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诊断为分子氢的FDA孤儿药物指定用于治疗肌萎缩性侧索硬化
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抗体项目结果及孤儿药适应症
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Zydus 宣布获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 孤儿药称号……
印度艾哈迈达巴德，2025 年 1 月 22 日 Zydus 是一家领先的、以发现为基础的全球制药公司，今天宣布美国食品药品监督管理局已授予新型口服 NLRP3 抑制剂 Usnoflast 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。美国食品药品监督管理局孤儿药办公室授予孤儿药资格以支持开发用于治疗影响美国不到 200,000 人的罕见疾病的药物。在谈到这一进展时，Zydus Lifesciences Limited 董事长 Pankaj Patel 表示：“美国食品药品监督管理局授予的这一孤儿药资格强调了开发 Usnoflast 以治疗致命的神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的迫切需要。Zydus 致力于开拓神经科学的新前沿，并为 ALS 患者开发 Usnoflast。”患有 ALS 的人从确诊到死亡的平均存活期约为 2 至 5 年，大多数 ALS 患者死于呼吸衰竭。ALS 患者会出现神经炎症和快速神经退化。轴突神经退化会导致神经丝形成，这些神经丝首先在 ALS 患者的脑脊液中积聚，然后慢慢进入血液循环。由于快速神经退化，ALS 患者逐渐丧失移动、说话、进食的能力，最终导致呼吸、瘫痪和死亡。根据美国疾病控制和预防中心 (CDC) 的统计数据，ALS 影响了美国约 32,000 人，美国每年平均有 5,000 名新患者被诊断出患有此病。据估计，欧洲（欧盟和英国）有超过 30,000 人患有 ALS，而印度估计有 75,000 人患有 ALS。Usnoflast (ZYIL1) 是一种新型口服小分子 NLRP3 抑制剂。 Usnoflast 已在神经炎症、帕金森病、炎症性肠病 (IBD) 和多发性硬化症 (MS) 的几种临床前模型中进行了研究。美国食品药品监督管理局此前已授予 Zydus “孤儿药称号”，用于
2023年日历季度适用百分比增加的孤儿药物
J0208 Injection, Sodium Thiosulfate, 100 Mg J0223 Injection, Givosiran, 0.5 Mg J0224 Injection, Lumasiran, 0.5 Mg J0584 Injection, Burosumab-Twza 1 Mg J0596 Injection, C1 Esterase Inhibitor (Recombinant), Ruconest, 10 Units J0597 Injection, C-1 Esterase Inhibitor (Human), Berinert, 10 Units J0840 Injection, Crotalidae Polyvalent Immune Fab (Ovine), Up To 1 Gram J1305 Injection, Evinacumab-Dgnb, 5mg J1640 Injection, Hemin, 1 Mg J1743 Injection, Idursulfase, 1 Mg J1746 Injection, Ibalizumab-Uiyk, 10 Mg J1931 Injection, Laronidase, 0.1 Mg J2787 Riboflavin 5'-Phosphate, Ophthalmic Solution, Up To 3 Ml J2860 Injection, Siltuximab, 10 Mg J7170 Injection, Emicizumab-Kxwh, 0.5 Mg J7202 Injection, Factor Ix, Albumin Fusion Protein, (Recombinant), Idelvion, 1 i.u.J9032注射，Belinostat，10 mg J9057注射，Copanlisib，1 mg J9153注射，注射，脂质体，1毫克Daunorubicin和2.27 mg cytarabine J9262注射，注射emacetaxine mepescination，0.01 mg J9268，potation，10 MG J9268，POTET，POSTATICEN，PETATET，PORTATICENT，PERTATICENT，PERTATICEN注射，tagaxofusp-erzs，10微克J9295注射，死灵瘤，1毫克J9313注射，摩肌瘤pasudotox-tdfk，0.01 mg j9331注射，sirolimus蛋白质蛋白质颗粒，1 mg
爱荷华州人类服务部，成人，儿童和家庭服务部 与组合疫苗的免疫计划 婴儿幼儿学龄前儿童健康表格 儿童疫苗（VFC）计划脑膜炎球菌偶联疫苗摘要 爱荷华州医疗补助战略计划介绍 C1.2生殖生命计划.docx 精神药物建议部分A 针对预防评估（TAP） 预付费室内健康计划（PAHP）登机 儿童疫苗（VFC）计划可用疫苗和覆盖年龄范围 爱荷华州儿童疫苗计划 质量策略2024 爱荷华州BRFSS简介：2023调查GS 重大事件审查 - 综合卫生之家人 - 流感疫苗预订和接收说明的订单 孤儿药（稀有疾病） 爱荷华州HHS第一五个高管摘要 A.家庭案例计划面板
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网站披露_Impilo 孤儿药_2024
