创伤性脑损伤 (TBI) 是孟加拉国乃至全世界发病和死亡的主要原因。进行性脑内血肿、脑水肿加重、颅内压升高和随后的脑缺血造成的继发性脑损伤是 TBI 后发病和死亡的主要原因。创伤后凝血病会加重继发性脑损伤,这种情况发生在脑损伤患者中,并与死亡和发病风险增加有关。抗纤溶药物氨甲环酸 (TXA) 可减少血肿扩大,并显示出改善的临床结果,同时也降低了死亡率和发病率。这是一项在达卡医学院和医院神经外科进行的随机对照试验 (RCT)。根据计算机生成的代码列表,纳入的患者被随机分配接受静脉注射氨甲环酸 (A 组) 或安慰剂 (B 组) 治疗 (每组 50 名患者),同时接受创伤性脑损伤的常规医疗管理。入院后48小时以脑部CT扫描测量挫伤扩大程度(血肿加血肿周围水肿)为主要观察指标。两次测量均计算挫伤和水肿体积(入院时和48小时后)。观察48小时后格拉斯哥昏迷评分(GCS)和7天后格拉斯哥预后评分(GOS)。本研究显示两组血肿体积均增加(p<0.05)。但A组血肿体积的增加明显少于对照组。A组和B组平均总出血扩大量分别为(1.5±1.1)ml和(4.6±1.9)ml。A组有02例(4.0%)患者需要手术,B组有11例(22.0%)患者需要手术。两组结果有显著差异(p=0.023)。因此,使用氨甲环酸与血肿体积进展较少有关。A 组的平均 GCS(48 小时后)、平均 GOS(7 天后)结果明显更好(p<0.001)。这项研究得出结论,氨甲环酸对严重创伤性脑损伤患者有益。氨甲环酸有助于减少脑内挫伤进展并改善 TBI 患者的临床结果。
摘要:鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 (OTCD) 是最常见的尿素循环障碍,具有很高的未满足需求,因为目前的饮食和医疗治疗可能不足以防止高氨血症发作,高氨血症发作可能导致死亡或神经系统后遗症。迄今为止,肝移植是唯一的治愈选择,但由于供体短缺、需要终生免疫抑制和技术挑战,肝移植并未广泛应用。最近显示出巨大前景的研究领域是基因治疗,OTCD 已成为不同基因治疗方式的重要候选者,包括 AAV 基因添加、mRNA 治疗和基因组编辑。本综述将首先总结临床转化的主要步骤,强调每种基因治疗方法的优势和挑战,然后重点介绍当前的临床试验,最后概述 OTCD 基因治疗的未来发展方向。
1。介绍于2020年3月19日,EPA收到了一份完整的制造商请求八甲基甲基甲氯-Siloxane的风险评估,也称为D4(CASRN 556-67-2)(EPA-HQ-HQ-oppt-2018-0443- 0004)。d4是一种重要的商业化学化学物质,用于制造其他有机硅化学物质,作为化妆品,护发产品和除臭剂的成分(Kim等人2016)。在对现有化学物质进行风险评估时,EPA旨在“确定化学物质是否呈现出不合理的健康或环境伤害风险,而无需考虑成本或其他非风险因素,包括在使用条件下与管理员相关的潜在暴露或易感亚群的不合理风险。”使用条件在TSCA第3(4)节中法律定义为“由管理员确定的情况,根据该情况,在该情况下,在该情况下,将化学物质的意图,已知或合理预测的情况下用于商业,使用或处置的情况。”本文档截至本文档的制造日期(包括进口),处理,商务分配,使用和处置D4的文档之日提供了公开可用的信息,并用于为有关使用条件提供信息。该文档未直接从其他来源(例如制造商,处理器等)收到的信息,该信息进一步告知了范围文件草案中的使用条件。因此,本文档中描述的用途可能与范围文档草案中的使用条件有所不同。
背景:研究表明氨甲环酸 (TXA) 能降低严重受伤患者的死亡率和血液制品需求量。还有人认为氨甲环酸能预防脑外伤患者的继发性脑损伤。虽然之前的研究表明,对于严重受伤的儿科患者,使用 TXA 能改善神经系统结果,但尚未对成人进行此类研究。方法:回顾性审查 2008 年至 2015 年期间伊拉克和阿富汗北大西洋公约组织医院所有成人创伤入院病例。使用单变量和多变量分析来确定与 TXA 给药相关的因素。没有记录头部简明损伤量表 (AIS) 的患者被排除在外。根据人口统计学、损伤机制、损伤严重程度评分 (AIS/ISS)、格拉斯哥昏迷量表 (GCS) 评分、初始生命体征/实验室值和初始输血需求对患者进行倾向匹配。主要结局是住院死亡率和以出院 GCS 评分衡量的神经系统结局。次要结局是呼吸衰竭和血栓栓塞事件发生率。结果:评估了 4476 名 18 岁或以上的受伤患者。其中 265 名(5.9%)患者在最初 24 小时内需要大量输血,174 名(3.9%)患者接受了 TXA。TXA 患者的 ISS 明显较高,穿透性损伤较多,GCS 较低,严重头部损伤发生率较高(AIS > 3),输血需求较高。92 名患者被纳入倾向匹配队列。其中,与未接受 TXA 的患者相比,接受 TXA 的患者死亡率明显降低(0% vs. 10.1%,p = 0.02),GCS 评分改善至 14 至 15,无论入院 GCS 如何(100% vs. 87%,p = 0.01)。两组记录的血栓栓塞事件数量没有显著差异。结论:成年战斗创伤患者使用 TXA 与死亡率降低和神经系统结果改善独立相关,且血栓栓塞事件没有增加。有必要进一步研究 TXA 对脑损伤和神经系统结果的可能机制和影响。(J Trauma Acute Care Surg。2019;87:125 – 129。版权所有 © 2019 Wolters Kluwer Health,Inc. 保留所有权利。)证据级别:治疗性,IV 级。关键词:氨甲环酸;军事;创伤;出血;TBI;神经系统结果。