图1多个系统萎缩的治疗方法这种形状说明了针对多系统萎缩(MSA)病理机制的各种治疗策略。MSA的特征是神经元丧失,神经胶质病和α-突触核蛋白夹杂物的积累。抗 - α突触核蛋白疗法包括 - 在诸如ANELE138B,清除剂,例如PD01A,PD03A,LU AF82422,TAK - 341和UB – 312和UB –312和UB –312和抑制方法之类的清除剂中的聚集。细胞疗法涉及修复和再生受损神经组织的间充质干细胞。能量代谢和INSU -LIN信号 - 靶向疗法包括脱齿素 - 4,泛氨醇和NAD +补充。抗炎性和神经保护疗法具有氟西汀,AAV2 - GDNF和KM819的化合物,可减少炎症并提供神经保护作用。细胞调节文本包括显示退化的神经元,α-突触核蛋白夹杂物,活化的星形胶质细胞和小胶质细胞,免疫 - 反应性T细胞,IM成对的线粒体,Pro - 炎性细胞因子,肌蛋白损失和髓质细胞质细胞胞质包含(GCIS)(GCIS)。此视觉代表提供了MSA中治疗策略及其细胞靶标的概述。
I II III 因素 1 (H1):不信任他人的自我中心主义 (α=.79) 12. 人们可能会说好话,但最终他们最关心的是自己的幸福。 5.03 (1.12) .65 -.05 .00 16. 人们更有可能维护自己的权利,而不是承认他人的权利。 4.70 (1.06) .64 -.04 .00 2. 人们会做一些轻微的错事来获得自己的利益。 4.48 (1.11) .60 .08 .09 17. 人们撒谎是为了避免麻烦。 4.61 (1.08) .60 .01 .07 6. 人们撒谎是为了出人头地。 4.35 (1.21) .54 .13 .16因素 2 (H2):相信人们的诚实 (α=.70) 5. 人们通常过着诚实正直的生活 4.16 (1.17) -.11 -.70 .14 8. 人们通常诚实地与他人打交道 4.55 (1.03) .13 -.65 -.15 1. 人们基本上是诚实的 4.36 (1.19) .08 -.61 -.15 14. 人们说到做到 4.00 (1.08) -.11 -.50 .16 因素 3 (H3):不相信人们的谨慎 (α=.67) 4. 人们怀疑别人对自己很友善,因此很谨慎 3.90 (1.09) .05 -.07 .64 10. 人们认为不信任他人更安全4.03 (1.14) .13 .03 .54 13. 人们内心不愿意帮助别人 3.53 (1.10) .00 .11 .53 9. 人们很谨慎,因为他们认为有人会利用他们 4.38 (1.08) .20 -.15 .43 最大似然法,Promax 旋转 特征值 3.93 1.90 1.16 贡献率 30.3% 14.6% 8.9% 累积贡献率 30.3% 44.8% 53.7% 因子间相关性 I - 0.25 0.55 II - - 0.31
摘要尽管有希望在治疗全身性红斑狼疮(SLE)方面有新的治疗选择的候选人,但在过去的几年中,许多临床试验失败了。令人失望的结果至少部分归因于试验设计。为了刺激SLE试验设计中的新发展,在2018年欧洲狼疮会议在德国杜塞尔多夫举行的国际开放空间会议上举行了“您关心在狼疮更有效的试验的主题是什么?”。开放空间是一项以参与者为导向的技术,在会议期间,所有参与者在会议期间选择了讨论主题和时间表,讨论回合由参加鼓励积极贡献的人们领导。选择了11个主题进行进一步的讨论,其中6个被投票通过了两轮进行更深入的讨论。主要主题是在临床试验中对糖皮质激素的最佳处理,改善结果度量,减少或控制安慰剂反应以及生物标志物和分层参数的鉴定。此外,强调了本地和国际网络的重要性。通过网络,协作是促进的,患者招聘更有效,可以协调治疗,从而导致更成功的SLE试验。需要进一步的讨论来证实结果并开发新的试验设计。
