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126个基因疗法B - 先前的授权申请表，用于基因疗法Beqvez®（Fidanacogene Eleparvovec-dzkt），＃126
基因疗法B - 友善Beqvez®基因疗法的先前授权请求形式（Fidanacogene Eleparvovec-dzkt），＃126医疗政策＃168基因治疗基因治疗血友病A或B临床文献▪支持医疗必要性的临床文献，以支持临床文件。▪如果患者不符合以下所有标准，请提交一份医疗必需书信，并要求临床例外（个人考虑），以解释为什么例外是合理的。请求事先使用授权管理器提供商的事先授权，需要使用授权管理器来提交服务初始授权请求。授权经理，24/7可用，是审查授权要求，请求授权，提交临床文件，检查现有案例状态并查看/打印决策信的最快方法。对于商业成员，这些请求必须符合医疗政策指南。确保请求准确，快速处理请求：•输入设施的NPI或提供者ID以进行服务的位置。•输入适当的外科医生的NPI或提供者ID作为服务提供商，而不是计费组。授权管理器资源•请参阅我们的授权管理器页面以获取提示，指南和视频演示。
主题：fidanacogene elaparvovec（beqvez）
fidanacogen Elaparvovec（Beqvez）是一种基于腺癌相关的病毒（AAV）基因基因治疗，在2024年获得美国食品药物管理局（FDA）的批准或重复出现严重的自发性出血发作，并且没有与腺相关病毒血清型RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID中和抗体中和抗体。这是该适应症的第二种FDA批准的基因疗法。fidanacogene elaparvovec是一种一次性静脉输注，可将人为因子IX（HFIX）基因的功能副本传递到靶肝细胞中，使患者能够内源性地合成自己的治疗性固定蛋白质。
Beqvez™（Fidanacogene Elaparvovec-dzkt）医疗政策...
- Beqvez是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B的成年人，他们目前使用IX预防疗法，或者具有当前或历史性的出血或历史性的出血，或重复，自发性的抗性情节，并具有严重的抗性抗性，并具有中性的抗性，并呈现了中等的抗体供体呈现供体呈现。通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。- 血友病B是一种罕见的遗传出血疾病，其中受影响的个体的因子不足。这是第二种最常见的血友病类型，是由F9基因突变引起的。F9基因位于X染色体上，因此该疾病被遗传为X连锁隐性性状。约有30％的病例是自发基因突变的结果。研究报告说，超过50％的被诊断出患有严重血友病的人没有先前的家族史。总体发病率估计为25,000个男性出生。- 血友病B的症状和严重程度可能因一个人而异。血友病B可以从轻度到中度到重度。
cp.phar.643 elaparvovec-dzkt（Beqvez）
修订日志请参阅本政策末尾的重要提醒，以了解重要的监管和法律信息。描述Fidanacogene Elaparvovec-DZKT（BEQVEZ™）是一种基于腺相关的病毒（AAV）基于载体的基因疗法。fda批准的指示（s）beqvez用于治疗中度至重度B（先天性因素IX缺乏症）的成年人：•目前使用IX预防疗法，或•具有当前或历史性的生命性的出血，或•对出血性的当前或历史威胁性，或•严重的，严重的，严重的seritip selotiptiles and satiles and satiptiles，•dosiptiles，•do pociptipt and•do do do do do do do do do do do do do do do do do do do do satiptip通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。根据本政策审查的所有请求要求医疗总监审查。是与Centene Corporation®相关的健康计划政策，当满足以下标准时，Beqvez是医学上需要的：I。初始批准标准
beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）
Medicare变异群众弥撒一般性杨百翰健康计划使用医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的指导，以确定其Medicare Advantage Plan成员。国家覆盖范围确定（NCD），本地覆盖范围确定（LCD），本地覆盖范围文章（LCAS）和医疗保险手册中包含的文件是确定覆盖范围的基础。当CMS没有有关要求服务的指南时，大规模杨百年化的杨百翰健康计划的医疗政策将用于确定覆盖范围。在大规模杨百翰健康计划的最新政策评论中，医疗保险没有任何用于治疗血友病的基因治疗的NCD或LCD。
beqvez™（fidanacogene elaparvovec-dzkt）
Beqvez是一种用于治疗中度至重度血友病的基因治疗。批准的指示包括目前使用IX（修复）预防疗法的成年人，具有当前或历史的威胁性出血，或重复，严重的自发性出血事件，并且没有对腺体相关病毒（AAV）血清型rh74var（Aavrh74Var）的中和抗体的中和抗体（AAVRH74VAR）cava anavrh74 vaRh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varh74 varsiv。beqvez充当基于AAV的基因疗法，旨在将固定基因的功能副本引入转导的细胞中，然后将其编码高活动固定变体。Beqvez仅作为一次性单剂量IV输注。FDA批准是基于关键阶段3 Benegene-2研究的结果，这是一项开放标签的单臂研究，该研究招募了45名成年男性中度严重至严重的血友病B，在领先研究中完成至少6个月的常规常规固定预防治疗。患者以每公斤体重（VG/kg）的5×10^11载体基因组的静脉内（IV）输注Beqvez。该试验表明，与现年化标准（SOC）修复治疗相比，年度出血率（ABR）的非劣势。在第12周和数据截止期之间的功效评估期间，用BEQVEZ进行治疗的平均ABR为2.5（中值随访），而在至少6个月的预处理预处理期间的平均ABR为4.5（中位数为中位数1。2年）。出血，而SOC预防臂则消除了。 数据显示Beqvez是。数据显示Beqvez是
