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beqvez，inn-fidanacogene elaparvovec
该药物会受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员被要求报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应的第4.8节。1。药用产品Beqvez的名称0.79-1.21×10 13矢量基因组/ml浓度用于输注2。QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION 2.1 General description Fidanacogene elaparvovec is a gene therapy medicinal product that consists of a recombinant viral capsid derived from a naturally occurring adeno-associated viral serotype Rh74 (AAVRh74var) packaging genome containing the human coagulation factor IX (FIX) transgene modified to be a high factor IX activity (Padua)变体称为fix-r338l。fidanacogene elaparvovec是通过重组DNA技术在人类胚胎肾细胞中产生的。2.2定性和定量组成每个ml的fidanacogene elaparvovec包含0.79-1.21×10 13载体基因组（VG）。每个小瓶的可提取体积为1 ml。有关实际浓度和患者剂量计算的定量信息在伴随药物治疗的批量信息表（LIS）中提供。根据患者的体重和实际浓度，每个包中的小瓶总数对应于单个患者的剂量要求（请参阅第4.2和6.5节）。具有已知作用的赋形剂该药物含有4.55 mg钠。有关赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。3。4。药物形式的浓缩液用于输注（无菌浓缩物）。清晰至略微的蛋白味，无色至略带棕色溶液，pH值为6.8-7.8，渗透压约为348 MOSM/L。临床细节4.1治疗指示BEQVEZ用于治疗没有因子IX抑制剂病史的成年患者严重和中度严重的血友病B（先天因子IX缺乏症），而没有可检测到的抗体抗体抗体抗体AAV Serotype RH74。
主题：fidanacogene elaparvovec（beqvez）
fidanacogen Elaparvovec（Beqvez）是一种基于腺癌相关的病毒（AAV）基因基因治疗，在2024年获得美国食品药物管理局（FDA）的批准或重复出现严重的自发性出血发作，并且没有与腺相关病毒血清型RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID中和抗体中和抗体。这是该适应症的第二种FDA批准的基因疗法。fidanacogene elaparvovec是一种一次性静脉输注，可将人为因子IX（HFIX）基因的功能副本传递到靶肝细胞中，使患者能够内源性地合成自己的治疗性固定蛋白质。
基因疗法在成年人的成年人B
316名接受过介绍研究的男性的结果，204（64.6％）不符合资格；由于存在抗AAV中和抗体，其中188（59.5％）是不合格的。在接受Fidanacogene Elapar-Vovec的45名参与者中，有44个完成了至少15个月的随访。所有出血事件的溢出率从基准时的4.42（95％置信度[CI]，1.80至7.05）下降到1.28（95％CI，0.57，0.57，0.57，0.57，至1.98），在基因治疗后，治疗差异为-3.15 EPIPODES（95％CI）（95％CI，pot-n3 for-n3 for-n3 for-。95％，p。 0.008）。该结果表明了Fidanacogene Elaparvovec对预防的非劣质性和优越性。在15个月时，一阶段合成分析的平均因子IX活性为26.9％（中位数为22.9％；范围为1.9至119.0）。从11到123天之间开始，共有28名参与者（62％）接受了糖皮质激素，以增加氨基转移酶水平或降低因子IX水平（或两者）。未观察到与输注相关的严重不良事件，血栓性事件，因子IX抑制剂的发展或恶性条件。
对血友病B
bjs-j：辉瑞公司的酬金； Amarna，BioMarin，Genentech和Geneventiv的顾问委员会。滞后：Askbio的赠款，特许权使用费和专利；拜耳，雷杰伦和Spark Therapeutics的咨询费； Avrobio顾问委员会；在Strm.Bio中的领导力/信托角色。jejr：来自贝吉尼，雷克西特，诺华，蓝鸟生物，Spark Therapeutics，Cynata和Pfizer的酬金；辉瑞公司的咨询费； Rarecyte和Wake中的股票/股票期权。ag：从雅典，拜耳，生物质，CSL Behring，Sangamo Therapeutics，Spark Therapeutics和Uniqure获得赠款；来自雅典，亚历克西翁，拜耳，Genentech，Hema Biologics，Novo Nordisk，Pfizer和Sanofi的咨询费；来自Alexion，BioMarin，Genentech和Sanofi的Honoraria； ADRENAS治疗咨询委员会。JMT：辉瑞和Spark Therapeutics的临床试验研究者；从拜耳，八载亚和赛诺菲获得咨询费；生物质和VEGA治疗咨询委员会。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。 JMD：拜耳的咨询费。 sp：没有冲突要披露。 kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。 AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。CEM：Roche/Genentech，Sanofi和Takeda的临床试验研究员；拜耳，BPL，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的咨询费； BPL的会议/旅行支持；拜耳，CSL Behring，Genentech，Hema Biologics和Octapharma的顾问委员会。JMD：拜耳的咨询费。sp：没有冲突要披露。kah：辉瑞公司的咨询费；来自Spark Therapeutics的专利； Park Therapeutics的前员工/股权持有人。AC，FB，AF，MK，FP，JR和LMS：辉瑞公司的员工/股东。