可以使用授权的供应商指南来支持医疗必要性和其他覆盖范围确定。c Igna n nation f ormulary c超老化:o verview lupkynis是一种钙调神经蛋白抑制剂免疫抑制剂,结合了背景免疫抑制治疗方案,用于治疗成人活性狼疮肾炎。1 Lupkynis的安全性和功效尚未与环磷酰胺结合使用,不建议使用这种组合。欧洲反对风湿病联盟(EULAR)SLE指南(2023)建议所有患者建议羟氯喹,除非禁忌。2取决于器官受累的类型和严重程度,可以使用糖皮质激素,但应最小化或撤回给药。甲氨蝶呤,甲二酸酯,霉酚酸盐和/或生物学剂(benlysta®[BelimimerAb静脉注射或皮下注射],Saphnelo®[Anifrolumab-fnia infnia Intenoins Infusion]应在对不反应的患者中对HydroxyChloreChiloChiloChiloChilociane响应。eular还指出生物学剂(Benlysta,Saphnelo)也应被视为用于治疗活性皮肤病的二线治疗。患有活性增生性狼疮肾炎的患者也应考虑与生物学剂的联合治疗
Dema B,抗体(2016); DörnerT,Lancet(2019);天·阿德(Tian J,Ard)(2023); Lim S,Morb。 凡人。 wkly。 REP。(2019); Izmirly PM,A&R(2021)Li Y,Arch Immunol Ther ther expDema B,抗体(2016); DörnerT,Lancet(2019);天·阿德(Tian J,Ard)(2023); Lim S,Morb。凡人。wkly。REP。(2019); Izmirly PM,A&R(2021)Li Y,Arch Immunol Ther ther expREP。(2019); Izmirly PM,A&R(2021)Li Y,Arch Immunol Ther ther exp
13:50-14:50 第 6 节 主席:Toya Ohashi 和 Hiromi Kanegae 先天性代谢错误的体内基因治疗 1) 针对罕见疾病患者正在进行的基因治疗临床试验的结果:MPS IIIa、GSDIa、OTC 缺乏症和威尔逊氏病 Eric Crombez – (Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 美国加利福尼亚州诺瓦托) 2) 通过在小鼠中表达血脑屏障穿透酶的 AAV 使 GM1 神经节苷脂储存完全正常化 Koki Matsushima (慈惠会大学医学院基因治疗系)
• 对羟氯喹(单独使用或与糖皮质激素联合使用)无反应的患者或无法将糖皮质激素剂量降低至推荐维持剂量的患者应开始免疫抑制疗法 • 免疫抑制疗法包括甲氨蝶呤、硫唑嘌呤或霉酚酸酯 • 环磷酰胺可用于严重器官或危及生命的 SLE,以及对其他免疫抑制剂无反应患者的抢救疗法 • 对标准治疗(羟氯喹和糖皮质激素联合使用或不联合使用免疫抑制剂)反应不足的患者应考虑使用贝利木单抗进行附加治疗,标准治疗定义为残留疾病活动不允许逐渐减少糖皮质激素和/或频繁复发 • 对器官威胁性的难治性疾病或对标准免疫抑制剂不耐受/禁忌的患者可考虑使用利妥昔单抗
使用人类细胞模型和小鼠模型方法,研究人员发现,在gallinarum离开肠道(其本地)之后,它才能传播到淋巴结和肝脏,然后最终到达脾脏。淋巴结和脾脏是被称为二次淋巴机器人,它们是免疫系统的一部分,有助于发射免疫反应。研究人员认为,在这些器官中,细菌会触发其广泛的自身免疫性效应。
19 NPSLE manifestations Asceptic meningitis Cerebrovascular disease Demyelinating syndrome Headache Movement disorder Myelopathy Seizure disorders Acute confusional state Anxiety disorder Cognitive dysfunction Mood disorder Psychosis Acute inflammatory polyradiculoneuropathy Autonomic disorder Single/multiplex mononeuropathy Myasthenia gravis Cranial neuropathy Plexopathy多神经病