抽象目标腹膜后纤维化(RPF)是一种罕见的自身免疫性疾病,纤维组织生长和腹膜后炎症。其目前的治疗方法涉及长期吸收糖皮质激素(例如泼尼松)来控制炎症。但是,副作用很常见。我们努力改善治疗,以减少副作用,同时减少副作用。我们调查了基因 - 疾病 - 药物数据库,并发现雷帕霉素的哺乳动物靶标(MTOR)是RPF中的一种关键信号蛋白,MTOR抑制剂化合物Sirolimus影响了许多RPF途径。我们设计了一种疗法,结合了泼尼松的逐渐减少和长期稳定剂量的Sirolimus。然后,我们通过通过CT测量纤维组织质量,通过实验室测试来测量纤维组织质量,通过实验室测试,通过流式细胞仪和血浆炎症蛋白通过Olink蛋白质来评估八名RPF患者的影响,并通过CT测量纤维组织质量来评估八名RPF患者的影响。结合治疗的结果,纤维组织缩小了大约一半,急性炎症的标记降低了70%,大多数具有异常肾功能的患者使它们恢复到正常范围。分子,纤维化相关的T细胞亚群,包括T H 2,T H 17和循环T FH细胞,降低,肿瘤坏死因子和相关细胞因子恢复到健康水平。未观察到严重的长期副作用。结论我们的联合疗法导致了明显的纤维化缓解,并且免疫系统向健康状态进行了总体回归,同时实现了良好的耐受性。我们得出的结论是,这种新疗法有可能替代类固醇单药治疗用于治疗RPF的可能性。
自1960年代以来,与Melphalan和泼尼松的结合化疗已被用于多发性骨髓瘤的治疗,并且仍然是不符合高剂量治疗的老年患者的最广泛接受的治疗选择。1,2与烷基化剂的复杂组合通常会增加毒性作用,并增加了不便而没有提供生存优势。3个基于地塞米松的方案也显示出与老年患者的Melphalan和泼尼松方案相比,没有生存优势,并且与毒性更大的作用有关。4,由于与梅尔法兰(Melphalan)和泼尼松的中位生存率约为3年,因此需要新的治疗方法。创新的药物组合或Melphalan的剂量反应效应可用于实现这一目标。沙利度胺在复发或难治性多发性骨髓瘤中显示出大量的抗肿瘤活性。5在新诊断的多发性骨髓瘤患者中,沙利度胺的有用性尚不清楚。与Melphalan和Melphalan和泼尼松结合使用或掺入高剂量治疗中时,沙利度胺的响应率提高,包括完全反应,