法国罗斯科夫,2024 年 9 月 3 日——SeaBeLife 是一家生物技术公司,致力于开发旨在阻止细胞坏死的候选药物,今天,该公司宣布,欧洲药品管理局 (EMA) 授予其用于治疗急性肝衰竭的候选药物 SBL01 孤儿药资格 (ODD)。急性肝衰竭 (ALF) 是一种危及生命的疾病,发生在没有肝脏疾病的人的肝脏突然失去功能时,导致脑病(脑功能障碍)和凝血病(出血性疾病)。ALF 通常影响年轻人,发病率和死亡率很高(当无法进行移植时为 85%)。在欧盟,ALF 患者人数估计为每 10,000 人中有 1.3 至 3.1 人 1 。这符合 EMA 的孤儿药资格门槛,该门槛针对的是每 10,000 人中影响不超过 5 人的疾病。凭借这项孤儿药授权,SeaBeLife 将能够享受监管和财务激励措施,包括协议协助、费用降低以及获批后十年的市场独占权。EMA 孤儿药委员会表示:“[SeaBeLife] 已在急性肝衰竭模型中提供了非临床数据,数据显示,与单独使用授权产品相比,在申请的条件下,SBL01 与目前授权的产品联合使用时,肝毒性降低,存活率提高。委员会认为这构成了临床相关优势。”
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