摘要:亨廷顿氏病 (HD) 是一种致命的神经退行性疾病,由亨廷顿基因 (HTT) 外显子 1 的 CAG 重复扩增引起。尽管亨廷顿氏病具有单基因特性,但其发病机制仍未完全了解,目前尚无有效的治疗方法。基因组工程等新技术的发展为疾病建模领域带来了新机遇,并使得具有相同遗传背景的同源模型的生成成为可能。这些模型对于研究疾病的发病机制和药物筛选非常有价值。本文报告了一系列在 HTT 基因座上具有不同 CAG 重复数的纯合 HEK 293T 细胞系的生成,并展示了它们在测试治疗试剂方面的实用性。此外,利用 CRISPR-Cas9 系统,我们纠正了 HD 人类诱导多能干细胞中的突变并生成了 HTT 基因的敲除,从而为 HD 研究提供了一套全面的同源细胞系。
阿尔茨海默氏病(G30.-) 脑脂质沉积症(E75.4) 克雅氏病(A81.0-) 新增路易体神经认知障碍(G31.83) 新增其它额颞叶神经认知障碍(G31.90) 癫痫和复发性癫痫(G40.-) 额颞叶痴呆(G31.09) 肝豆状核变性(E83.01) 人类免疫缺陷病毒 [HIV] 疾病(B20) 亨廷顿氏病(G10) 高钙血症(E83.52) 获得性甲状腺功能减退症(E00-E03.-) 中毒(T36-T65) 雅各布-克雅氏病(A81.0-) 多发性硬化症(G35) 神经梅毒(A52.17) 烟酸缺乏症 [糙皮病] (E52) 帕金森病(G20.-) 皮克病(G31.01) 结节性多动脉炎(M30.0) 系统性红斑狼疮(M32.-) 创伤性脑损伤(S06.-) 锥虫病(B56.-, B57.-) 维生素 B 缺乏症(E53.8)
阿尔茨海默氏病(G30.-) 脑脂质沉积症(E75.4) 克雅氏病(A81.0-) 新增路易体神经认知障碍(G31.83) 新增其它额颞叶神经认知障碍(G31.90) 癫痫和复发性癫痫(G40.-) 额颞叶痴呆(G31.09) 肝豆状核变性(E83.01) 人类免疫缺陷病毒 [HIV] 疾病(B20) 亨廷顿氏病(G10) 高钙血症(E83.52) 获得性甲状腺功能减退症(E00-E03.-) 中毒(T36-T65) 雅各布-克雅氏病(A81.0-) 多发性硬化症(G35) 神经梅毒(A52.17) 烟酸缺乏症 [糙皮病] (E52) 帕金森病(G20.-) 皮克病(G31.01) 结节性多动脉炎(M30.0) 系统性红斑狼疮(M32.-) 创伤性脑损伤(S06.-) 锥虫病(B56.-, B57.-) 维生素 B 缺乏症(E53.8)
阿尔茨海默氏病(G30.-) 脑脂质沉积症(E75.4) 克雅氏病(A81.0-) 新增路易体神经认知障碍(G31.83) 新增其它额颞叶神经认知障碍(G31.90) 癫痫和复发性癫痫(G40.-) 额颞叶痴呆(G31.09) 肝豆状核变性(E83.01) 人类免疫缺陷病毒 [HIV] 疾病(B20) 亨廷顿氏病(G10) 高钙血症(E83.52) 获得性甲状腺功能减退症(E00-E03.-) 中毒(T36-T65) 雅各布-克雅氏病(A81.0-) 多发性硬化症(G35) 神经梅毒(A52.17) 烟酸缺乏症 [糙皮病] (E52) 帕金森病(G20.-) 皮克病(G31.01) 结节性多动脉炎(M30.0) 系统性红斑狼疮(M32.-) 创伤性脑损伤(S06.-) 锥虫病(B56.-, B57.-) 维生素 B 缺乏症(E53.8)
面对挑战 • 主动电子波束控制和几乎即时重新定位雷达波束可实现更快的检测和更大的跟踪范围 • 具有灵活雷达资源管理的 AESA 技术将提高跟踪性能/跟踪稳健性和导弹制导能力,以应对同时多目标的情况。• AESA 的快速波束控制和高可靠性将提高战斗机的作战效率和任务可用性 • 快速电子扫描与慢速移动机械重新定位相结合,可实现宽视场操作和高态势感知
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