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World File Search Systemhypogammaglobulinemia
原发性免疫缺陷（PI）的编码信息
D80 Immunodeficiency with predominantly antibody defects D80.0* Hereditary hypogammaglobulinemia Autosomal recessive agammaglobulinemia (Swiss type) X-linked agammaglobulinemia [Bruton] (with growth hormone deficiency) D80.1 Nonfamilial hypogammaglobulinemia Agammaglobulinemia含有免疫球蛋白的B-淋巴细胞常见可变的agammagaglobulinemia [cvagamma] hardogammagagamaglobulinemia nos d80.2*免疫球蛋白A [IgA] D80.3*的选择性缺陷d80.3*选择性缺陷型免疫缺陷效率。免疫球蛋白M [IgM] D80.5*免疫缺陷率提高免疫球蛋白M [IgM] D80.6*抗体缺乏效率近期免疫球蛋白或与临时抗肿瘤的临时抗肿瘤d880.8其他免疫原性D880.8缺陷Kappa轻链缺乏D80.9免疫缺陷，主要是抗体缺陷，未指定的
ivig（静脉免疫球蛋白）
移植12。外周血祖细胞（PBPC）收集13。脐带干细胞移植14。纳入体肌炎15。多发性硬化症16。与血液恶性肿瘤有关的次级免疫抑制17。自身免疫性脑炎使用免疫球蛋白用于治疗继发于血液系统恶性肿瘤的免疫抑制，这得到了多项临床试验的数据支持。这种获得的低磁性血症被认为部分由于使用靶向B细胞的疗法，并且由于血液病恶性病过程的一部分，B细胞的克隆增殖引起的。在审查患者的身体病史和IgG血清浓度后，应做出补充外源IVIG的决定（血清IgG <500 mg/dl或≥2位低于平均年龄浓度的标准偏差）（1，30）。有各种类型的免疫介导的脑病，包括抗NMDA脑炎，VGKG相关的边缘性脑病，HU和MA2介导的脑炎。在所有年龄段的患有癌症和无癌症的患者中都可以看到这些，尤其是在年轻人和儿童中。一线治疗表现为中等成功，包括使用IVIG（15-16）。
监测，预防和治疗接受双特异性抗体治疗的MM患者的感染：专家小组的共识建议。
双科抗体（BSABS）正在成为一种重要的新型免疫治疗剂，用于治疗多发性骨髓瘤（MM），并将在临床实践中更广泛地使用。然而，这种新的疗法与包括细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关的神经毒性综合征以及AES的明显不良事件（AE）相关，以及导致诸如细胞质和低>远母努氏症的感染风险增加的AES，以及增加的感染风险。显示出感染的风险增加。本评论在2022年8月举行的会议之后，提供了由13个全球专家组成的小组的共识建议。会议的目标是审查现有文献，并确定有关MM患者所有BSAB的感染的相关信息，并讨论管理这些感染的专家的临床经验。此处概述的建议可用于指导感染危险因素的管理，例如低磁性血症和中性粒细胞减少症。此外，它们可用于指导细菌，病毒和真菌感染的监测，预防和治疗，包括新兴感染感染，例如冠状病毒2019（COVID-19），以及在BSAB治疗之前和期间使用疫苗的使用。建议根据可用数据级别对小组进行了分级。Key recommendations include universal herpes simplex and varicella zoster virus prophylaxis, screening for hepatitis B virus reactivation risk in all patients, monthly intravenous immunoglobulin treatment for immunoparesis and in the absence of life- threatening infectious manifestations, use of colony-stimulating factors in patients with Grade 3 neutropenia, universal pneumocystis jirovecii预防肺炎，没有常规的抗真菌预防。
2024 年新药治疗审批年度报告
我们 2024 年批准的药物包括用于治疗各种疾病和病症的药物，包括罕见病。FDA 批准了大量具有孤儿药资格的罕见病疗法，用于治疗几乎没有或没有治疗选择的患者。具有孤儿药资格的疗法占我们新药批准的 50% 以上，凸显了我们坚定不移地致力于解决罕见病领域巨大的未满足医疗需求。今年，我们批准了 26 种具有此资格的新型疗法，其中两种用于治疗以前没有批准过的疾病，例如 Neimann-Pick 病 C 型和 WHIM 综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征）。
免疫球蛋白，静脉注射Ivig ascenivtm，bivigam®，...
