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MASAC 文件 #278
水平，可考虑使用疗法防止血肿形成，并咨询血友病治疗中心。 D. 应提前指导何时致电医生或 HTC 了解任何不良反应，例如血肿、发烧、发热、发红。2 E. 为缓解疼痛/发烧 2 ，避免使用阿司匹林和 NSAIDS（如布洛芬、萘普生钠），因为有潜在的出血风险。对乙酰氨基酚是一种安全的替代品，但应谨慎使用，尤其是对于有肝病风险的个体。F. 如果患者正在接受血友病预防治疗，可以在使用标准或延长半衰期 FVIII 或标准半衰期 FIX 浓缩物后 24 小时内以及使用延长半衰期 FIX 浓缩物后 48 小时内接种疫苗，以降低发生血肿的风险。3-4 对于基础 FVIII 或 FIX 水平高于 10% 的患者，可能不需要采取止血预防措施。5 a.接受 Emicizumab 预防治疗的患者在接种疫苗前可能不需要额外治疗。3-5 G. 患有 1 型或 2 型维勒布兰德病 (VWD) 的患者，根据其基线血管性血友病因子 (VWF) 活性水平，可考虑使用疗法来预防血肿形成，并咨询血友病治疗中心。患有 3 型 VWD 的患者应考虑在接种疫苗前进行含 VWF 的输注。5 H. 所有罕见出血性疾病患者（包括患有血小板减少症和/或血小板功能障碍的患者）都应在接种疫苗时采取上述一般预防措施。I. 服用维生素 K 拮抗剂的患者应在注射前 72 小时内进行凝血酶原时间测试以确定国际标准化比率 (INR)；如果结果稳定且在治疗范围内，则可以肌肉注射疫苗。没有关于服用 DOAC/NOAC 的患者的数据。6 3. 可以皮下注射的疫苗
Roctavian 利用管理医疗政策 • Roctav
概述 Roctavian 是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有严重血友病 A（先天性因子 VIII 缺乏，因子 VIII 活性 < 1 IU/dL）的成年人，并且 FDA 批准的检测方法未检测到针对腺相关病毒血清型 5 的抗体。 1 疾病概述 血友病 A 是一种 X 连锁出血性疾病，主要影响男性，由因子 VIII 缺乏引起。2-7 在美国，男性血友病 A 的发病率为 1:5,000，估计美国有 20,000 人患有血友病 A。该病的特征是关节出血，可以是自发性出血，也可以是受诱发性出血。出血也可能发生在身体的许多不同部位（例如肌肉、中枢神经系统）。出血表现可导致严重的发病率，例如血友病性关节病。疾病严重程度通常通过血浆中第 VIII 因子的水平或活性来定义，分为：重度（< 1 IU/dL）、中度（1 IU/dL 至 5 IU/dL）和轻度（> 5 IU/dL 至 < 40 IU/dL）；表型表达可能有所不同。大约 50% 的血友病 A 患者被归类为患有重度疾病。这些患者通常需要使用第 VIII 因子替代疗法产品或 Hemlibra ®（艾美珠单抗皮下注射）进行常规预防以防止出血。临床疗效 Roctavian 的疗效在一项开放标签、单组、多国 III 期试验 (GENEr8-1) 中得到评估，该试验涉及 134 名患有重度血友病 A（第 VIII 因子活性水平 ≤ 1 IU/dL）的成年男性（≥ 18 岁）。 1,8,9 参与试验的患者没有因子 VIII 抑制剂（或没有此类抑制剂的历史），并且正在接受因子 VIII 产品的定期预防治疗。试验期间不允许使用预防性因子 VIII 疗法，但可以在 Roctavian 给药后长达 4 周内使用以使药物发挥作用。其他值得注意的排除标准包括活动性感染、慢性或活动性乙型或丙型肝炎、免疫抑制性疾病（包括 HIV）、3 期或 4 期肝纤维化、肝硬化、肝功能检查异常、血栓形成或血栓形成倾向病史、血清肌酐 ≥ 1.4 mg/dL 和活动性恶性肿瘤。患者必须先前接受过治疗或接触过因子 VIII 浓缩物至少 150 天。在 Roctavian 输注前 30 天内使用全身免疫抑制剂（不包括皮质类固醇）或活疫苗的患者不得参与。在完成超过 51 周随访（且 HIV 阴性）的 132 名患者中，第 49 至 52 周的平均因子 VIII 活性水平增加了 41.9 IU/dL（非嗜血范围）。在一项非干预性研究中招募的 112 名患者中，在接受 Roctavian 治疗前至少 6 个月前瞻性收集了基线年出血率信息（滚动人群），服用 Roctavian 后，第 4 周后第 VIII 因子浓缩物使用量和治疗出血量的平均年化率分别下降了 98.6% 和 83.8%（两项比较的 P 值均小于 0.001）。1,8,9 在服用 Roctavian 后的第 3 年，疗效评估期内转诊人群的平均年化出血率为 2.6 次出血/年，而基线平均出血率为 5.4 次出血/年（使用第 VIII 因子疗法时）；此时的平均第 VIII 因子活性水平为 21 IU/dL（轻度嗜血杆菌范围）。10