•传统方法调节疾病的进程,但不能提供治疗方法。•传统方法在治疗单基因疾病,由一个人天生的单个基因突变引起的疾病时受到限制。•估计有6,000种此类疾病影响了全世界超过3.5亿人。•细胞和基因工程细胞具有与药物和手术的根本不同的特性 - “活药”•目标:治愈和替代受损的组织或患病器官。•显示出为目前无法治愈的一系列疾病提供治疗疗法的潜力。
生物工程细胞,请加入我们的HRBRC总部2111室,进行有趣而非正式的研讨会!我们将准备在研讨会结束后准备去压缩。鼓励亲自出席。:)此会话也将实际上在Microsoft团队上托管。面对面的与会者可以享受披萨,小吃和饮料。摘要:类器官是微型器官,具有通过个性化医学,药物发现和疾病模型进行彻底改变现代医学的潜力。本演讲将探讨如何控制一组微型机器人,以操纵单个焦油,作为一个更大的生物工程项目的一部分,以在体外创建类器官。演讲的第一部分探讨了如何使用单个全局磁场来控制整个微型机器人团队,我们用它们来物理操纵生物工程细胞。第二部分涵盖了如何使用高斯过程回归来改善微型机器人模型,以更准确,更精确地控制系统。演讲将以未来的方向和下一步的讨论结束。发言人生物:洛根·比弗(Logan Beaver)是旧自治领大学机械和航空航天工程系的助理教授,他指导智能系统实验室。在此任命之前,他曾是波士顿大学系统工程系的博士后学者。他于2022年从特拉华大学获得博士学位,并获得了Marquette University和Milwaukee工程学院的MS和BS学位。他的研究着重于基于优化的多代理和群体系统的控制,以及对移动机器人和操纵器的最佳控制。
使用称为白细胞术或分离发生的过程从您的血液中收集少量T细胞。这类似于干细胞的收集,但是在收集之前不需要化学疗法或GCSF注射。然后将T细胞发送到专门的LA硼砂,其中添加了遗传信息以制造CAR T细胞。工程细胞留在实验室中,它们被乘以数亿个细胞。细胞接受质量和安全检查,将其送回您的治疗医院进行输液。此过程可能需要几天到几周。
抽象背景T细胞在抗肿瘤反应中起着核心作用。然而,它们通常在肿瘤微环境中面临许多障碍,包括缺乏可用的必需代谢物,例如葡萄糖和氨基酸。此外,癌细胞可以通过上调代谢物转运蛋白并维持高代谢率来垄断这些资源,从而繁殖和增殖,从而胜过T细胞。方法中,我们试图通过增强其与肿瘤细胞竞争的糖酵解能力来提高肿瘤附近的T细胞抗肿瘤功能。为了实现这一目标,我们设计了人类T细胞,以表达一种关键的糖酵解酶,磷酸果糖激酶与葡萄糖转运蛋白3(一种葡萄糖转运蛋白)结合使用。我们将它们与肿瘤特异性的嵌合抗原或T细胞受体共表达。与对照细胞相比,的结果工程细胞表明,T细胞激活标记物的细胞因子分泌增加和T细胞激活标记的上调。 此外,它们显示出上糖溶解的能力,在人类肿瘤的异种移植模型中转化为改善的体内治疗潜力。 总结,这些发现支持实施T细胞代谢工程,以增强细胞免疫疗法对癌症的疗效。的结果工程细胞表明,T细胞激活标记物的细胞因子分泌增加和T细胞激活标记的上调。此外,它们显示出上糖溶解的能力,在人类肿瘤的异种移植模型中转化为改善的体内治疗潜力。总结,这些发现支持实施T细胞代谢工程,以增强细胞免疫疗法对癌症的疗效。
简介 在超过 20 年的研究中,细胞和基因治疗产品被开发和测试为 HIV 疾病的潜在治疗或治愈方法。在这里,我们研究了最近的进展,并强调了细胞和基因治疗在实现广受欢迎的治愈方法方面的潜力。 HIV 的细胞和基因治疗的历史至少可以追溯到 1994 年,当时 Roberts 等人 [1] 使用逆转录病毒载体重新编程 T 细胞以表达主要组织相容性复合体 (MHC) 非限制性识别分子。识别分子是 HIV 的 CD4 糖蛋白受体的截短形式,工程细胞有望检测并摧毁表达细胞表面包膜糖蛋白的受感染细胞。这是我们今天所知的嵌合抗原受体 (CAR) 介导和 MHC 非限制性细胞抗原识别的早期形式。在随后的几年里,T 细胞被工程化为
