机构名称：
¥ 1.0
摘要：基因疗法通过针对潜在的遗传原因，在治疗多种遗传疾病方面具有重要前景。本摘要回顾了基因疗法的当前研究工作和进展，重点介绍了其在各种遗传疾病（如遗传性代谢疾病、免疫缺陷、血红蛋白病和神经系统疾病）中的潜在应用。讨论的关键主题包括基因治疗策略、载体设计、递送方法、临床试验和新兴技术（如 CRISPR-Cas9 基因编辑）。本摘要旨在全面概述基因疗法的现状及其对遗传疾病治疗的潜在影响。关键词：基因治疗、遗传疾病、遗传性代谢疾病、免疫缺陷、血红蛋白病、神经系统疾病、载体设计、递送方法、临床试验、CRISPR-Cas9、基因编辑。简介：遗传疾病对全球医疗保健系统构成重大挑战，影响数百万个人及其家庭。这些疾病源于个体 DNA 的突变，通常会导致衰弱症状，在某些情况下还会导致过早死亡。传统的遗传性疾病治疗方法通常侧重于控制症状，而不是解决潜在的遗传病因。然而，基因疗法的出现为直接针对和纠正导致这些疾病的遗传缺陷开辟了新的可能性。基因疗法代表了医学领域的一种革命性方法，它有可能通过解决基因层面的根本原因，为遗传疾病提供长期甚至永久的解决方案。通过在患者细胞内引入、改变或删除特定基因，基因疗法旨在恢复正常基因功能或补偿缺陷基因。这种变革性方法有望治疗各种遗传疾病，从罕见的单基因疾病到受多种遗传因素影响的更复杂疾病。1,2 在过去的几十年里，在治疗遗传疾病方面取得了重大进展
探索基因治疗在治疗中的潜力......
主要关键词
相关文件推荐
