XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search SystemRoctavian
roctavian（valoctocogene roxaparvovec）
roctavian是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，该疗法用于治疗患有严重的血友病A（先天性因子VIII缺乏率<1 iu/dl）而没有预先存在抗体抗体抗体抗体抗体血清型5被Fda-apprrave test test的抗体抗体，而没有预先存在的抗体。Roctavian在2023年6月获得FDA批准为血友病的第一种基因疗法A.它提供了编码人类凝血因子VIII（HFVIII-SQ）的转域删除的SQ形式的转基因的功能副本，以取代有效止血所需的缺失凝血因子VIII。血友病是一种X连锁疾病，主要影响雄性，会干扰正常的凝结过程，这可能导致组织，关节和器官出血。血友病A比血友病B更常见。它是由导致缺乏凝血因子VIII的错误基因引起的。标准治疗方法是替换缺失因子或使用Hemlibra。严重的患者可能需要每周3次输注因子。成功的基因疗法将消除对预防性因子产品使用的需求。批准是基于3阶段Gener8-1研究中的数据，在该研究中，与VIII因子预防因子相比，Roctavian大大提高了VIII活性并降低了VIII使用和出血的年化速率。功效和安全性也得到了1/2阶段研究的5年数据的支持。
valoctocogene roxaparvovec-rvox（roctavian）
i。肝功能测试（LFTS）[即丙氨酸氨基转移酶（ALT），天冬氨酸氨基转移酶（AST），碱性磷酸酶（ALP），总胆红素]超过正常上限（> 1.25 x ULN）或国际正常化比率（II≥1.4）的1.25倍。肝纤维化或b。针对放射肝脏异常或持续肝酶升高的患者：一名咨询肝病学家评估该患者有资格接受roctavian，7。患者没有明显的肝纤维化（第3阶或4阶段）或肝硬化，8。患者没有主动急性或不受控制的慢性感染HIV-1，HIV-2，乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV），以及9。患者先前尚未接受基因治疗涵盖的剂量6×10 13载体基因组每公斤（VG/kg）体重通过IV输注覆盖范围给予的体重，每个终生一次治疗
Richard John Kryscio
完整的处方信息1指示和用法Roctavian是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有严重血友病A的成年人（先天性因子VIII缺乏，VIII因子VIII活性<1 IU/DL）而无需抗adeno搭配的Virussepype 5（Anavrappaimed Virus sestype）。2剂量和给药一次性单剂量静脉用途。用roctavian治疗应受到治疗血友病和/或出血疾病的医生的监督。用于患者选择•使用FDA批准的伴侣诊断进行测试，以对AAV5进行预先存在的抗体。不要为对AAV5抗体的阳性测试的患者进行Roctavian。有关FDA批准的测试的信息，可在以下网址提供：http：//www.fda.gov/companiondiangnostics。•执行VIII抑制剂滴度测试[请参阅特定种群中的使用（8.7）和临床药理学（12.6）]。不要向因子VIII抑制剂进行阳性测试的患者施用roctavian。•进行肝健康评估，其中包括：•肝功能测试[丙氨酸氨基转移酶（ALT），天冬氨酸氨基转移酶（AST），γ-谷氨酰基转移酶（GGT），碱性磷酸酶（ALP），全胆红素和国际正常化的评估（Inrastripation（INRAS））放射肝异常和/或肝功能测试异常（ALT，AST，GGT，ALP或总胆红素> 1.25×ULN或INR≥1.4），请考虑与肝病学家进行协商以评估Roctavian的资格。•评估患者接受皮质类固醇和/或其他免疫抑制治疗的能力，这可能是长时间的[参见剂量和给药（2.3）]。确保个别患者可以接受与免疫抑制相关的风险。•请勿为活性急性或不受控制的慢性感染，已知明显的肝纤维化（Batts-ludwig量表或同等学历）或肝硬化的患者进行roctavaian，或者在特定群体中使用（4），已知的肝纤维化（阶段3或4阶段）或cir骨高度超敏。
