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World File Search System疾患
- 致力于治愈遗传性疾病 -
13:50-14:50 第 6 节 主席：Toya Ohashi 和 Hiromi Kanegae 先天性代谢错误的体内基因治疗 1) 针对罕见疾病患者正在进行的基因治疗临床试验的结果：MPS IIIa、GSDIa、OTC 缺乏症和威尔逊氏病 Eric Crombez – (Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 美国加利福尼亚州诺瓦托) 2) 通过在小鼠中表达血脑屏障穿透酶的 AAV 使 GM1 神经节苷脂储存完全正常化 Koki Matsushima (慈惠会大学医学院基因治疗系)
皮肤微生物组，皮肤健康与疾病
抽象的微生物组不仅存在于肠道中，还存在于口腔，鼻腔，呼吸道，生殖和尿路以及皮肤中。皮肤中的微生物组在整个皮肤中存在，尽管与肠道和口腔中的微生物组相比，每单位面积的细菌数量在10 5 /cm 2时较小。免疫学教科书指出，皮肤是防止外来物质和病原体从外部进行的障碍，并且皮肤微生物组充当生物障碍，但直到本世纪初，这几乎是一个谜，这几乎是一个谜，皮肤微生物组与人类健康和疾病之间的关系如何。随着下一代测序（NGS）分析的最新进展，已经揭示了皮肤微生物组的组成，以及皮肤稳态的维持与调节引起的各种皮肤疾病之间的关系逐渐变得明确。
基于人工智能的心电图（人工智能）心脏疾病诊断
图 3 使用连续小波变换生成心电图的尺度图 通过使用连续小波变换对心电图进行预处理，能量信息的差异变得更加清晰。图中的两种情况均为正常窦性心律，但转换后的尺度图显示左侧的情况在舒张期具有较强的能量产生，而右侧的情况则没有。事实上，左侧病例的心脏超声检查显示其舒张功能正常（e' 11.1 cm/s），而右侧病例的舒张功能受损（e' 6.1 cm/s）。
基因编辑疾病模型：细胞产生基因编辑疾病模型：细胞产生
■可以创建具有癌症特性的细胞系，并且可以在体外验证针对癌症的有效药物。 ■对于选择副作用较少而不会损害正常细胞的治疗剂很有用。 ■可以快速研究出现对治疗剂的耐药性的机制。 ■可以迅速进行新的治疗剂的评估。 ■使新的治疗剂的发现成为可能。 ■体外药物筛查合作。
细胞衰老和与年龄有关的疾病 - 预防和治疗靶研究的最前沿〜
衰老与各种器官和组织的功能下降有关，并且对各种日常应力的反应不足会导致与年龄相关的疾病。因此，在老龄化的社会中，衰老是各种疾病和重要研究主题的危险因素。据报道，患有细胞衰老的细胞（衰老细胞）积聚在体内各种组织中，并可能导致生理衰老。此外，已经表明，在转基因小鼠中选择性消除表达P16的细胞可降低与衰老相关的疾病并延长寿命。鉴于这些实验结果，靶向体内的衰老细胞是预防和治疗与年龄相关的疾病的有吸引力的策略。在这篇综述中，我们将总结当前对细胞衰老基本特征及其与年龄相关疾病的关系的知识。我们还将总结新兴的治疗策略，包括消除衰老细胞的药物（消除衰老细胞）和鼻型药物（调节衰老细胞的药物），并引入了最新发现和临床翻译。
165个旨在治疗顽固性疾病的生物聚合物Amaike Kazuma
1。发展精神疾病的机制，重点是羰基胁迫Arai Makoto165。旨在治疗顽固性疾病Amaike amaike kazuma的生物聚合物DDS
世卫组织传统医学战略 2014-2023摘要
指所有基于各种本土文化理论、信仰、经验( 无论可否解释) 之知识、技能与医疗行为的加总，其用于维持健康以及生心理疾患之预防、诊断、改善与治疗。 • Complementary Medicine(CM, 辅助医疗) ：
利用人工智能（AI）进行骨髓涂片分析诊断血液病……
联系方式：027-220-8166 研究共同研究员 所属/职位：群马大学医院检验科、临床检验师 姓名：和泉绫子 联系方式：027-220-8166 研究共同研究员 所属/职位：群马大学医院检验科、临床检验师 姓名：北泽咲 联系方式：027-220-8166 - 如果研究对象希望获得有关其权利的更多信息，或者如果发生健康损害，请联系咨询台 如果研究对象希望获得有关本研究及其权利的更多信息，或者如果他们的健康受到损害，请联系以下人员。如果您有任何疑问，请随时联系我。 如果您不希望成为使用您的样本和信息进行的研究的对象，请通过下面列出的地址与我们联系。不成为研究对象也没有什么坏处。 【咨询、投诉等联系方式】 所属/职位：群马大学医学研究院血液内科副教授 姓名：半田宏 联系方式：〒371-8511群马县前桥市昭和町3-39-22 电话：027-220-8166 负责人：半田宏 上述办公室受理有关以下事项的咨询。 （1）查阅（或获取）有关研究计划和研究方法的资料及其方法 ※ 但仅限于不妨碍保护其他研究对象的个人信息和知识产权的范围内。 （2）受试者个人信息的披露及披露程序（包括费用）
FDA涉及针对罕见疾病治疗基因治疗药物的国际法规...
