纳迪亚·哈贝克(Nadia Harbeck)报告:咨询荣誉症:议程,BMS,celgene,Genomic Health,Odonate,Odonate,Sandoz/Hexal。演讲Honoraria:Amgen。咨询和演讲摄影症:阿斯利康,戴维·萨基,伊利礼来,MSD,诺华,皮埃尔·法布尔,辉瑞,罗氏,西雅图和遗传学。西德研究小组:少数族裔学术研究小组。在AGO乳房委员会(德国)中的角色。Benedikt Westphalen报道了:咨询委员会的Honararia,旅行支持:拜耳,Celgene,Redhill。咨询委员会的酬金:夏尔/巴萨尔塔的拉斐尔制药。说话者费用。咨询委员会的酬金,旅行支持,发言人的费用:Roche,Servier。旅行支持,扬声器费用:太极拳。AIO在DKG中:自2013年以来成员;指导委员会胰腺癌,未知原发性,转化和分子肿瘤学的癌症。Christian Dittrich报道:Honararia担任顾问委员会成员 /科学顾问的角色:Novartis Pharma,Merck Serono,Roche Austria,Bristol-Myers-Squibb,Ipsen Pharma,Eli Lilly Outher,Sanofi-Auchentis / Ellipses; Honoraria担任主席/议长的角色:诺华制药,罗氏奥地利,伊利·莉莉奥地利,阿斯特拉塞内卡·Österreich; Honoraria担任IDMC成员的角色:默克·塞罗诺(Merck Serono)的Jules Bordet Institut;旅行费用:罗氏奥地利,Servier Pharma,Merck Austria,Sanofi-aventis,拜耳奥地利,武田。Institutional Research Grants / Educational Grant: Amgen, Astrazeneca Austria, Bayer Austria, Eisai, Boehringer Ingelheim, Merck Austria, Mundipharma, Novartis Pharma, Pfizer Corporation Austria, Pharmamar, Pierre-Fabre, Roche Austria, Sanofi-Aventis / Janssen-Cilag Pharma President, applied cancer research - Institution for Translational Research维也纳(ACR -Itr Vienna)Institutional Research Grants / Educational Grant: Amgen, Astrazeneca Austria, Bayer Austria, Eisai, Boehringer Ingelheim, Merck Austria, Mundipharma, Novartis Pharma, Pfizer Corporation Austria, Pharmamar, Pierre-Fabre, Roche Austria, Sanofi-Aventis / Janssen-Cilag Pharma President, applied cancer research - Institution for Translational Research维也纳(ACR -Itr Vienna)
基因组学和精准医学的进步改变了肿瘤临床试验的设计方式。与传统的单一肿瘤试验相比,主方案通常分为篮子试验、伞状试验或平台试验,在单一总体方案下对多个亚组进行研究。篮子试验招募具有特定遗传标记的患者,以测试一种或多种靶向疗法,而与肿瘤的解剖位置无关。伞状试验同时在具有单一肿瘤类型但根据分子改变分为亚组的患者中测试多种靶向疗法。在平台试验中,针对共同对照组测试几种干预措施,但患者可以根据贝叶斯框架下的疗效和无效规则进入和退出试验。2019 年的系统评价确定了 49 项篮子试验、18 项伞状试验和 16 项平台试验。1 大多数篮子试验 (96%) 和伞状试验 (89%) 是探索性的 (例如 I 期或 II 期),而大约一半 (47%) 的平台试验是 III 期设计。这些试验大部分是在肿瘤学领域进行的(92%),在审查时正在进行中(82%)。预计未来几年使用这些新试验设计测试的治疗方法数量将继续快速增加。监管机构、卫生技术评估 (HTA) 机构和决策者在评估这些新研究设计产生的证据时面临着众多挑战。
越来越多的共识是,在药物研究和开发的各个阶段使患者对所有利益相关者都有潜在的好处。吸引患者可以促进知情同意和理解的改善,确保最佳的试验入学率和保留率,并确保测量试验和患者报告的结果,这些结果对那些可能使用新治疗的人相关且有意义。在卫生技术评估(HTA)评估中,关于患者如何贡献决策的共识较少。但是,通常可以接受的是,通过吸引患者,透明度和投入提高,这可以为临床和经济数据增加含义,从而可能导致更好的决策。患者,家庭和看护人提供了有关未满足的需求,疾病和当前治疗的影响,患者的预期和价值观,甚至可能对正在评估的新技术的经验。
