机构名称：
¥ 1.0
已报道了 70 多种非缺失性 α 地贫突变，与缺失性突变相比，它们通常表现出更严重的临床表现。传统治疗旨在通过红细胞输血来控制疾病症状，但这也有其自身的并发症。目前，地贫的唯一治疗方法是骨髓移植，因此，探索其他潜在治疗方法是当务之急。新型基因编辑方法可能成为这种单基因疾病的长期治疗选择。本文概述了非缺失性 α 地贫治疗的最新突破，包括宫内输血、脐带血移植、基因治疗和几种基因组改造技术，以促进不仅改善 α 地贫病情，而且找到治愈方法的整体知识。
评论文章 - 非缺失型 α 地中海贫血
主要关键词
相关文件推荐