CADTH 报销建议
CDEC 认识到血友病 B 的罕见性以及需要凝血因子 IX (FIX) 预防的该病患者的未满足需求。来自 III 期单组开放标签临床试验 (BeneGene-2) 的证据表明，与在引导研究 (BeneGene-1) 期间使用常规 FIX 预防治疗的相同患者相比，使用 fidanacogene elaparvovec 治疗可降低中度至重度血友病 B（循环凝血因子 IX [FIX:C] ≤ 2%）成年男性患者的年出血率并减少 FIX 的使用。在平均随访时间约为 | |||||，在输注 fidanacogene elaparvovec 后第 12 周至第 15 个月（称为第 1 年），患者之间治疗和未治疗出血（ABR 总计）的年出血率差异（95% 置信区间 [CI]）为 -3.13（-5.44 至 - 0.81），fidanacogene elaparvovec 更胜一筹。其他出血结果（治疗出血的年出血率 [ABR 治疗] 和治疗与未治疗关节出血的年出血率 [ABR 关节]）和 FIX 的使用（年输注率 [AIR] 和 |||||||||||||||||||||||||) 的结果也显示，在随访期间，与 FIX 预防相比，使用 fidanacogene elaparvovec 更有益。
临床审查备忘录-Beqvez
AAV adeno-associated virus AAV5 adeno-associated virus serotype 5 AAVRh74var adeno-associated virus serotype Rh74var ABR annualized bleeding rate AE adverse event ALT alanine aminotransferase AST aspartate aminotransferase BEQVEZ fidanacogene elaparvovec BLA biologics license application BMI body mass index CAG chicken beta ‐ actin CDRH Center for Devices and Radiological Health CI confidence interval CMC chemistry, manufacturing, and controls CSA chromogenic assay EEP efficacy evaluation period FIX clotting factor IX FIX:C circulating levels of FIX LTFU long-term follow-up nAb neutralizing antibody NI non-inferiority OSA one-stage assay PI package insert PMC postmarketing commitment PMR售后需求Pro患者报告的结果REMS风险评估和缓解策略RP常规预防SAE SAE严重不良事件SD标准偏差teae teae exter-everermergerement Extress Eversem forverse Everse uln USPI USPI USPI USPI美国处方信息VG矢量基因组的上限
医疗补助扩展限制使用列表 - 预先认证
avasttin（仅OCTTIN诊断）bevacizumab（仅刻薄诊断）C9257 J9035 AVSOLA英夫斯洛拉英夫利昔单抗-AXXQ Q5121 avzivi bevacizumab-tnjn A9590 Bavencio avelumab J9023 Beleodaq Belinostat J9032 Belrapzo Bendamistine J9036 Bendeka Benlysta（iv）Belimumab J0490 Beqvez findacogene findacogene elaparvovece elaparvovec j1414 besponsa besponsa besponsa besponsa besponsa besponsa besponsa besponsa Inotuzumab J9229 Bivigam Immune Globulin（人）IV J1556 Blincyto Blinatumomab J9039 Botox Onbotulanum毒素A J0585 Beryanzi lisocababtagene lisocabtagene Maraleucel Maraleucel Q2054 Brainneura cerliponase alfa j0567 j0567 bkem j0567 bkem Eculizumab-AEEB Q5139 Carimune纳米滤器IV J1566 Carticogos软骨细胞J7330 Ciltacabtagene Autoleucel Q2 J3392 Cerezyme Imiglucerase J1786 CINQAIR RESLIZUMAB J2786 COLUMVII GLOFITAMAB-GXBM J9286 COSELA TRILACICLIB J1448 COSENTYX IV SECUKINUMAB J3247 CRYSVITA BURODUMUMAB J055 cUSTAMAB J0584 CUTAUNEN4 CUTAUNEN4 (Human) subcutaneous j1551 cumtru immune globulin (human) subcutaneous j1555 cyramza ramucirub j9308 daanyelza naxitamab-gqgk j9348 darzalex daratuummab j9145 darzalex fasprondase-fihjj J9144 DAXXIFY DAXIBOTULLINUMTOXINA-LANM J0589 DURALANE透明质酸J7318，
