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alhemo™（concizumab注射）产品专着...
严重的警告和预防措施盒与Alhemo使用有关以下严重的不良反应：•已在接受Alhemo治疗的患者中报道了血栓栓塞事件血栓栓塞事件。在启动Alhemo之前，患者应停止使用绕过药物的预防治疗。患有血栓栓塞事件的高风险的患者通常被排除在临床研究之外，应仔细考虑Alhemo治疗的潜在益处是否超过这些患者血栓栓塞并发症的潜在风险。需要对轻度或中度突破性出血的旁路药物进行额外治疗的患者应作为这些止血剂的最低有效剂量（参见
Cadth报销建议
cpec认为，提交的证据没有足够证明Andexanet Alfa相对于凝血酶原络合物浓缩浓缩液（PCC）的可比治疗作用，这是当前的护理标准。1期IIIB/IV，开放标签，单臂研究（Annexa-4，n = 477）的证据表明，Andexanet AlfA治疗在降低基于放射性和实验室治疗的良好的接受良好的ble ble bele dective fxa的患者的评估后，降低了抗FXA活性并降低抗FXA活性并降低抗FXA活性，并实现良好或出色的止血功效。在接受治疗的Nadir抗FXA活性中的基线变化为-93.3％（95％置信区间[CI]，apixaban治疗的患者的中位数为-94.2％至-92.5％），在Rivaroxaban -treateateated treateateateated的患者中，由Apixaban治疗的患者和-94.1％，-95％CI，-95％CI，-95.1％至-95.1％至-95.1％至-93.0％）。在80.0％（95％CI，75.3％至84.1％）的患者中实现了良好或出色的止血疗效。然而，由于缺乏对照组而导致观察到的效应是否可以归因于Andexanet Alfa。使用止血剂和血液产品，再出血，神经系统状况评估，30天死亡率和住院时间的使用时间是描述性和探索性的。神经系统状况结果也与不确定性有关，由于大量数据缺失，由于开放标签研究设计而导致偏见的风险以及排除在分析中基线时没有抗FXA水平升高的患者。结果的概括性受到严重颅内出血（ICH）患者的排除限制，并且从研究中少于1个月的生存率有限。
Giroctocogene fitelparvovec 基因疗法治疗重症血友病 A：1/2 期 Alta 研究的 104 周分析
血友病 A 患者需要外源性因子 VIII (FVIII) 或非因子止血剂来预防自发性出血事件。基于腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法正在接受临床研究，以实现内源性 FVIII 的产生。Giroctocogene filparvovec 是一种重组 AAV 血清型 6 载体，含有 B 结构域删除的人类 F8 基因的编码序列。在正在进行的 1/2 期剂量范围 Alta 研究中，4 组连续的严重血友病 A 男性参与者接受了单次静脉注射 giroctocogene filparvovec。主要终点是安全性和循环 FVIII 活性的变化。所有参与者治疗后长达 214 周的中期结果均已公布。11 名参与者接受了给药。丙氨酸和天冬氨酸氨基转移酶升高是最常见的治疗相关不良事件 (AE)，可通过使用皮质类固醇得到缓解。 1 名参与者在输注后 6 小时内报告了两起与治疗相关的严重不良事件（低血压和发热），并在输注后 24 小时内消退。在最高剂量水平（3 × 10 13 vg/kg；n = 5）下，根据显色测定，第 52 周的平均循环 FVIII 活性水平为 42.6%（范围为 7.8%-122.3%），第 104 周为 25.4%（范围为 0.9%-71.6%）。在任何参与者中均未检测到肝肿块、血栓事件或确认的抑制剂。这些 104 周的中期数据表明，在适当的临床管理下，giroctocogene fil telparvovec 通常耐受性良好，并且有可能提供具有临床意义的 FVIII 活性水平，最高剂量组中的低出血事件发生率表明了这一点。该试验在www.clinicaltrials.gov上注册为#NCT03061201。