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番茄基因编辑的最新进展
摘要：使用基因编辑工具（例如锌指核酸酶、TALEN 和 CRISPR/Cas）可以修改多种作物的生理、形态和其他特性，以减轻人为气候变化或生物胁迫造成的压力的负面影响。重要的是，这些工具有可能提高作物的适应力并提高产量以应对具有挑战性的环境条件。本综述概述了植物中使用的基因编辑技术，重点介绍了栽培番茄。选择了数十个已成功使用 CRISPR/Cas 系统编辑的基因，以说明该技术在提高水果产量和质量、对病原体的耐受性或对干旱和土壤盐分的反应等方面的可能性。还给出了如何使用 CRISPR/Cas 加速野生物种的驯化以产生更适应新气候条件或适合室内农业的新作物的例子。
核酸酶和切口酶基因修饰的改进......
基因组编辑技术的进步使得利用酶的功能进行有效的 DNA 修饰成为可能，这对治疗人类遗传疾病具有巨大的潜力。已经开发出几种核酸酶基因组编辑策略来纠正基因突变，包括大核酸酶 (MN)、锌指核酸酶 (ZFN)、转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) 和成簇的规律间隔短回文重复序列-CRISPR 相关蛋白 (CRISPR-Cas)。CRISPR-Cas 已被进一步设计为创建切口酶基因组编辑工具，包括具有高精度和高效率的碱基编辑器和主要编辑器。在这篇综述中，我们总结了用于治疗遗传疾病的核酸酶和切口酶基因组编辑方法的最新进展。我们还强调了这些方法转化为临床应用的一些局限性。
干细胞基因组编辑在药物发现和治疗应用方面的最新进展
从病毒载体介导的到基于蛋白质的编辑的基因组工程技术（包括锌指核酸酶、TALEN 和 CRISPR/Cas 系统）都得到了显著改进。这些技术促进了药物发现，并已开发出许多难治性疾病的潜在治愈疗法。它们可以有效地纠正基因错误；然而，这些技术有局限性，例如脱靶效应和可能的安全问题，在人类身上使用这些技术时需要考虑这些局限性。人们做出了巨大努力来克服这些局限性并加速这些技术的临床实施。在这篇评论中，我们重点介绍基因组工程的最新技术进步及其在干细胞中的应用，以实现有效发现药物和治疗难治性疾病。© 2020 作者。由 Elsevier Inc. 出版。这是一篇根据 CC BY 许可 (http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/) 开放获取的文章。
基因编辑（CRISPR-Cas9）
基因编辑技术有很多种，其中包括 ZFN（锌指核酸酶）、TALEN（转录激活因子样效应核酸酶）以及最广为人知的 CRISPR-Cas9（成簇的规则间隔短回文重复序列，C RISPR 相关蛋白 9）（PMID：27908936）。CRISPR-Cas9 基因组编辑系统的发现被视为科学上的一项重要突破，首席研究员 Jennifer Doudna 博士和 Emmanuelle Charpentier 博士因此获得了 2020 年诺贝尔化学奖（https://www.nobelprize.org/uploads/2020/10/popular-chemistryprize2020.pdf）。 “编辑”一个基因来改变其功能为治疗遗传疾病带来了巨大的希望，特别是那些无法彻底治愈的疾病，例如 GM2 神经节苷脂沉积症、GM1 神经节苷脂沉积症和卡纳万病。
CRISPR/Cas 工程 T 细胞用于癌症免疫治疗
CRISPR 技术简介：CRISPR、碱基编辑、主要编辑 基因编辑的目的是精确高效地将活细胞中的 DNA 序列转换成新的所需序列。可以使用多种内切酶切割 DNA，早期（并取得成功的）改造人类基因组的尝试使用了工程内切酶，例如转录激活因子样效应核酸酶 (TALEN) [ 7 ]、锌指核酸酶 (ZNF) [ 8 ]，以及最近的成簇规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 与 CRISPR 相关蛋白 (Cas) 的结合。易于使用、成本效益高、能够进行多重基因组编辑，再加上 CRISPR/Cas 基因组编辑工具包的快速发展，引发了一场以 CRISPR/Cas 为中心的基因编辑革命，有望大大提高 T 细胞免疫疗法的疗效。CRISPR/Cas 核酸酶和衍生技术（如碱基编辑器和引物编辑器）极大地扩展了可能的基因组修饰范围，允许进行有针对性的基因插入、删除、碱基对转换或这些操作的组合 [ 9 ]。
生产针对重金属的基因组编辑水蚤……
水体重金属污染日益受到关注。为了便于水体重金属监测，我们开发了对重金属高度敏感且反应迅速的转基因水蚤。从大型蚤中获得了金属反应基因金属硫蛋白A及其启动子区。利用TALEN技术将其启动子区与绿色荧光蛋白（GFP）基因融合的嵌合基因整合到大型蚤中，产生了转基因水蚤，名为大型蚤MetalloG。当大型蚤MetalloG暴露于重金属溶液1 h时，GFP仅在中肠和肝胰腺中诱导表达。激活GFP表达的最低重金属浓度分别为1.2 µM Zn 2+ 、130 nM Cu 2+ 和70 nM Cd 2+ 。重金属暴露24 h可进一步降低阈值。 D. magna MetalloG 有助于检测水中的重金属，并可能增强水质监测。
