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AAV-RPGR 基因疗法挽救人类视网膜类器官模型中 RPGR 相关 X 连锁视网膜色素变性的视蛋白错误定位
摘要：视网膜色素变性 GTPase 调节剂 (RPGR) 基因内的变异是 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 的主要原因，XLRP 是一种常见且严重的遗传性视网膜疾病。XLRP 的特征是光感受器的逐渐退化和丧失，导致视力丧失，并最终导致双侧失明。不幸的是，目前尚无针对 RPGR 相关 XLRP 的有效批准治疗方法。我们试图使用临床相关构建体研究 RPGR ORF15 基因补充在人类 RPGR 缺陷型视网膜类器官 (RO) 中的有效性。使用针对 RPGR 的成熟 CRISPR/Cas9 基因编辑方法生成同源 RPGR 敲除 (KO) 诱导的多能干细胞 (IPSC)。RPGR-KO 和同源野生型 IPSC 分化为 RO，并用于测试腺相关病毒 (AAV) RPGR (AAV-RPGR) 临床载体构建体。使用 AAV-RPGR 转导 RPGR-KO RO 成功恢复了 RPGR mRNA 和蛋白质的表达，并定位到杆状和锥状感光细胞中的感光连接纤毛。载体衍生的 RPGR 显示出与 WT RO 相同的谷氨酰化水平。此外，用 AAV-RPGR 治疗可恢复 RPGR-KO RO 内的视紫红质定位，从而减少对感光外核层的错误定位。这些数据提供了对 RPGR ORF15 基因补充在人类感光细胞中的功能效力的机制见解，并支持了之前报道的在 RPGR 相关 XLRP 患者中使用该载体构建体进行的 I/II 期试验的积极结果，该载体构建体目前正在进行 III 期临床试验。
（突出显示）PEPFAR支持的救生艾滋病毒护理和治疗以及预防母亲传播的母亲（PMTCT）服务应为
（突出显示的更改）应尽快恢复PEPFAR支持的救生艾滋病毒护理和预防儿童传播母亲（PMTCT）服务。PEPFAR实施机构应采取必要的行动来加快这些服务的恢复。本文件旨在提供对PEPFAR 90天有限豁免批准的活动的额外澄清。不应恢复未明确列出的活动。 如果需要进一步澄清，请发送电子邮件至ghsd_pq@state.gov。 恢复根据PEPFAR 90天豁免批准的活动仅限于先前批准的Pepfar国家和地区运营计划中的活动。 “出于这种有限的豁免的目的，挽救生命的人道主义援助仅适用于：通过支持卫生工作者（医生，护士以及其他临床和社区卫生工作者等）的支持来提供挽救生命的艾滋病毒护理和治疗服务。）不应恢复未明确列出的活动。如果需要进一步澄清，请发送电子邮件至ghsd_pq@state.gov。恢复根据PEPFAR 90天豁免批准的活动仅限于先前批准的Pepfar国家和地区运营计划中的活动。“出于这种有限的豁免的目的，挽救生命的人道主义援助仅适用于：通过支持卫生工作者（医生，护士以及其他临床和社区卫生工作者等）的支持来提供挽救生命的艾滋病毒护理和治疗服务。提供或监测艾滋病毒护理和治疗，以确保服务的连续性。这些工人在医院，初级医疗诊所，基于信仰的诊所和社区环境中提供护理。”本文件中描述的特定活动所需的卫生工作者，实验室和供应链人员的薪水包括在此豁免中。HIV测试服务的所有人群[用于HIV病例查找，重新进入护理和PMTCT]HIV测试服务的所有人群[用于HIV病例查找，重新进入护理和PMTCT]
Andrew Culhane Andrew Culhane首席商业化官
在TORC的12年以上，安德鲁（Andrew）在指导公司对自动驾驶汽车商业化的战略方面发挥了作用。 他认为，成功实施的最快方法是通过协作，并负责确定分享Torc通过自动驾驶技术挽救生命的行业。 安德鲁（Andrew）在市场上建立了有目的的合作伙伴关系，包括卡车运输，移动性，采矿，建筑和越野车。在TORC的12年以上，安德鲁（Andrew）在指导公司对自动驾驶汽车商业化的战略方面发挥了作用。他认为，成功实施的最快方法是通过协作，并负责确定分享Torc通过自动驾驶技术挽救生命的行业。安德鲁（Andrew）在市场上建立了有目的的合作伙伴关系，包括卡车运输，移动性，采矿，建筑和越野车。
safeTALK:-AF.mil
参加为期半天的 safeTALK 计划，学习如何： 识别可能有自杀想法的人 直接询问某人自杀的可能性 将其他人与资源联系起来，以帮助他们保持安全 挽救某人的生命
同种异体和自体血液和骨髓中乙型肝炎和丙型肝炎的治疗
未检测到 HBV DNA – 允许捐献以进行挽救生命的移植。检测到 HBV DNA – 禁忌捐献 HBsAg 阴性、抗 HBc 阳性和抗 HBs > 100 IU/L – 允许捐献 丙型肝炎抗体阳性 – 相对禁忌捐献。检查 HCV RNA – 确认 HCV RNA 检测表明当前感染。现在可以使用有效的抗病毒疗法，从而对 HCV 产生持续的病毒学反应。潜在捐献者的 HCV 感染并不等于绝对禁忌捐献用于挽救生命的移植材料，但是必须考虑移植的净收益与不接受特定移植的风险。这种风险/收益分析允许将 HCV 感染的供体移植给未感染的接受者。接受者/自体患者结果 2 HBsAg 阳性
2021-2025 年国家氡行动计划
挽救的生命范围。NRAP 的行业成员认为，在 1 区和 2 区中，氡检测结果超过行动水平（即每升空气 4 皮居里 (pCi/L)）的家庭比例为 18-22%，这一假设为挽救的生命估计范围的上限提供了依据。此外，美国疾病控制与预防中心自 2016 年以来在其环境健康计划跟踪数据库中收集的氡实验室数据表明，预防性氡流行率可能要高得多，数据库中 37% 的家庭检测结果超过 EPA 行动水平。值得注意的是，目前后两个估计值没有同行评审的引文。成本效益分析基于目前尚未发布的 2020 年 EPA 备忘录草案，该草案旨在估计 FHA 计划中扩大氡要求迄今为止的影响。
摩苏尔创伤反应：案例研究 | 2018 年 2 月
在追求这些成果的过程中，出现了一些重要的当前和未来问题，其中一些问题对人道主义行动至关重要，这些问题在人道主义界引发了相当大的争论。这些问题包括：1) 通过试图提供西方军事标准的创伤护理并“挺进”前线，世卫组织及其合作伙伴挑战了现有的人道主义原则和一些人道主义组织的运作方式；2) 虽然联合国在伊拉克政府无法履行日内瓦公约及其附加议定书规定的责任的情况下采取了果断行动挽救生命，但未来应做出更大努力，确保交战各方能够照顾受伤的平民，人道主义者不会被利用；(3) 战场护理中挽救生命和改善结果的方面，包括运输、协调、术后和康复护理以及数据收集，可以在未来的环境中得到改进。
#世界蚊子日，让我们用强大的工具组合来抗击疟疾
在抗击 #malaria 的进程停滞了 10 年之后，我们现在有三个强有力的理由相信我们能够取得进展：第一代 #疫苗、扩大化疗和新型杀虫剂。这些工具结合起来可以改变疟疾预防并挽救生命。#WorldMosquitoDay