截至2020年12月,flatiron Health and Foundation Medicine诊所基因组数据库(CGDB)的患者来自患有HER2扩大实体瘤的患者。The retrospective longitudinal clinical data were derived from electronic health record (EHR) data from approximately 280 US cancer clinics (~800 sites of care), comprising de-identified patient-level structured and unstructured data, curated via technology-enabled abstraction, and were linked to genomic data derived from FMI comprehensive genomic profiling tests in the Flatiron Health-FMI CGDB by取消确定的确定性匹配。1-3的乳房,胃和胃食管癌被此处显示的数据省略,与HER2扩增/过表达肿瘤的患者的MyPathway分析中排除了肿瘤类型。b“其他”包括皮肤/软组织,食管,其他胃肠道来源,内分泌,其他妇科,中枢神经系统,未知主要的癌症(包括模棱两可的诊断),头部和颈部,肝细胞,其他生殖器,其他生殖器和神经内分泌。c百分比总计高至> 100%,因此由于四舍五入。1。ma X等,Medrxiv 2020.03.16.20037143; 2。Birnbaum B等人,Arxiv 2001.09765 [Cs.cy]; 3。Singal G等人,JAMA 2019; 321:1391–9。CGDB,临床基因组数据库; FMI,基金会医学。
WWF篮子今年经历了多次变化,从我们收集的数据或我们衡量进度的方式方面,添加了新的措施和对现有措施的更改。在WWF篮中,我们还更新了评估该行业进度的方法。在过去的几年中,使用报告零售商的总量的原始数据在整个部门进行了衡量,以评估该行业的整体进展。反映了这样一个事实,即篮子的结果是我们已经将所有零售商设定为2030年的目标,我们已经开始计算整个报告零售商的平均水平。这意味着所有零售商都具有同等的加权,并使我们能够更准确地描绘进度,或者相反,缺乏进步。
摘要。肿瘤学的治疗进步已基于特定的基因组畸变过渡到靶向治疗。这种转变需要在临床试验中进行创新的统计方法,尤其是在总体协议研究的新兴范式中。篮子试验是一种总体方案,评估了共享共同基因组畸变但在肿瘤组织学上不同的同类群体中的单一治疗方法。在具有运营优势的同时,对篮子试验的分析引入了有关统计推断的挑战。篮子试验可用于确定目标治疗的肿瘤组织学有望足以搬迁以确定临床评估,并可以采用贝叶斯设计来支持这一决策。除了决策之外,对队列特异性响应率的估计对于为后续试验的设计提供了高度相关。这项研究通过仿真研究评估了具有二元结果的七种贝叶斯估计方法,与(频繁的)样本比例估计值形成鲜明对比。目的是提出特定于响应率,重点是平均偏差,平均平方误差和信息借贷程度。探索了各种场景,涵盖了整个队列中的均匀,异类和聚类的响应率。评估方法的性能显示出偏见和精确度的相当大的交易,强调了基于试验特征的方法选择的重要性。Berry的方法在异质性有限的情况下表现出色。在更一般的情况下没有明确的获胜者出现,方法性能受到了对整体平均值,偏见以及先验和调整参数的选择的收缩量所影响。挑战包括方法的计算复杂性,需要仔细调整参数和先前的分布规范以及对其选择的明确指导。研究人员应在设计和分析篮子试验时考虑这些因素。
本报告提出了最新的瑞典市场篮子研究,即2022年市场篮子。定期进行市场篮研究,以提供代表瑞典食品平均食物的食品组中的几种营养物质和潜在有毒物质的更新浓度。市场篮2022还概述了这些化合物与基于健康的参考值有关的人口平均摄入量。这为瑞典食品局的风险和福利评估提供了基础,以及该机构的饮食习惯和安全食品的工作。
截至2020年12月,flatiron Health and Foundation Medicine诊所基因组数据库(CGDB)的患者来自患有HER2扩大实体瘤的患者。The retrospective longitudinal clinical data were derived from electronic health record (EHR) data from approximately 280 US cancer clinics (~800 sites of care), comprising de-identified patient-level structured and unstructured data, curated via technology-enabled abstraction, and were linked to genomic data derived from FMI comprehensive genomic profiling tests in the Flatiron Health-FMI CGDB by取消确定的确定性匹配。1-3的乳房,胃和胃食管癌被此处显示的数据省略,与HER2扩增/过表达肿瘤的患者的MyPathway分析中排除了肿瘤类型。b“其他”包括皮肤/软组织,食管,其他胃肠道来源,内分泌,其他妇科,中枢神经系统,未知主要的癌症(包括模棱两可的诊断),头部和颈部,肝细胞,其他生殖器,其他生殖器和神经内分泌。c百分比总计高至> 100%,因此由于四舍五入。1。ma X等,Medrxiv 2020.03.16.20037143; 2。Birnbaum B等人,Arxiv 2001.09765 [Cs.cy]; 3。Singal G等人,JAMA 2019; 321:1391–9。CGDB,临床基因组数据库; FMI,基金会医学。