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远端神经病变的发生率高于近端神经病变，因为神经直径较小，更容易发生退化。临床上，IPN 可细分为遗传性运动和感觉神经病或 Charcot-Marie-Tooth 病、远端遗传性运动神经病以及遗传性感觉和自主神经病 [2]。全球 IPN 患者总数估计超过 300 万。目前，IPN 的治疗选择非常有限。尽管在动物研究中验证了疗效后，已进行了几次减轻或改善疾病表型的尝试，但临床益处仍不确定。例如，维生素 C 在啮齿动物模型中被证明是成功的，然而，其疗效无法在临床试验中复制 [3-5]。最近，PXT3003（一种由巴氯芬、盐酸纳曲酮和 D-山梨糖醇组成的新型组合）正在进行临床评估，但临床益处需要进一步阐明 [6-8]。事实上，临床实践中不令人满意的结果可以归咎于不适当的治疗。
基因治疗选择作为遗传病的新治疗方法......
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