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图1多个系统萎缩的治疗方法这种形状说明了针对多系统萎缩（MSA）病理机制的各种治疗策略。MSA的特征是神经元丧失，神经胶质病和α-突触核蛋白夹杂物的积累。抗 - α突触核蛋白疗法包括 - 在诸如ANELE138B，清除剂，例如PD01A，PD03A，LU AF82422，TAK - 341和UB – 312和UB –312和UB –312和抑制方法之类的清除剂中的聚集。细胞疗法涉及修复和再生受损神经组织的间充质干细胞。能量代谢和INSU -LIN信号 - 靶向疗法包括脱齿素 - 4，泛氨醇和NAD +补充。抗炎性和神经保护疗法具有氟西汀，AAV2 - GDNF和KM819的化合物，可减少炎症并提供神经保护作用。细胞调节文本包括显示退化的神经元，α-突触核蛋白夹杂物，活化的星形胶质细胞和小胶质细胞，免疫 - 反应性T细胞，IM成对的线粒体，Pro - 炎性细胞因子，肌蛋白损失和髓质细胞质细胞胞质包含（GCIS）（GCIS）。此视觉代表提供了MSA中治疗策略及其细胞靶标的概述。
多能/多能干细胞可以反向帕金森氏病吗？
帕金森氏病（PD）是一种进行性神经退行性疾病，其特征是中脑在多巴胺神经元的连续和选择性变性或死亡，导致骨皮质神经回路功能障碍。当前的PD临床治疗包括药物治疗和手术，这些治疗和手术可以短期缓解症状，但与许多副作用有关，并且无法逆转PD的进展。多能/多能干细胞具有自我更新能力，并且具有分化为多巴胺能神经元的潜力。多能/多能干细胞或从这些细胞中得出的多巴胺能神经元的移植是对PD中完全修复受损神经回路的有前途的策略。本文回顾并总结了PD的当前临床前/临床处理，其效率以及各种干细胞的优点/缺点，包括多能和多功能干细胞，以详细的概述，以详细概述这些细胞如何应用这些细胞处理PD的处理，以及挑战和挑战，以便在挑战和刺激下进行概述。
DNA甲基化在退出幼稚多能性过程中塑造了多梳景观
在哺乳动物中，5-甲基胞嘧啶 (5mC) 和多梳抑制复合物 2 (PRC2) 沉积的组蛋白 3 赖氨酸 27 三甲基化 (H3K27me3) 在富含 CpG 的区域通常是互斥的。当小鼠胚胎干细胞退出幼稚多能状态时，5mC 大量增加，同时 H3K27me3 被限制在无 5mC 的富含 CpG 的区域。为了正式评估 5mC 如何塑造 H3K27me3 景观，我们在存在和不存在 DNA 甲基化机制的情况下分析了幼稚细胞和分化细胞的表观基因组。令人惊讶的是，我们发现 5mC 积累并不是限制大多数 H3K27me3 域所必需的。相反，这种不依赖 5mC 的 H3K27me3 限制是由 PRC2 拮抗剂 Ezhip（编码 EZH 抑制蛋白）的异常表达介导的。在 5mC 似乎真正取代 H3K27me3 的区域子集中，我们确定了 163 个候选基因，这些基因似乎需要 5mC 沉积和/或 H3K27me3 耗竭才能在分化细胞中激活。使用定点表观基因组编辑直接调节 5mC 水平，我们证明 5mC 沉积足以拮抗 H3K27me3 沉积并赋予单个候选基因基因激活。总之，我们系统地测量了重现早期胚胎动力学的系统中 5mC 和 H3K27me3 之间的拮抗相互作用。我们的结果表明 H3K27me3 抑制直接和间接地依赖于 5mC。我们的研究还表明 5mC 在基因激活中发挥着非规范作用，这不仅对正常发育很重要，而且对癌症进展也很重要，因为致癌细胞经常表现出 5mC 与 H3K27me3 的动态替换，反之亦然。
一个用于工程性低下多能干细胞的单步过程
平台，它可以通过DNA结合CAS和DNA修饰脱氨酶组成的基础编辑器的模块化组件，该基础编辑器通过在序列靶向指导指南RNA（GRNA）中编码的适体相关的Deaminase组件组成。由于适体依赖于脱氨酶成分靶向DNA序列，PIN点平台唯一地允许多对单个Cas Nickase组件进行多用作用于同时多发性基础编辑和靶向的转基因敲入。编码由大鼠APOBEC1和SPCAS9 NICKASE组成的PIN点基本编辑器的mRNA瞬时传递与合成适性剂编码的GRNA结合使用，可实现耐用的靶蛋白敲除，并显着提高了细胞生存能力，编辑效率，以及与CRISPR-CasS9相比，基因组的编辑效率和基因组完整性均与CRISPR-CasS9相比。