18）：1901。 3。 家庭和工作验光护理。 可在以下网址提供：https：//homenworkoptometrycare.wordpress.com/2016/10/11/11/overview--primary-open-open-angle-glaucoma/。 2024年5月访问。 4。 指尖等。 人类分子遗传学1999; 8：899。 5。 青光眼：事实和数字。 可用：https：//www.brightfocus.org/glaucoma/article/glaucoma-facts-figures。 2024年5月访问。JAMA 2014; 311（18）：1901。3。家庭和工作验光护理。可在以下网址提供：https：//homenworkoptometrycare.wordpress.com/2016/10/11/11/overview--primary-open-open-angle-glaucoma/。2024年5月访问。4。指尖等。人类分子遗传学1999; 8：899。5。青光眼：事实和数字。可用：https：//www.brightfocus.org/glaucoma/article/glaucoma-facts-figures。2024年5月访问。
galileo-1是FLT201基因治疗的首次人类临床试验，对1型Gaucher病患者
•患者在GCASE表达的证据表达的证据•预防性免疫方案开始入口后3周开始 - 口服泼尼松和口服他克莫司•初级客观=安全•安全目标•二级目标=晶烯表达和功效
投资者致电Hauck＆Aufhäuser
运行EBT受到较高的治疗和浓缩液的精炼费用的积极影响，Aurubis铜溢价的显着增加，并以稳定的成本结构持续对金属丝杆的需求持续。由于金属价格降低而降低的硫酸收入导致金属结果减少对收入产生负面影响。
AAV 介导的青光眼和葡萄膜炎基因疗法
缩写：AAV：腺相关病毒；ABCA1：ATP 结合盒转运蛋白 A1；ACE2：血管紧张素转换酶 2；ANXA1：膜联蛋白 A1；Bcl-2：B 细胞白血病/淋巴瘤 2；Bcl-xL：超大 B 细胞淋巴瘤；BDNF：脑源性神经营养因子；Brn3b：脑特异性同源框/POU 结构域蛋白 3b；C3：C3 胞外酶转移酶；CNV：脉络膜新生血管；CS：皮质类固醇；EAU：实验性自身免疫性葡萄膜炎；ECM：细胞外基质；EIU：内毒素诱导的葡萄膜炎；HLA：人类白细胞抗原；hSyn：人类突触蛋白 1 启动子；IL-1 β：白细胞介素 1 β；IOP：眼压； IRBP：光感受器间类视黄酸结合蛋白；MAC：膜攻击复合物；MAX：MYC 相关蛋白 X；MCP-1：单核细胞趋化蛋白-1；MMP：基质金属蛋白酶；Nabs：中和抗体；NF- κ B：核因子 κ B；NHP：非人类灵长类动物；NIU：非传染性葡萄膜炎；Nrf2：核因子红细胞2相关因子2；Pgk：磷酸甘油激酶；RGC：视网膜神经节细胞；RPE：视网膜色素上皮；scAAV：自互补 AAV；sCD59：可溶性 CD59；SOD2：超氧化物歧化酶 2；Tg-MYOC Y437H：具有肌动蛋白 Y437H 突变的转基因小鼠；TLR：Toll 样受体；TM：小梁网； TrkB：原肌球蛋白相关受体激酶-B；VEGF：血管内皮生长因子
戈谢病综述
戈谢病 (GD) 是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由 β-葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 缺乏引起。这种缺乏会导致巨噬细胞中底物葡萄糖神经酰胺 (GlcCer) 的积累，最终导致各种并发症。在其三种类型中，GD2 尤为严重，神经系统受累。目前的治疗方法，例如酶替代疗法 (ERT)，对 GD2 和 GD3 无效，因为它们无法穿过血脑屏障 (BBB)。其他治疗方法，例如基因或伴侣疗法仍处于实验阶段。此外，GD 治疗费用昂贵，并且可能有一定的副作用。2020 年，基于信使 RNA (mRNA) 的 COVID-19 疫苗的成功使用引发了人们对基于核酸的疗法的兴趣。值得注意的是，mRNA 技术还为蛋白质替代提供了一种新方法。此外，自扩增 RNA (saRNA) 技术显示出良好的前景，有可能以较低的剂量产生更多的蛋白质。本综述旨在探索一种经济有效的基于 mRNA/saRNA 的 GD 治疗方法的潜力。使用 GCase-mRNA/saRNA 作为蛋白质替代疗法可以为改善生活质量和延长 GD 患者的寿命提供一个新且有希望的方向。