基因疗法在成年人的成年人B
316名接受过介绍研究的男性的结果，204（64.6％）不符合资格；由于存在抗AAV中和抗体，其中188（59.5％）是不合格的。在接受Fidanacogene Elapar-Vovec的45名参与者中，有44个完成了至少15个月的随访。所有出血事件的溢出率从基准时的4.42（95％置信度[CI]，1.80至7.05）下降到1.28（95％CI，0.57，0.57，0.57，0.57，至1.98），在基因治疗后，治疗差异为-3.15 EPIPODES（95％CI）（95％CI，pot-n3 for-n3 for-n3 for-。95％，p。 0.008）。该结果表明了Fidanacogene Elaparvovec对预防的非劣质性和优越性。在15个月时，一阶段合成分析的平均因子IX活性为26.9％（中位数为22.9％；范围为1.9至119.0）。从11到123天之间开始，共有28名参与者（62％）接受了糖皮质激素，以增加氨基转移酶水平或降低因子IX水平（或两者）。未观察到与输注相关的严重不良事件，血栓性事件，因子IX抑制剂的发展或恶性条件。
beqvez，inn-fidanacogene elaparvovec
该药物会受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员被要求报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应的第4.8节。1。药用产品Beqvez的名称0.79-1.21×10 13矢量基因组/ml浓度用于输注2。QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION 2.1 General description Fidanacogene elaparvovec is a gene therapy medicinal product that consists of a recombinant viral capsid derived from a naturally occurring adeno-associated viral serotype Rh74 (AAVRh74var) packaging genome containing the human coagulation factor IX (FIX) transgene modified to be a high factor IX activity (Padua)变体称为fix-r338l。fidanacogene elaparvovec是通过重组DNA技术在人类胚胎肾细胞中产生的。2.2定性和定量组成每个ml的fidanacogene elaparvovec包含0.79-1.21×10 13载体基因组（VG）。每个小瓶的可提取体积为1 ml。有关实际浓度和患者剂量计算的定量信息在伴随药物治疗的批量信息表（LIS）中提供。根据患者的体重和实际浓度，每个包中的小瓶总数对应于单个患者的剂量要求（请参阅第4.2和6.5节）。具有已知作用的赋形剂该药物含有4.55 mg钠。有关赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。3。4。药物形式的浓缩液用于输注（无菌浓缩物）。清晰至略微的蛋白味，无色至略带棕色溶液，pH值为6.8-7.8，渗透压约为348 MOSM/L。临床细节4.1治疗指示BEQVEZ用于治疗没有因子IX抑制剂病史的成年患者严重和中度严重的血友病B（先天因子IX缺乏症），而没有可检测到的抗体抗体抗体抗体AAV Serotype RH74。
MCP 458 Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）
该Molina临床政策（MCP）旨在促进利用管理过程。政策不是治疗的补充或建议；提供者完全负责该成员的诊断，治疗和临床建议。它表达了莫利纳（Molina）确定某些服务或供应是为了确定付款适当性的目的，在医学上是必要的，实验性，研究或化妆品。在医学上有必要的特定服务或供应的结论不构成涵盖该服务或供应的代表或保证（例如，将由Molina支付）特定成员。成员的福利计划确定覆盖范围 - 每个福利计划定义了涵盖哪些服务，哪些被排除在外，哪些受到美元上限或其他限制。成员及其提供者将需要咨询成员的福利计划，以确定是否存在适用于本服务或供应的任何排除或其他福利限制。如果该政策与成员的福利计划之间存在差异，则福利计划将管理。此外，可以根据州，联邦政府或医疗保险成员的适用法律要求要求承保范围。CMS的覆盖范围数据库可在CMS网站上找到。覆盖范围指令和现有国家承保范围确定（NCD）或地方覆盖范围确定（LCD）的标准将取代本MCP内容，并为所有Medicare成员提供指令。在政策批准和出版时所包含的参考文献是准确的。
基因疗法B，Hemgenix，Etra-Vovec-Drl，Beqvez，Elaparvovec-DZKT，DRU735
*临床试验没有主动比较器；因此，与固定替代疗法相比，益处的大小尚不清楚。外源修复产品具有数十年的临床数据，以支持其在该人群中的安全性和功效。*在6个月的运行期间缺乏外源性固定预防治疗的优化，然后用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗会导致不确定性。*在临床试验期间观察到固定表达的重大病毒间变异性。此时，由于用Beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗的患者的样本量较小，因此尚未确定可用于预测固定响应的特定变量。因此，未知如何确定患者是否会对治疗做出反应。* beqvez（Fidanacogene elaparvovec-dzkt）未在具有固定抑制剂史的受试者中，或抗AAVRH74抗体的患者中进行研究。因此，在该人群中使用被认为是研究的。