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抽象的背景Fidanacogene elaparvovec是一种基于腺相关的病毒基因基因，表达高活动性因子IX（FIX）变体FIX-R338L，是对血友病的开发B。正在进行的试验中的数据表明，固定活动在不同的OS和CS分析之间有所不同。的材料和方法可以更好地了解临床样品中的固定R338L活性，使用标准方案，试剂和仪器进行了一项国际多站点领域的研究，并在中央实验室和18个本地实验室中对1/2A阶段研究的单个参与者样本进行了研究。的结果与野生型固定控制不同，基于OS硅胶的测定与OS椭圆酸和基于CS分析，FIX-R338L活性更高。在最低活性水平上，固定活性的变化更大。血浆中激活的固定（FIXA）可能会导致更高的OS分析活性或增加的凝血酶生成，从而高估了固定活性。但是，在参与者样本中未检测到FIXA，表明它没有促进OS分析差异。由于基因治疗的个体可能会接受外源替代固定产品，因此将替换产物刺激到患者血浆样品中，以靶向治疗浓度。外源固定是内源性固定R338L的添加剂，没有固定R338L的干扰。结论这些结果表明，可以通过临床实验室中的OS和CS分析来测量FIX-R338L活性，并在测量测量
Jerrin Philip，医学博士； Izza Shahid，MBBS；迈克尔·弗里德曼（Michael Friedman）医学博士； Anoop Titus MD； Harun Kundi MD MSC； Kobina Hagan，MBBS，MPH；瑞安·张（Ryan Chang），学士学位； Eleonora Avena
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内部用途PO001评估因子IX的影响...
PO001评估IX因子药代动力学对血友病B的影响：测量方法的比较研究B. Koc 1，*，F。F.Aydın2，G。G. G. G. Gunver 3，B。Zulfikar B. Zulfikar 1 1遗传性出血疾病单位，ISTANBUL UNICASION INSCOLIOG INSTICALIC INSTICAL INSTICAL INSTISTIS INSTICATION，ISTITITU ISTITIS INSTICATIN伊斯坦布尔医学教师，伊斯坦布尔，türkiyepo002固有激活的凝血酶生成，用于对VIII因子的功效和监测E. URLINGS 1,2，R。VanOerle 1,3，F。Heubel-Moenen 4，* CATE 1,3，Y。Henskens 2，H。Spronk 1,3 1 Maastricht University，Maastricht University Medical Center，Maastricht University 2，Maastricht University Center，3凝结概况B.V.计划2024 A. Williams 1，*，C。Reilly-Stitt 1，S。厨房1，I。Jennings 1，W。Lester 2 1 UK NEQAS BC，Sheffield，Sheffield，2家伯明翰大学医院，伯明翰，英国伯明翰，英国PO004 NEQAS BC和ECAT合作练习，与Efanesoctogog Alfa Alfa spikeg od spikegog spikegog spikeg of plase ins and and and and and and and and and and byan byane byane byanic byanic byan byanic byan byan byan byan by nikic and and and。Glass 1，L。J. Wilcox 4，S。des eTages-wong 5，C。J. Petropoulos 2 1 Pfizer Inc，纽约，纽约，2 Labcorp-Monogram生物科学，南旧金山，加利福尼亚州，加利福尼亚州，美国，3 Pfizer Inc，Madrid，Madrid，西班牙，西班牙，西班牙，4 Pfizer Inc.C. C. Reilly-Stitt 1，*，I。Jennings 1，A。Williams 1，P。Meijer 2，A。Bowyer 3，S。厨房1 1 Neqas BC，BC，Sheffield，英国，2 ECAT，2 ECAT，ECAT，VOORSCHOTEN，VOORSCHOTEN，VOORSCHOTEN，NETHERLANDS，3 HALLAMSHIRE，SHEFFIELD HOSPITY H. Ong Clausen 1，T。Latendorf2，R。Stehr2，D。Bausch-Fluck 3，*，J。Lund4 1 Biostatistics，Novo Nordisk，Novo Nordisk，Søborg，Søborg，2实验室FürKlinischeklinische forschung forschung forschung（lkf）gmbh，kmbh，keiel，keiel，keiel，keiel，keiel，swit，3 Global Medical nob n Novo，Nove，NOVIS， Discovery，Novo Nordisk，Søborg，Søborg，丹麦po006访问Fidanacogone elaparvovec：由第一类同伴诊断P. Patel 1，J。Sperinde2，M。Díaz-Muñoz2，M。Díaz-Muñoz3，*