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重度 β 地贫患者在出生后第一年会出现嗜睡、喂养不良、发育不良、苍白、肝脾肿大和骨骼改变等症状。这些患者需要定期输血，并且终生依赖输血。为了抵消由此产生的铁过载，医生还会给他们开铁螯合剂 [6]。同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 仍然是 β 地贫的唯一治疗方法，但由于供体有限和严重的副作用，不建议大多数患者使用。因此，绝大多数 β 地贫患者只能接受药物治疗，尤其是在发展中国家。在本文中，我将重点介绍 β 地贫的药物治疗新进展，并总结正在开发的有前景的新型治疗方案。
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