慢病毒介导的 CRISPR/Cas9 递送可降低小鼠青光眼模型中的眼压
肌动蛋白 ( MYOC ) 突变是已知的原发性开角型青光眼的主要遗传原因，约占所有病例的 4%。MYOC 突变会导致功能获得性表型，其中突变的肌动蛋白会在内质网 (ER) 中积聚，导致 ER 应激和小梁网 (TM) 细胞死亡。因此，在基因组水平上敲除肌动蛋白是永久治愈该疾病的理想策略。我们之前已成功利用 CRISPR/Cas9 基因组编辑通过腺病毒 5 (Ad5) 靶向 MYOC。但是，Ad5 不是适合临床使用的载体。在这里，我们试图确定腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒 (LV) 靶向 TM 的功效。首先，我们通过玻璃体内 (IVT) 和前房 (IC) 注射检查了单链 (ss) 和自互补 (sc) AAV 血清型以及表达 GFP 的 LV 的 TM 趋向性。我们观察到 LV_ GFP 表达对通过 IVT 途径注射的 TM 更具特异性。色氨酸突变体 scAAV2 的 IC 注射显示 TM 中 GFP 的显著表达。然而，在睫状体和视网膜中也观察到了强劲的 GFP 表达。我们接下来构建了表达 Cas9 和靶向 MYOC (crMYOC) 的引导 RNA (gRNA) 的慢病毒颗粒，并用 LV_cr MYOC 转导稳定表达突变型肌动蛋白的 TM 细胞可显著减少肌动蛋白积累及其相关的慢性 ER 应激。在 Tg-MYOC Y437H 小鼠中单次 IVT 注射 LV_cr MYOC 可减少 TM 中的肌动蛋白积累并显著降低升高的眼压。总之，我们的数据表明，LV_cr MYOC 靶向 TM 中的 MYOC 基因编辑并挽救了肌动蛋白相关青光眼的小鼠模型。
人工智能提高官僚生产力：衡量人工智能帮助实现 1.43 亿笔英国政府交易自动化的潜力
目前，政府内部对人工智能通过自动化复杂但重复的官僚任务来提高公共服务生产力的潜力感到非常兴奋，从而释放了熟练员工的时间。在这里，我们通过绘制英国中央政府面向公民的官僚决策程序的规模并衡量其人工智能驱动的自动化潜力来探索这一机会的大小。我们估计，英国中央政府每年在提供约 400 种服务时进行约 10 亿笔面向公民的交易，其中约 1.43 亿笔是复杂重复的交易。我们估计，这些复杂交易中有 84% 是高度可自动化的，代表着巨大的潜在机会：即使平均每笔复杂交易节省一分钟，每年也能节省约 1,200 人年的工作量。我们还开发了一个模型来估计政府服务所承担的交易量，为政府提供了一种避免进行耗时交易量测量的方法。最后，我们发现政府提供的服务类型的流动率很高，这意味着自动化工作应该侧重于一般程序，而不是可能随着时间的推移而发展的服务本身。总的来说，我们的工作为现代政府的结构和运作以及它在人工智能时代如何发展提供了一个新的视角。
青光眼治疗的未来方向：新兴基因，神经保护，纳米医学，干细胞和血管疗法
已经证明，使用病毒载体和siRNA的基因疗法通过改变水性幽默的流出和产生，从而减少术后纤维化，从而减少视网膜神经节细胞（RGC）在动物研究中的生存。干细胞可以通过替换或刺激小梁网细胞的增殖来治疗青光眼，从而恢复流出设施。干细胞还可以通过区分RGC或通过分泌生长因子来防止RGC丢失来发挥神经保护作用。其他可能预防RGC死亡的神经保护性青光眼治疗包括烟酰胺，NT-501植入物，它们分泌纤毛神经营养因子和FAS-L抑制剂，该抑制剂现在正在临床试验中进行测试。最近对青光眼血管治疗的研究重点是Rho激酶抑制剂和Dronabinol增加眼血流量的能力。
科学计划 - 恭喜 - glaucom.ro
主席：克里斯蒂娜·尼古拉（Cristina Nicula），霍里亚·斯坦卡（Horia Stanca）•新血管青光眼-Alinștefănescu dima•要小手提袋或不动用trab……这是一个问题-ANCA PANTALON•您击中的位置和裂缝 - Andreea Vladu•Radius -Maumenee•Radius -Maumenee syndrome syndrome syndrome syndrome syndrome syndrome syndrome或True或the true of true或fiver？- 克里斯蒂娜·艾奥娜·罗斯