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概述 Roctavian 是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有严重血友病 A（先天性因子 VIII 缺乏，因子 VIII 活性 < 1 IU/dL）的成年人，并且 FDA 批准的检测方法未检测到针对腺相关病毒血清型 5 的抗体。 1 疾病概述 血友病 A 是一种 X 连锁出血性疾病，主要影响男性，由因子 VIII 缺乏引起。2-7 在美国，男性血友病 A 的发病率为 1:5,000，估计美国有 20,000 人患有血友病 A。该病的特征是关节出血，可以是自发性出血，也可以是受诱发性出血。出血也可能发生在身体的许多不同部位（例如肌肉、中枢神经系统）。出血表现可导致严重的发病率，例如血友病性关节病。疾病严重程度通常通过血浆中第 VIII 因子的水平或活性来定义，分为：重度（< 1 IU/dL）、中度（1 IU/dL 至 5 IU/dL）和轻度（> 5 IU/dL 至 < 40 IU/dL）；表型表达可能有所不同。大约 50% 的血友病 A 患者被归类为患有重度疾病。这些患者通常需要使用第 VIII 因子替代疗法产品或 Hemlibra ®（艾美珠单抗皮下注射）进行常规预防以防止出血。临床疗效 Roctavian 的疗效在一项开放标签、单组、多国 III 期试验 (GENEr8-1) 中得到评估，该试验涉及 134 名患有重度血友病 A（第 VIII 因子活性水平 ≤ 1 IU/dL）的成年男性（≥ 18 岁）。 1,8,9 参与试验的患者没有因子 VIII 抑制剂（或没有此类抑制剂的历史），并且正在接受因子 VIII 产品的定期预防治疗。试验期间不允许使用预防性因子 VIII 疗法，但可以在 Roctavian 给药后长达 4 周内使用以使药物发挥作用。其他值得注意的排除标准包括活动性感染、慢性或活动性乙型或丙型肝炎、免疫抑制性疾病（包括 HIV）、3 期或 4 期肝纤维化、肝硬化、肝功能检查异常、血栓形成或血栓形成倾向病史、血清肌酐 ≥ 1.4 mg/dL 和活动性恶性肿瘤。患者必须先前接受过治疗或接触过因子 VIII 浓缩物至少 150 天。在 Roctavian 输注前 30 天内使用全身免疫抑制剂（不包括皮质类固醇）或活疫苗的患者不得参与。在完成超过 51 周随访（且 HIV 阴性）的 132 名患者中，第 49 至 52 周的平均因子 VIII 活性水平增加了 41.9 IU/dL（非嗜血范围）。在一项非干预性研究中招募的 112 名患者中，在接受 Roctavian 治疗前至少 6 个月前瞻性收集了基线年出血率信息（滚动人群），服用 Roctavian 后，第 4 周后第 VIII 因子浓缩物使用量和治疗出血量的平均年化率分别下降了 98.6% 和 83.8%（两项比较的 P 值均小于 0.001）。1,8,9 在服用 Roctavian 后的第 3 年，疗效评估期内转诊人群的平均年化出血率为 2.6 次出血/年，而基线平均出血率为 5.4 次出血/年（使用第 VIII 因子疗法时）；此时的平均第 VIII 因子活性水平为 21 IU/dL（轻度嗜血杆菌范围）。10
Roctavian 利用管理医疗政策 • Roctav
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