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iptacopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿
Pegcetacoplan与NICE的PEGCETACOPLAN技术评估指南（TA778）一致。pegcetacoplan是每周两次通过皮下输注给药的C3抑制剂。临床专家指出，切换到Pegcetacoplan时通常会有良好的反应，但是有些残留贫血的人可能无法切换，因为这是一种自我管理的治疗方法。iptacopan是一种可以控制血管内和血管外抽血的近端补体抑制剂，是每天两次口服治疗。该公司将IPTACOPAN定位为血液溶质性贫血成人PNH的一线治疗选择，并将其作为C5抑制剂治疗后患有残留贫血的成年人的PNH的二线治疗选择。委员会同意临床专家认为Ravulizumab是首选的C5抑制剂。因此，它得出的结论是，拉库鲁津单抗和佩格曲霉是最相关的比较器。
SMC2676 IPTACOPAN硬胶囊（Fabhalta®）Novartis ...
阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的，威胁生命的疾病，可能影响任何年龄的人，尽管通常在年轻人中最常见于30年代和40多岁的年轻人。由于在磷脂酰肌醇聚糖A（PIG-A）基因中获得的突变而发生，因此导致了至关重要的末端补体抑制剂在细胞表面上的缺乏。在血细胞中缺乏这些蛋白质会触发不受控制的替代补体激活，这可能导致血细胞过早破坏（溶血症），溶血性贫血，血栓形成，最终导致死亡。PNH中的溶血分别以两种形式发生：在血管内（IVH）或血管外部（EVH）。IVH可以导致血栓形成，在补体抑制剂可用性之前，这是PNH患者死亡的主要原因。2，3
EGFR 靶向治疗的肾脏安全性
简单总结：针对上皮生长因子受体 (EGFR) 的药物用于治疗肺癌和消化道癌症，代表着医学的重大进步。除了定位于癌细胞外，EGFR 还可在肾脏中找到。这一观察结果引发了这些药物肾毒性的问题。本研究基于来自最大的国际药物警戒数据库 VigiBase ® 的安全数据进行了研究，解决了这个问题。本研究表明，这些药物的肾毒性主要表现为消化毒性下的肾衰竭。厄洛替尼是首个获得市场授权的抗 EGFR 药物，已发现一种称为溶血和尿毒症综合征或血栓性微血管病的新不良反应。这个信号必须得到确认。尚未发现与抗 EGFR 药物相关的其他肾毒性，特别是肾小球毒性或肾小管毒性。
针对巴尔通体的潜在药物靶点的优先排序...
巴尔通体杆菌 (Bb) 是一种革兰氏阴性致病菌，可导致卡里翁病 (CD)，从而引起溶血性贫血和皮肤病变。（1）这种感染是秘鲁、哥伦比亚和厄瓜多尔部分地区的地方病。它主要与贫困、气候变化和获得的少量财政支持有关。（2）这种疾病有两个不同的临床阶段。早期或急性期（奥罗亚热）症状包括发烧和严重贫血，通常在感染后约 60 天出现。如果不进行抗生素干预，此阶段对 40-88% 的患者来说是致命的，即使经过充分治疗，死亡率也会上升到 9-11%。慢性期或秘鲁疣的特征是出现皮肤疹，称为疣。此阶段很少致命，但病变可能会留下疤痕或出血，并且皮疹可能伴有发烧、头痛、淋巴结肿大、急性关节和骨痛。（3）
大豆酪蛋白消化琼脂平板含 0.1% 聚山梨醇酯 80（伽马射线照射）（三件装）
大豆酪蛋白消化物琼脂是一种广泛使用的培养基，它支持多种生物的生长，甚至是奈瑟菌、李斯特菌和布鲁氏菌等苛刻菌的生长。添加血液的培养基提供了完美界定的溶血区，同时由于其含有氯化钠，可防止红细胞溶解。它在医疗行业中经常用于生产抗原、毒素等。它简单且不含抑制剂的成分使其适用于检测食品和其他产品中的抗菌剂。胰蛋白胨大豆琼脂被各种药典推荐作为无菌测试培养基（6、3）。胰蛋白胨大豆琼脂符合 USP（6）的规定，用于微生物限度测试和抗菌防腐剂有效性测试。Gunn 等人（2）使用该培养基来培养苛刻菌，并研究添加 5%v/v 血液后的溶血反应。胰蛋白胨和大豆蛋白胨的组合使该培养基营养丰富，可提供氨基酸和
goza（双氯芬酸钾片USP 50 mg）
以下不良影响包括与其他短期或长期使用报告的效果。血液和淋巴系统疾病非常罕见的血小板减少症，白细胞减少症，贫血（包括淋巴结和性贫血），肿瘤细胞增多症。免疫系统疾病罕见的超敏反应，过敏反应和过敏反应（包括低血压和休克）。非常罕见的Angioneyerotic水肿（包括面部水肿）。精神疾病非常罕见的迷失方向，抑郁，失眠，噩梦，烦躁，精神病。神经系统疾病常见的头痛，头晕。罕见的脾气暴躁，疲倦。非常罕见的时代症，记忆力障碍，抽搐，焦虑，震颤，无菌性脑膜炎，味觉障碍，脑血管事故。未知的混乱，幻觉，感觉不适的眼睛疾病非常罕见的视觉障碍，视力模糊，复视。未知的视神经炎。耳朵和迷宫疾病常见的眩晕。非常罕见的耳鸣，听力受损。心脏疾病不常见*心肌梗死，心脏衰竭，呼吸症，胸痛。未知的Kounis综合征血管疾病
IPTACOPAN 用于治疗 C3 ...