细胞负担会影响工程合成系统的性能。出于这个原因,人们对开发跟踪负担和改善生物技术应用的工具有很大的兴趣。荧光RNA适体是实时监测负担的极好候选者,因为他们的产量有望在转录资源上施加可忽略的负载。在这里,我们表征了从大肠杆菌中不同启动子表达的适体库的性能。我们发现适体相对性能取决于启动子和菌株,与期望相反,适体的表达会影响宿主的适应性。通过选择具有更明亮的输出且影响较低的两个适体,我们设计了一个细胞内生物传感器,能够报告工程细胞中负担响应的激活。此处开发的传感器增加了可用于减轻负担的工具的收集,并可能支持寻求改善主机性能的生物处理应用程序。
嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法在治疗血液系统癌症方面的成功,令人信服地证明了使用基因工程细胞作为治疗剂的潜力。尽管细胞疗法已经取得了很大进展,但更多有益的功能尚未充分探索。细胞疗法提供的独特优势之一是可以实现基因控制电路,这使得在复杂的肿瘤微环境中实现多种信号感应和逻辑处理以实现最佳响应成为可能。从这个角度来看,我们将首先概述满足临床需求的细胞疗法控制电路的设计考虑因素。我们将比较和对比一些最新控制电路开发中的关键设计特点,并最后讨论潜在的未来发展方向。
再生医学联盟 (ARM) 是领先的国际倡导组织,倡导工程细胞疗法和基因药物对患者、医疗保健系统和社会的益处。作为一个社区,ARM 通过召集该部门、促进政策和实践方面的有影响力的交流以及利用数据和分析推进叙述来构建医学的未来。我们积极与主要利益相关者合作,以促进先进疗法的开发和医疗保健系统的现代化,使患者受益于持久、潜在治愈的治疗。作为该领域的全球代言人,我们代表 25 个国家的 400 多名成员,包括新兴和成熟的生物技术公司、学术和医学研究机构以及患者组织。访问 alliancerm.org 了解更多信息。
近年来,工程细胞疗法预示着癌症治疗的真正范式转变,通过基因改造患者自身的细胞来识别和杀死癌细胞。细胞疗法为患有某些类型血液癌症的患者带来了前所未有的反应率。然而,许多当前的细胞治疗方法也面临着巨大的挑战,包括制造、安全性和适应性,这可能会限制其更广泛的应用。特别是,临床医生在将传统细胞疗法产品注入患者体内后无法控制,如果观察到毒性,就会产生严重的安全隐患。此外,许多传统细胞疗法只能针对单一癌症抗原,当癌症进一步变异或癌症表达不同抗原时,它们的有效性就会受到限制,这在实体瘤中尤其重要。
自体嵌合抗原受体 (CAR)-T 细胞产品的批准和商业化为具有下一代功能的复杂 CAR-T 细胞疗法开辟了道路。健康供体来源的同种异体细胞疗法可能会释放工程细胞作为领先治疗方式的广泛潜力。解决同种异体免疫细胞疗法的扩增、持久性、装甲和运输对于实现持久的患者反应至关重要。CB-011 是一种基因组编辑的同种异体抗 B 细胞成熟抗原 (BCMA) CAR-T 细胞候选产品,将在 CaMMouflage 1 期临床试验中对复发或难治性多发性骨髓瘤 (r/r MM) 进行评估。CB-011 采用“免疫隐形”基因组编辑策略进行设计,旨在减少患者 T 细胞和自然杀伤 (NK) 细胞对供体 CAR-T 细胞的排斥。