血友病 – 基因治疗 – Roctavian
使用说明 以下承保政策适用于 Cigna 公司管理的健康福利计划。某些 Cigna 公司和/或业务线仅向客户提供使用情况审查服务，并不作出承保决定。对标准福利计划语言和承保决定的引用不适用于这些客户。承保政策旨在为解释 Cigna 公司管理的某些标准福利计划提供指导。请注意，客户的特定福利计划文件 [团体服务协议、承保证明、承保证书、计划概要 (SPD) 或类似计划文件] 的条款可能与这些承保政策所依据的标准福利计划有很大不同。例如，客户的福利计划文件可能包含与承保政策中涉及的主题相关的特定排除条款。如果发生冲突，客户的福利计划文件始终优先于承保政策中的信息。在没有控制联邦或州承保要求的情况下，福利最终由适用福利计划文件的条款决定。在每个特定情况下，承保范围的确定都需要考虑 1) 服务日期生效的适用福利计划文件的条款；2) 任何适用法律/法规；3) 任何相关附属源材料，包括承保政策；4) 特定情况的具体事实。每个承保请求都应根据其自身情况进行审查。医疗主任应运用临床判断并酌情做出个人承保范围决定。承保政策仅与健康福利计划的管理有关。承保政策不是治疗建议，绝不能用作治疗指南。在某些市场，委托供应商指南可用于支持医疗必要性和其他承保范围确定。
valoctocogene roxaparvovec-rvox（Roctavian）策略ID
EFFECTIVE DATE: 01/01/2024 PRODUCT(S): STAR, STAR Plus, STAR Kids, STAR Health, CHIP, CHIP Perinate REVIEWED/REVISED DATE: REGULATOR MOST RECENT APPROVAL DATE(S): N/A POLICY STATEMENT: The purpose of this Clinical Policy is to provide a guide to medical necessity reviews for valoctocogene roxaparvovec-rvox (Roctavian).目的：这是上级保健计划（SHP）和Centene Pharmacy Services（CPS）的政策，遵循国家医学必要性审查Valoctocogene Roxaparvovec-Rvox（Roctavian）的政策；过程代码：J1412。与第42 CFR第438.210节和42 CFR第457.1230（D）节一致，必须在包括临床医生管理的药物在内的托管护理合同所涵盖的服务，数量，持续时间，范围和范围，范围和范围不少于同一服务，并且范围为同一服务。尽管MCO可能对药物提出适当的限制，但MCO可能不会使用标准来确定比州计划中使用的医疗需求更具限制性的，即由供应商药物计划开发的。例如，如果成员因MCO先前的授权标准而被拒绝在托管护理中服用药物，但会根据州计划中规定的标准收到该药物，那么MCO的先前授权标准将违反上面提到的金额，持续时间和范围要求。HHSC打算在下一个机会中修改托管护理合同，以包括此要求。同样的标准适用于芯片配方和CAD覆盖范围。此外，这种药物是一种精确的药物。有关临床政策和事先授权要求的更多详细信息，请参阅德克萨斯医疗补助提供商程序手册的门诊药物服务手册。Centene的Precision药物行动委员会（PDAC）为Centene创建了一种标准化的方法，以管理精确药物和其管理的相关费用，然后成员提出要求其中一位代理人的要求。无论是否雕刻，通过，都必须向PDAC报告所有精确的药物请求或潜在请求，以进行跟踪。PDAC UM建议将支持所有精确药物的医疗必要性确定，并根据周转时间的指示和允许使用专家意见。任何提供商的过程代码J1412（用于Roctavian）将限制为每个终生的批准。范围：本政策适用于Centene Pharmacy Services，药房部，医疗董事，索赔
Roctavian®基因治疗中心ETS ...