基因组编辑技术：在小麦育种中的应用 Dorina BONEA 克拉约瓦大学，农学院，19, Libertatii Street, Dolj Coun
基因组编辑技术：在小麦育种中的应用 Dorina BONEA 克拉约瓦大学，农学院，罗马尼亚多尔日县 Libertatii 街 19 号，电话/传真：+40 251 418 475，电子邮件：dorina.bonea@edu.ucv.ro，dbonea88@gmail.com 通讯作者：dbonea88@gmail.com 摘要 小麦为人类提供食物和营养支持；因此，小麦育种过程对于满足对具有更好农艺性状的品种日益增长的需求非常重要。随着时间的推移，育种者尝试了各种育种技术来改良所需性状，但这些技术已被证明是费时费力的。为了克服这些问题，科学家们开发了新的基因组编辑技术来加速和促进作物改良。本文所使用的方法重点是使用来自 EU-SAGE 平台的数据来处理、分析和提供有关小麦基因组编辑应用的最新信息。迄今为止（2024 年 1 月 20 日），该平台已注册了 43 项 CRISPR/Cas 技术申请、3 项 BE 技术和 1 项 TALEN 技术申请。美国在小麦基因组编辑技术应用方面位居第二，仅次于中国。通过这些应用获得的所有新小麦基因型都不含有外来 DNA，满足多个国家监管部门接受和批准的条件。这些包括对农民和消费者都很重要的特性，从而有助于全球加大对可持续农业发展的努力。关键词：碱基编辑、CRISPR/Cas 系统、谷物产量、品质、TALEN 介绍全球人口的持续增长需要增加粮食产量。由于气候变化和其他压力，确保足够的粮食生产相当困难。小麦（Triticum aestivum L.）是全球约 35% 人口的主食作物，全球产量的三分之二以上用于人类食品，五分之一用于动物饲料 [14]。2021 年小麦种植面积为 2.207 亿公顷，全球产量达到 7.708 亿吨 [12]。据 [41] 称，为确保粮食需求，到 2034 年，小麦产量必须增加 50%。随着时间的推移，植物育种者通过各种技术开发了新品种。最常用的方法是通过传统技术（杂交、选择等）育种，但这些技术成本高昂且需要很多年。生物技术（转基因、基因组编辑等）为实现
病毒样粒子介导的CRIS/CAS9递送，以进行有效且安全的基因组编辑
摘要：设计师核酸酶的发现使基因组的编辑比以前更加有效。设计师核酸酶已被广泛用于机械研究，动物模型产生和基因治疗的发展。但是，潜在的靶标和宿主免疫反应是体内用途，尤其是临床应用仍需要解决问题。设计师核酸酶的短期表达对于降低两种风险是必要的。当前，正在开发各种递送方法，用于用于瞬时核酸酶的瞬时表达，包括锌指核酸酶（ZNF），转录激活剂样的效应核酸酶（TALEN）和定期间隔的短裂缝短底膜重复序列 / CRISPR与CRISPR相关（CRISPR / CAS）。最近，病毒样颗粒被用于基因编辑。在这篇综述中，我们将通过常用的基因组编辑核酸酶进行讨论，讨论基因编辑递送工具，并使用病毒样颗粒来回顾最新文献，以传递基因编辑效果。
Cas-CLOVER™：一种高保真基因组编辑系统...
与使用单个向导 RNA (gRNA) 进行序列特异性引导 CRISPR/Cas9 结合和切割相反，Cas-CLOVER™ 系统使用双 gRNA 引导核酸酶，其中酶的每个半位点亚基都含有催化无活性的 Cas9 (dCas9) 和 IIS 型限制性内切酶 Clo51 的融合蛋白。与广泛用于 TALEN 和锌指核酸酶 (ZFN) 的 FokI 一样，Clo51 活性取决于二聚体的形成，因此 DNA 切割严格依赖于特定距离内两个不同的 gRNA 引导内切酶同时靶向结合。虽然当两个半位点 gRNA 共同递送至细胞时观察到酶的高切割效率，但当单独递送任一半位点 gRNA 时，在原代人类 T 细胞中未观察到靶向破坏。此外，直接比较T细胞中的野生型（WT）CRISPR/Cas9和Cas-CLOVER™表明，在同一基因位点，两种系统都能高效编辑基因组。
单链DNA供体模板的圆形化释放了长期HSC编辑的非病毒基因递送的能力
在过去的十年中，非病毒DNA模板递送已与工程核酸酶一起使用，以靶向造血茎和祖细胞中的单链DNA序列。虽然对基因治疗有效，但该方法仅限于简短的DNA供体模板，从而限制了其对基因矫正的应用。为了扩大其范围，我们使用千层长的圆形单链DNA供体模板和TALEN技术开发了一个编辑过程。我们的结果表明，CSSDNA编辑过程可在可行的HSPC中实现高基因插入频率。与常规的AAV编辑过程相比，CSSDNA编辑的HSPC显示出更高的植入和维持鼠模型中基因编辑的倾向。这种积极的结果部分是由于较高水平的原始编辑的HSPC，更静止的代谢状态以及骨髓粘附标记的表达升高。我们的发现突出了CSSDNA作为基因治疗应用的通用和有效的非病毒DNA模板的强大潜力。