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摘要：鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 (OTCD) 是最常见的尿素循环障碍，具有很高的未满足需求，因为目前的饮食和医疗治疗可能不足以防止高氨血症发作，高氨血症发作可能导致死亡或神经系统后遗症。迄今为止，肝移植是唯一的治愈选择，但由于供体短缺、需要终生免疫抑制和技术挑战，肝移植并未广泛应用。最近显示出巨大前景的研究领域是基因治疗，OTCD 已成为不同基因治疗方式的重要候选者，包括 AAV 基因添加、mRNA 治疗和基因组编辑。本综述将首先总结临床转化的主要步骤，强调每种基因治疗方法的优势和挑战，然后重点介绍当前的临床试验，最后概述 OTCD 基因治疗的未来发展方向。
鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的基因治疗方法
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