©2024 Emerging Therapy Solutions，Inc。保留所有权利。AP-10952 V1。ETS是新兴治疗解决方案公司的商标。据信，此处提供的信息在列出的文档生产日期开始是准确的，并且基于当前可用的信息。由于可能发生设施和计划的更改，请通过877-445-4822或MedicalServices@emergingtherapies.com与我们的ETS临床顾问确认详细信息。请注意，任何指示服务的承保范围都受到适用的计划文件的约束。02/27/2024
Roctavian 利用管理医疗政策 • Roctav
概述 Roctavian 是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有严重血友病 A（先天性因子 VIII 缺乏，因子 VIII 活性 < 1 IU/dL）的成年人，并且 FDA 批准的检测方法未检测到针对腺相关病毒血清型 5 的抗体。 1 疾病概述 血友病 A 是一种 X 连锁出血性疾病，主要影响男性，由因子 VIII 缺乏引起。2-7 在美国，男性血友病 A 的发病率为 1:5,000，估计美国有 20,000 人患有血友病 A。该病的特征是关节出血，可以是自发性出血，也可以是受诱发性出血。出血也可能发生在身体的许多不同部位（例如肌肉、中枢神经系统）。出血表现可导致严重的发病率，例如血友病性关节病。疾病严重程度通常通过血浆中第 VIII 因子的水平或活性来定义，分为：重度（< 1 IU/dL）、中度（1 IU/dL 至 5 IU/dL）和轻度（> 5 IU/dL 至 < 40 IU/dL）；表型表达可能有所不同。大约 50% 的血友病 A 患者被归类为患有重度疾病。这些患者通常需要使用第 VIII 因子替代疗法产品或 Hemlibra ®（艾美珠单抗皮下注射）进行常规预防以防止出血。临床疗效 Roctavian 的疗效在一项开放标签、单组、多国 III 期试验 (GENEr8-1) 中得到评估，该试验涉及 134 名患有重度血友病 A（第 VIII 因子活性水平 ≤ 1 IU/dL）的成年男性（≥ 18 岁）。 1,8,9 参与试验的患者没有因子 VIII 抑制剂（或没有此类抑制剂的历史），并且正在接受因子 VIII 产品的定期预防治疗。试验期间不允许使用预防性因子 VIII 疗法，但可以在 Roctavian 给药后长达 4 周内使用以使药物发挥作用。其他值得注意的排除标准包括活动性感染、慢性或活动性乙型或丙型肝炎、免疫抑制性疾病（包括 HIV）、3 期或 4 期肝纤维化、肝硬化、肝功能检查异常、血栓形成或血栓形成倾向病史、血清肌酐 ≥ 1.4 mg/dL 和活动性恶性肿瘤。患者必须先前接受过治疗或接触过因子 VIII 浓缩物至少 150 天。在 Roctavian 输注前 30 天内使用全身免疫抑制剂（不包括皮质类固醇）或活疫苗的患者不得参与。在完成超过 51 周随访（且 HIV 阴性）的 132 名患者中，第 49 至 52 周的平均因子 VIII 活性水平增加了 41.9 IU/dL（非嗜血范围）。在一项非干预性研究中招募的 112 名患者中，在接受 Roctavian 治疗前至少 6 个月前瞻性收集了基线年出血率信息（滚动人群），服用 Roctavian 后，第 4 周后第 VIII 因子浓缩物使用量和治疗出血量的平均年化率分别下降了 98.6% 和 83.8%（两项比较的 P 值均小于 0.001）。1,8,9 在服用 Roctavian 后的第 3 年，疗效评估期内转诊人群的平均年化出血率为 2.6 次出血/年，而基线平均出血率为 5.4 次出血/年（使用第 VIII 因子疗法时）；此时的平均第 VIII 因子活性水平为 21 IU/dL（轻度嗜血杆菌范围）。10
软件包插入-Roctavian
PURPOSE ..............................................................................1 BACKGROUND ...................................................................1 POLICY .................................................................................2 RESPONSIBILITIES ...........................................................4 PROCEDURES .....................................................................5 REFERENCES ...............................................................................................................................................................................................................................................................
嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞产品开发的注意事项
• Adstiladrin (2022) • Vyjuvek (2023) • Elevidys (2023) • Roctavian (2023) • Lyfgenia (2023) • Casgevy (2023, 2024) • Lenmeldy (2024) • Beqvez (2024) • Tecelra (2024) • Aucatzyl (2024) • 科比利迪 (2024)
Medicare B部分：血友病基因治疗
概述/证据摘要Hemgenix是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗成人B（先天性IX缺乏症），目前使用XI预防性XI预防疗法或患有当前/历史生命的出血性或重复严重的抗衰老或重复出现了严重的抗衰老ble ble ble ble ble ble episodeses。hemgenix旨在提供编码人类凝血因子IX（HFIX-PADUA）的PADUA变体的基因的副本。Hemgenix输注导致血友病患者的细胞转导和循环因子IX活性的增加，roctavian是一种基于腺相关的病毒载体基因治疗，指示用于治疗患有严重血友病A的成年人A（先天性因子VIII缺乏viii viii viii Atter-prepiried prepiried prepipipe anden-eNen-eNEN-EXESIPETIPIET） 5通过FDA批准的测试检测到。Roctavian旨在引入编码人类凝血因子VIII（HFVIII-SQ）的B域删除的SQ形式的转基因的功能副本。此转基因的转录发生在肝脏内，