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1 CMJ 领先艺术。第 35-38 页.pmd
重度 β 地贫患者在出生后第一年会出现嗜睡、喂养不良、发育不良、苍白、肝脾肿大和骨骼改变等症状。这些患者需要定期输血，并且终生依赖输血。为了抵消由此产生的铁过载，医生还会给他们开铁螯合剂 [6]。同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 仍然是 β 地贫的唯一治疗方法，但由于供体有限和严重的副作用，不建议大多数患者使用。因此，绝大多数 β 地贫患者只能接受药物治疗，尤其是在发展中国家。在本文中，我将重点介绍 β 地贫的药物治疗新进展，并总结正在开发的有前景的新型治疗方案。
评论文章 - 非缺失型 α 地中海贫血
已报道了 70 多种非缺失性 α 地贫突变，与缺失性突变相比，它们通常表现出更严重的临床表现。传统治疗旨在通过红细胞输血来控制疾病症状，但这也有其自身的并发症。目前，地贫的唯一治疗方法是骨髓移植，因此，探索其他潜在治疗方法是当务之急。新型基因编辑方法可能成为这种单基因疾病的长期治疗选择。本文概述了非缺失性 α 地贫治疗的最新突破，包括宫内输血、脐带血移植、基因治疗和几种基因组改造技术，以促进不仅改善 α 地贫病情，而且找到治愈方法的整体知识。