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胎儿基因疗法的概念与基因疗法本身一样古老。在这篇综述中,我们将提供一个跨越的历史观点,以解决胎儿基因疗法的专业,特别是针对遗传性遭受疾病的疗法。在1970年代重组DNA工程的进步提供了基于基因工程出现的基本工具。哺乳动物遗传工程作为纯粹科学的努力,推动了腺病毒,逆转录病毒,慢病毒和腺相关病毒(AAV)基因治疗载体的开发。*这些使遗传物质的递送首先进入细胞,然后进入小鼠胚胎(逆转录病毒1),兔(Ade-Novirus 2)和小鼠肺(AAV 3)。这些技术是为基因标记和细胞谱系跟踪而进行的第一个小鼠胎儿基因递送实验。1,4 1986年,提出了治疗性人类胎儿基因疗法。5年后,一项先锋研究揭示了胎儿基因转移作为一种疗法的可行性和吸引力:成年猕猴和胎儿绵羊接受了基因标记的成人同种异体同种异体干细胞,该干细胞用逆转录病毒载体转移。猕猴的植入良好,而胎儿绵羊却很好。作者得出的结论是:“在子宫移植/基因中,可以为产后基因转移提供可行的辅助,甚至可能在诊断出在子宫内进行严重遗传疾病时提供替代方案。” 6

胎儿基因治疗

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