机构名称：
¥ 3.0
我们 2024 年批准的药物包括用于治疗各种疾病和病症的药物，包括罕见病。FDA 批准了大量具有孤儿药资格的罕见病疗法，用于治疗几乎没有或没有治疗选择的患者。具有孤儿药资格的疗法占我们新药批准的 50% 以上，凸显了我们坚定不移地致力于解决罕见病领域巨大的未满足医疗需求。今年，我们批准了 26 种具有此资格的新型疗法，其中两种用于治疗以前没有批准过的疾病，例如 Neimann-Pick 病 C 型和 WHIM 综合征（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征）。
2024 年新药治疗审批年度报告
主要关键词
相关文件推荐
