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儿童血液学 地中海贫血和镰状细胞病儿童的疫苗接种、药物治疗和旅行 患者、亲属的信息
我们致力于提供最优质的服务，工作人员将很乐意回答您的任何问题。如果您对就诊有任何建议或意见，请与工作人员交谈或致电患者咨询和联络服务 (PALS) 020 3312 7777（周一至周五 10:00 - 16:00）。您也可以发送电子邮件至 imperial.pals@nhs.net PALS 团队将倾听您的顾虑、建议或疑问，并且通常能够帮助您解决问题。或者，您也可以联系我们的投诉部门进行投诉：投诉部门，四楼，Salton House，St Mary's Hospital，Praed Street London W2 1NY 电子邮件：ICHC-tr.Complaints@nhs.net 电话：020 3312 1337 / 1349 其他格式
儿童与地中海贫血
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依赖性的β-thalassaemia
©作者2024。Open Access本文在创意共享属性下获得许可 - 非商业 - 非洲毒素4.0国际许可证，该许可允许以任何中等或格式的任何非商业用途，共享，分发和复制，只要您与原始作者提供适当的信誉，并为您提供了符合创造性共识许可的链接，并提供了持有货物的启动材料。您没有根据本许可证的许可来共享本文或部分内容的适用材料。本文中的图像或其他第三方材料包含在文章的创意共享许可中，除非在信用额度中另有说明。如果本文的创意共享许可中未包含材料，并且您的预期用途不受法定法规的允许或超过允许的用途，则您需要直接从版权所有者那里获得许可。要查看此许可证的副本，请访问http：// creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/。
镰状细胞病和地中海贫血的基因治疗
基因添加技术可能会发生插入诱变，使用 CRISPR-Cas9 技术可以减少这种现象。研究小组对最近关于接受 lovo-cel 治疗的镰状细胞患者出现骨髓增生异常 (MDS) 和急性髓系白血病 (AML) 的报告进行了深入调查。尽管尚未证明插入基因与 MDS/AML 的病因有直接关系，但它揭示了仔细选择患者和治疗后监测的重要性。此外，CRISPR-Cas9 诱导的脱靶双链断裂的基因毒性引发了人们对未来致癌性的担忧。使用碱基编辑或主要编辑的更新、更精确的基因工程方法可以为临床安全提供更多保障。
CTX001用于输血依赖性β（β） - Thalassyaia
ctx001是一种离体研究基因编辑的疗法，目前正在评估患有依赖输血依赖β-核阿无血症（TDT）的患者，其中未经其未成熟的骨髓（haematopoietic）被检索。这些细胞经过设计以使它们产生γ-球蛋白，这是红细胞中存在的胎儿血红蛋白（血红蛋白F; HBF）的成分之一，通常在出生后一年以上产生。预计改性细胞会产生γ-球蛋白，这反过来又会导致胎儿血红蛋白的产生，当将胎儿血红蛋白移植回患者时。3,4预计该过程将增加新的红细胞的形成并减少贫血。使用CRISPR-CAS9（一种酶）与能够编辑特定基因的一小部分遗传物质（RNA）结合使用CRISPR-CAS9制造。ctx-001导致CRISPR-CAS9在一种称为BCL11A的蛋白质基因中产生缺陷，该蛋白通常会阻止γ-球蛋白的产生。这些缺陷阻止了BCL11A的产生，并允许产生γ-球蛋白。3 CTX001提高了HBF，并有可能提高TDT患者的输血需求。4 CTX001目前正在I/II期临床试验（NCT03655678; NCT04208529）中。参与者将在骨髓性调节后接受静脉注射（IV）注射。1,2
疫苗和镰状细胞病或地中海贫血
以下信息由 Rhodes 博士、Sikorska 博士和红细胞团队的其他成员提供，并咨询了信托内的其他医生和其他医疗信息来源。我们希望您觉得您拥有准确的信息，可以决定是否接种 COVID-19 疫苗。我们知道有些人对疫苗有顾虑，而且有很多可能不准确或无益的信息在流传，所以请考虑任何信息的来源，以确保它与您相关且准确。我们相信这种疫苗对镰状细胞病 (SCD) 和地中海贫血患者是安全的，我们相信它提供了非常重要的保护，可以预防冠状病毒。疫苗在拯救镰状细胞病和地中海贫血患者生命方面有着悠久的历史——例如，肺炎球菌疫苗有助于预防镰状细胞病患者患上特定类型的肺炎。我们还知道冠状病毒对镰状细胞病和地中海贫血患者非常危险，因此，任何对疫苗的担忧都必须与感染冠状病毒的潜在影响相权衡。下面我们希望回答一些最常见的问题，但如果您还有其他疑虑，请联系临床团队。我们还在本文档末尾列出了一些资源，请查看这些资源，听听其他人对疫苗体验的看法，并使用此处提供的信息做出决定。疫苗和镰状细胞病或地中海贫血我们相信这种疫苗对镰状细胞病和地中海贫血患者是安全的。我们建议患有这些疾病的人一生中接种多种疫苗，这些疫苗通常耐受性很好。我们知道，一些镰状细胞病或地中海贫血患者如果感染 COVID，病情可能会更严重，因此我们认为，如果提供疫苗，接种疫苗对您来说非常重要，以便为您提供最佳的保护机会。即使接种了疫苗，仍有可能感染冠状病毒，但可能性很小，因此在政府就此发布进一步建议之前，继续保持社交距离/隔离很重要。血红蛋白病患者对疫苗的反应可能不如普通人群，而且目前尚不清楚对病毒的保护能持续多久。有些人问我们，如果你同时患有这些疾病，如铁水平较高/螯合治疗、脾脏缺失或异常、肺部变化、急性胸部综合征、服用抗凝药物（如华法林），接种疫苗是否会有区别——除了发烧之外，没有禁忌症（疫苗不适合的原因）。过去一个月内曾感染过 COVID，并且过去曾对疫苗或疫苗中的特定成分产生过严重反应或过敏。除此之外，我们认为在患有任何其他疾病的情况下接种疫苗都是安全的，而这些疾病使得接种疫苗变得更加重要。