Impilo 应确保其投资组合公司在对医疗保健公司至关重要的环境、社会和治理问题方面遵循良好的治理实践。这包括但不限于健全的管理结构、员工关系、员工薪酬和税务合规等问题。为此，投资组合公司应遵守 Impilo 的 ESG 最低要求（“最低要求”），这是 Impilo 投资组合公司可持续发展蓝图的核心组成部分。最低要求要求投资组合公司实施适当的“保障措施”，以便在其运营和业务关系中识别、缓解和持续监控关键的环境、社会和治理风险。
探索潜力：在荷兰背景下对孤儿药进行多标准决策分析 (MCDA)
1. Postma MJ、Noone D、Rozenbaum MH、Carter JA、Botteman MF、Fenwick E 等人。使用传统的成本效益分析评估孤儿药的价值：它是否适合目的？ Orphanet J Rare Dis 2022；17：157。 https://doi.org/10.1186/s13023-022-02283-z。 2. De Andrés-Nogales F、Cruz E、Calleja MÁ、Delgado O、Gorgas MQ、Espín J 等人。孤儿药报销的多利益相关者多标准决策分析（FinMHU-MCDA 研究）。 Orphanet J Rare Dis 2021；16：186。 https://doi.org/10.1186/s13023-021-01809-1。3. Schey C、Krabbe PFM、Postma MJ、Connolly MP。多标准决策分析 (MCDA)：测试针对孤儿药的拟议 MCDA 框架。Orphanet J Rare Dis 2017；12：10。https://doi.org/10.1186/s13023-016-0555-3。4. Eichler HG、Kossmeier M、Zeitlinger M、Schwarzer-Daum B。孤儿药的临床不确定性和价格：解决孤儿药报销中的配置和技术效率低下问题。Front Pharmacol 2023；14：1074512。https://doi.org/10.3389/fphar.2023.1074512。 5. Thokala P、Devlin N、Marsh K、Baltussen R、Boysen M、Kalo Z 等。《医疗保健决策的多标准决策分析——简介：ISPOR MCDA 新兴良好实践工作组报告 1》。《Value Health》2016；19：1-13。
FDA授予孤儿药和稀有小儿疾病...
。它可能发生在分娩前的任何时间，分娩和分娩期间或交货后立即发生。由于兴奋性，氧化应激和炎症2,3而导致氧气供应损失或减少引起的最初损伤之后是进行性脑细胞死亡。由于干扰发生的时间以及破坏的位置，大脑中断和/或氧引起的生理影响可能会大不相同。有些儿童可能只会表现出轻度的影响，而另一些儿童将患有严重的永久残疾，包括脑瘫，认知障碍或发育延迟。预计到2030年，HIE的可寻址市场预计为19亿美元。4该公告已被阿根廷董事会批准发布。
孤儿药（稀有疾病）
区域1：狄金森，埃米特，克莱，帕洛阿尔托，奥斯科拉，奥布莱恩区2：布埃纳维斯塔，萨克，克劳福德，卡洛尔，卡罗尔，格林，奥杜邦，古特里。区域3：Pottawattamie，Harrison，Shelby，Cass，Mills，Monona区4：Humboldt，Pocahontas，Calhoun，Calhoun，Wright，Webster，Webster，Webster，Hamilton，Hardin区5：Woodbury和IDA没有第一五个地点和IDA。Zone 6: Winnebago, Worth, Kossuth, Hancock, Cerro Gordo, Franklin, Butler, Floyd, Mitchell Zone 7: Boone, Story, Marshall, Jasper, Tama Poweshiek Zoe 8: Dallas, Polk, Madison, Warren Zone 9: Union, Clarke, Lucas, Adams, Taylor, Ringgold, Decatur, Wayne, Adair, Montgomery, Page,弗里蒙特区10：温尼克，阿拉玛基，克莱顿，费耶特，特拉华州，迪比克，霍华德，奇克索。区域11：黑鹰，布雷默，布坎南，格伦迪。区域12：本顿，林恩，琼斯区13：亨利，得梅因，李，路易莎，华盛顿，马斯卡汀。区域14：雪松。区域15：Mahaska，Marion，Keokuk，Wapello，Monroe，Jefferson，Appanoose，Davis，Van Buren县未由第一五个地点服务：Scott，Scott，Jackson，Clinton，Lyon，Lyon，
SeaBeLife 获得 EMA 孤儿药资格 (ODD)
法国罗斯科夫，2024 年 9 月 3 日——SeaBeLife 是一家生物技术公司，致力于开发旨在阻止细胞坏死的候选药物，今天，该公司宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 授予其用于治疗急性肝衰竭的候选药物 SBL01 孤儿药资格 (ODD)。急性肝衰竭 (ALF) 是一种危及生命的疾病，发生在没有肝脏疾病的人的肝脏突然失去功能时，导致脑病（脑功能障碍）和凝血病（出血性疾病）。ALF 通常影响年轻人，发病率和死亡率很高（当无法进行移植时为 85%）。在欧盟，ALF 患者人数估计为每 10,000 人中有 1.3 至 3.1 人 1 。这符合 EMA 的孤儿药资格门槛，该门槛针对的是每 10,000 人中影响不超过 5 人的疾病。凭借这项孤儿药授权，SeaBeLife 将能够享受监管和财务激励措施，包括协议协助、费用降低以及获批后十年的市场独占权。EMA 孤儿药委员会表示：“[SeaBeLife] 已在急性肝衰竭模型中提供了非临床数据，数据显示，与单独使用授权产品相比，在申请的条件下，SBL01 与目前授权的产品联合使用时，肝毒性降低，存活率提高。委员会认为这构成了临床相关优势。”