政策中列出的条件（有关详细信息，请参见标准）•自身免疫性粘膜疾病疾病（AMBDS）•CAR-T诱导的低磁性血症•慢性淋巴细胞性白血病或小型淋巴细胞淋巴瘤•慢性炎性淋巴瘤•慢性炎症性降解型多中心疗法和变体•变体•变体•变体•变体•变体•变体•变体•变体•变体•变体•造血性干细胞移植（包括骨髓移植）•溶血性贫血 - 自身免疫性•HIV - 小儿•H ypogammagagloblobloblobloblobloblobloblobloblobloinemia与抗CD20单克隆抗体有关骨髓瘤•肌无力•重力•多聚肌炎和皮肌炎•原发性免疫缺陷障碍•原发性免疫血小板减少症（ITP）•固体器官移植
慢性淋巴细胞白血病患者的感染
新诊断的 CLL 患者具有固有的免疫缺陷，使他们容易感染，包括低丙种球蛋白血症、T 细胞缺陷、抑制性自然杀伤细胞、树突状细胞、中性粒细胞和补体系统。5 低丙种球蛋白血症是与严重感染风险增加相关的主要免疫缺陷，如果血清 IgG 水平低于 600 mg/dL，风险会增加 5 倍。6 然而，血清免疫球蛋白水平与感染之间并不总是存在明确的相关性，血清免疫球蛋白水平正常的患者可能会复发感染。7 血清免疫球蛋白水平很少会随着治疗恢复到正常值，尽管一项研究报告称，成功使用伊布替尼治疗的患者的血清 IgA 水平有所升高。8
儿科自身免疫性溶血性贫血
七名患者（30.4％）需要二线治疗，71.4％接受利妥昔单抗（375 mg/m 2每周X 4）。回应率为80％，这与以前研究中报告的回应率相似，中位恢复时间为6.29周（范围：5.71 - 7.0周）。4，25尽管可能并发症（低磁性血症，乙型肝炎病毒重新激活，并且很少进行进行性多局部多灶性白细胞病变）利氏riTuxiMAB可能因脾切除术而优先于脾切除术。4、6、7当前患者中的两名（8.3％）被提交给脾切除术，其中一个在手术后5.92个月复发。先前的公开表明，脾切除术后近三分之一的复发，主要是在1-2个月内。在没有潜在的辅助或血液性恶性肿瘤的人中会发生更好的反应。10
第 1 页，共 13 页 免疫疗法 (IMTX) ：成人和儿童免疫效应细胞 (IEC) 患者接受 B 细胞靶向 CAR-T 细胞治疗后接种疫苗
B 细胞靶向嵌合抗原受体修饰 T (CAR-T) 细胞疗法是一种针对难治性或耐药 (R/R) B 细胞恶性肿瘤患者的新型治疗方法，包括急性淋巴细胞白血病 (ALL)、慢性淋巴细胞白血病 (CLL)、非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 和多发性骨髓瘤 (MM)。1-5 接受 CAR-T 细胞免疫效应细胞 (IEC) 治疗的患者由于恶性肿瘤的影响、之前的细胞毒性治疗、淋巴细胞耗竭疗法（包括由于 B 细胞靶向 CAR- T 细胞导致的 B 细胞或浆细胞耗竭）而免疫功能较差。CAR-T 细胞可以持续存在数月至数年，并导致长期 B 细胞或浆细胞耗竭，从而导致低丙种球蛋白血症和感染风险。6-10 B 细胞靶向 CAR-T 细胞疗法对免疫系统的长期影响和感染风险尚不清楚。