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利用CRISPR/Cas9进行基因组编辑的原理与过敏性疾病......
生物化学研究 2008 ： 63 ： 17 ― 20. 5) Carroll D. 利用可靶向核酸酶进行基因组工程。生物化学年鉴2014； 83：409―39.6）Jinek M、Chylinski K、Fonfara I、Hauer M、Doudna JA、Charpentier E. 适应性细菌免疫中的可编程双RNA引导DNA内切酶。科学 2012； 337：816―21.7）Gasiunas G、Barrangou R、Horvath P、Siksnys V. Cas9-crRNA 核糖核蛋白复合物介导特异性 DNA 切割以实现细菌适应性免疫。美国国家科学院院刊2012； 109：E2579―86. 8) Nakata A，Shinagawa H，Amemura M.大肠杆菌碱性磷酸酶同工酶基因（iap）的克隆。基因 1982； 19: 313 -- 9. 9) Nakata A、Amemura M、Makino K. 大肠杆菌 K-12 染色体中重复序列的异常核苷酸排列。细菌学杂志1989； 171: 3553 ― 6.10) Groenen PM、Bunschoten AE、van Soolingen D、van Embden JD。结核分枝杆菌直接重复簇中 DNA 多态性的性质；通过一种新颖的分型方法进行菌株鉴别的应用。分子微生物学1993； 10： 1057 — 65。11) Mojica FJ、Judge G、Rodriguez-Valera F. 不同盐度下邻近部分修饰的 PstI 位点的 Haloferax medi- terranei 序列的转录。分子微生物学1993； 9：613―21。12）Bult CJ，White O，Olsen GJ，Zhou L，Fleischmann RD，Sutton GG 等。产甲烷古菌 Methanococcus jannaschii 的完整基因组序列。科学 1996 ； 273: 1058 ― 73.13) Haft DH，Selengut J，Mongodin EF，Nelson KE。原核生物基因组中存在 45 个 CRISPR 相关 (Cas) 蛋白家族和多种 CRISPR/Cas 亚型。 PLoS Comput Biol 2005； 1：e6 14) Makarova KS、Aravind L、Grishin NV、Rogozin IB、Koonin EV。通过基因组背景分析预测的嗜热古菌和细菌特有的 DNA 修复系统。核酸研究2002； 30：482―96.15）Makarova KS，Aravind L，Wolf YI，Koonin EV。 Cas 蛋白家族的统一以及 CRISPR-Cas 系统起源和进化的简单场景。直接生物学2011； 6：38。16) Mojica FJM、Ten-Villaseñor C、Garcia-Martinez J、Soria E. 间隔规则的原核重复序列的介入序列源自外来遗传元素。 J Mol Evol.2005； 60： 174 ― 82。17) Pourcel C、Salvignol G、Vergnaud G. 鼠疫耶尔森氏菌中的 CRISPR 元素通过优先吸收噬菌体 DNA 获得新的重复序列。微生物学 2005； 151: 653 ― 63.18) Bolotin A, Quinquis B, Sorokin A, Ehrlich SD。