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概述/证据摘要Hemgenix是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法,用于治疗成人B(先天性IX缺乏症),目前使用XI预防性XI预防疗法或患有当前/历史生命的出血性或重复严重的抗衰老或重复出现了严重的抗衰老ble ble ble ble ble ble episodeses。hemgenix旨在提供编码人类凝血因子IX(HFIX-PADUA)的PADUA变体的基因的副本。Hemgenix输注导致血友病患者的细胞转导和循环因子IX活性的增加,roctavian是一种基于腺相关的病毒载体基因治疗,指示用于治疗患有严重血友病A的成年人A(先天性因子VIII缺乏vii​​i viii viii Atter-prepiried prepiried prepipipe anden-eNen-eNEN-EXESIPETIPIET) 5通过FDA批准的测试检测到。Roctavian旨在引入编码人类凝血因子VIII(HFVIII-SQ)的B域删除的SQ形式的转基因的功能副本。此转基因的转录发生在肝脏内,

Medicare B部分:血友病基因治疗

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