为了演示同种异体PSC工程的PIN点平台的实用性，我们使用自动化的克隆跟踪和拾取工作流进行了一系列基因型，生成了一组克隆性低下IPSC线。通过多重碱基编辑和同时进行靶向转基因整合的碱基编辑生成的低免疫原性IPSC系列保留了多能性，并在区别为治疗细胞产物时表现出预期的人白细胞抗原（HLA）表型。因此，PIN点平台代表了一种安全有效的解决方案，可以通过与下游自动化兼容的新型单步过程同时执行多个基因组工程操作，从而提供了极大地简化同种异体IPSC衍生细胞疗法的开发的机会。
人工智能信任量表的制作及信度、效度检验
I II III 因素 1 (H1)：不信任他人的自我中心主义 (α=.79) 12. 人们可能会说好话，但最终他们最关心的是自己的幸福。 5.03 (1.12) .65 -.05 .00 16. 人们更有可能维护自己的权利，而不是承认他人的权利。 4.70 (1.06) .64 -.04 .00 2. 人们会做一些轻微的错事来获得自己的利益。 4.48 (1.11) .60 .08 .09 17. 人们撒谎是为了避免麻烦。 4.61 (1.08) .60 .01 .07 6. 人们撒谎是为了出人头地。 4.35 (1.21) .54 .13 .16因素 2 (H2)：相信人们的诚实 (α=.70) 5. 人们通常过着诚实正直的生活 4.16 (1.17) -.11 -.70 .14 8. 人们通常诚实地与他人打交道 4.55 (1.03) .13 -.65 -.15 1. 人们基本上是诚实的 4.36 (1.19) .08 -.61 -.15 14. 人们说到做到 4.00 (1.08) -.11 -.50 .16 因素 3 (H3)：不相信人们的谨慎 (α=.67) 4. 人们怀疑别人对自己很友善，因此很谨慎 3.90 (1.09) .05 -.07 .64 10. 人们认为不信任他人更安全4.03 (1.14) .13 .03 .54 13. 人们内心不愿意帮助别人 3.53 (1.10) .00 .11 .53 9. 人们很谨慎，因为他们认为有人会利用他们 4.38 (1.08) .20 -.15 .43 最大似然法，Promax 旋转 特征值 3.93 1.90 1.16 贡献率 30.3% 14.6% 8.9% 累积贡献率 30.3% 44.8% 53.7% 因子间相关性 I - 0.25 0.55 II - - 0.31
- 致力于治愈遗传性疾病 -
13:50-14:50 第 6 节 主席：Toya Ohashi 和 Hiromi Kanegae 先天性代谢错误的体内基因治疗 1) 针对罕见疾病患者正在进行的基因治疗临床试验的结果：MPS IIIa、GSDIa、OTC 缺乏症和威尔逊氏病 Eric Crombez – (Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 美国加利福尼亚州诺瓦托) 2) 通过在小鼠中表达血脑屏障穿透酶的 AAV 使 GM1 神经节苷脂储存完全正常化 Koki Matsushima (慈惠会大学医学院基因治疗系)
诱导多能干细胞的新兴作用作为产卵性细胞免疫疗法
简单摘要：使用专门的免疫细胞（例如嵌合抗原受体T-细胞（CAR-TS），肿瘤插入淋巴细胞（TILS）和病毒 - 培养基 - 遗传 - 塞子菌（Virus-Specifififififififififif）），采用了一种创新的细胞疗法（ACT）来打击癌症和传染病的创新方法。这种疗法是为每个患者单独制造的，可能会受到细胞质量差的负面影响，这些疗法通常会受到先前治疗，年龄和复杂制造的损害。为了克服这一点，该领域正在评估创建“拟合”供体的细胞疗法的潜力，以提供现成的治疗选择。诱导的多能细胞（IPSC）具有可再生的特征，并为现成的治疗提供了解决方案。iPSC可以用作无限的来源，用于推导不同的免疫细胞，包括天然杀伤（NK）细胞和T细胞。IPSC可以进一步修改并使用不同的行为。在这篇综述中，我们描述了从IPSC产生此类细胞疗法的方法，并讨论了当前的进步和挑战，重点是CAR-T/NK-，TIL-和VST疗法。