Iptacopan 是一种在研的、同类首创的替代补体途径 (AP) 的 B 因子 (FB) 抑制剂。Iptacopan 与 FB 结合并阻止 AP C3 转化酶 (C3bBb) 的形成。这限制了 C3 裂解为活性片段 C3b。Iptacopan 每天口服两次，每次 200 毫克。Iptacopan 是补体驱动性肾病 (CDRD) 的主要驱动因素之一，它有可能成为首个延缓 C3 肾小球病 (C3G) 进展到透析的靶向疗法。Iptacopan 目前正在针对几种存在重大未满足需求的 CDRD 进行开发，包括 C3G、IgA 肾病 (IgAN)、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 和特发性膜性肾病 (iMN)，以及血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。 1 II 期试验结果表明，iptacopan 有可能为 C3G 患者提供首个靶向治疗。基于这些积极结果，iptacopan 已获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的 C3G PRIME 资格以及美国食品药品管理局 (FDA) 和 EMA 授予的孤儿药资格
输血医学和分子生物学的未来
为了应对这些挑战，分子测试已成为血液分类和患者兼容性兼容性测试的高度准确替代方案。分子生物学的应用彻底改变了血液的键入，筛查和管理方式。分子基因分型利用DNA的分析来查明遗传变异，并在更颗粒状的水平上确定血液组抗原。3当常规的血清学检测产生不确定的结果时，尤其是对于ABO和RH血型的结果，分子基因分型步骤是一种可靠的解决方案，以建立精确的血液组键入。分子基因分型对于检测血型等位基因的变异表达尤其有利，而这些变异表达可能是通过出血性而明显的。4，例如，如果错误分类为RH（D）阳性或负数，则具有弱或部分D抗原表达的个体可能会面临同种异体免疫的风险。RHD基因中的5点突变可以导致表型，例如弱d（非类型1、2或3）或部分d，传统方法不能始终分化。6对RHD基因的分子分析允许准确分类，以确保正确鉴定需要需要RH免疫球蛋白预防的RH（d）阴性个体可以预防胎儿和新生儿的溶血性疾病。
liječenjeuznapredovalog zatajivanja srca
这项研究的目的是评估从土耳其Tulum分离的乳杆菌科的益生菌特性。十种乳杆菌科的菌株。在分类学上识别如下：lactiplantibacillus plantarum subsp。plantarum（6），乳酸乳杆菌（2），乳酸酶乳杆菌（1）和乳酸乳酶casei（1）。评估了它们的益生菌特性，抗菌活性以及对模拟胃肠道状况（例如低pH，胃蛋白酶，胰岛素和胆汁盐）的耐受性。结果表明，10种乳酸细菌菌株具有较高的自动聚集，凝聚和疏水性能。抗生素耐药性和溶血活性确定用于菌株的安全评估。 还检测到表现出高抗菌活性的选定分离株和去除胆固醇的能力。 这些细菌也具有抗氧化活性。 因此，这十种提取的乳酸细菌是有望用作益生菌的潜在候选者。 在这项综合研究中，发现了Plantarum Sm27，L。plantarum S74和L. paracasei Ru39-7具有最好的益生菌特性。 有关从传统发酵的图卢姆奶酪中分离出的乳酸杆菌科的益生菌和功能特性的重要信息，这些乳酸菌株可用作丰富的益生菌细菌来源。 发现可以将益生菌细菌与传统发酵奶酪分离。抗生素耐药性和溶血活性确定用于菌株的安全评估。还检测到表现出高抗菌活性的选定分离株和去除胆固醇的能力。这些细菌也具有抗氧化活性。因此，这十种提取的乳酸细菌是有望用作益生菌的潜在候选者。在这项综合研究中，发现了Plantarum Sm27，L。plantarum S74和L. paracasei Ru39-7具有最好的益生菌特性。有关从传统发酵的图卢姆奶酪中分离出的乳酸杆菌科的益生菌和功能特性的重要信息，这些乳酸菌株可用作丰富的益生菌细菌来源。发现可以将益生菌细菌与传统发酵奶酪分离。
目标产品概况 – G6PD 活性测试
2016-2030 年全球疟疾技术战略（GTS）旨在利用和扩大研究，加速消除疟疾的进程。它鼓励创新和开发新工具和战略，以保持疟疾控制进展并朝着消除疟疾的方向前进。为了加快实施 GTS，2018 年，世界卫生组织（WHO）全球疟疾规划（GMP）审查了其政策制定过程，以确保其透明、一致、高效和可预测。审查的结果之一是采用了“首选产品特性”（PPC）或“目标产品概况”（TPP）作为激励和指导开发急需卫生产品的重要工具。使用 PPC 和 TPP 与全组织为改善公共卫生需求沟通和促进创新以满足这些需求所做的努力相一致。WHO 的 PPC 和 TPP 旨在传达未满足的公共卫生需求；刺激开发相关新产品以满足这些需求；并促进及时、有效地评估新产品，制定政策建议和资格预审清单。在 GMP 内，诊断、药物和耐药性部门正在开发一系列 PPC 和 TPP，以鼓励诊断和药物的进一步创新。此处发布的 TPP 描述了用于测量 G6PD 活性的新型诊断方法的特征，这些诊断方法有望促进使用 8-氨基喹啉进行安全有效的治疗，以防止间日疟原虫复发并减少疟疾的进一步传播，并具有其他应用，例如筛查新生儿的 G6PD 缺乏症、调查急性溶血性贫血和遗传咨询。