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World File Search System细胞与基因治疗
细胞和基因治疗开发的药物分析
仅用于研究使用。不适用于诊断程序。©2024 Thermo Fisher Scientific Inc.保留所有权利。除非另有说明，否则所有商标都是Thermo Fisher Scientific及其子公司的财产。fly-8097963 0824
细胞和基因治疗讨论组（CGT DG）
*该图是指谁定义的高级治疗药物（ATMP）。因此，它不包括针对传染病或合成寡核苷酸产物的预防性疫苗。不包括临床前程序。仅包括主动/开放试验。经过验证的试验数（vs临床试验地点）。
细胞和基因治疗 - 全球监管报告
•ISCT是全球领导者，专注于开发细胞和基于基因的疗法的临床前和翻译方面，从而推进了患者创新治疗的科学研究。ISCT提供了一个独特的协作环境，该环境涉及翻译的三个关键领域：学术界，监管和商业化。通过与全球监管机构，学术机构和行业合作伙伴的牢固关系，ISCT推动了将研究发展为护理标准的发展。
细胞和基因治疗讨论组（CGT DG）
•该图是指谁定义的高级治疗药物（ATMP）。因此，它不包括针对传染病或合成寡核苷酸产物的预防性疫苗。不包括临床前程序。仅包括主动/开放试验。经过验证的试验数（vs临床试验地点）。截至2024年3月的估计•**使用试验trove和ClinicalTrials.gov估算了这些数字作为主要信息来源，除了审查了FDA和EMA的文档，以及2022年2月的公司新闻稿和SEC文件。
小动物活体光学成像技术在基因和细胞治疗中的应用
基因治疗和递送论文在IVIS上成像1。Agrawal VK，Copeland KM，Barbachano Y，Rahim A，Seth R，White CL，Hingorani M，Nutting CM，Kelly M，Harris P，Pandha H，Melcher AA，Melcher AA，Vile RG，Porter RG，Porter C，Porter C，Harrington KJ。微血管无组织转移用于基因输送：体内评估质粒和腺病毒递送的不同途径。基因治疗。2009年1月； 16（1）：78-92。2。ahmed N，Ratnayake M，Savoldo B，Perlaky L，Dotti G，Wels WS，Bhattacharjee MB，Gilbertson RJ，Shine HD，Weiss HL，Rooney CM，Heslop He，Gottschalk S.经过实验性Medulloblastoma的恢复后，HESSCHALK S.经过实验性髓鞘瘤的转移后，具有超含Her2-sperific T细胞的转移。癌症。2007年6月15日; 67（12）：5957-5964。3。Ahmed N，Salsman VS，Kew Y，Shaffer D，Powell S，Zhang YJ，Grossman RG，Heslop HE，GottschalkS。Her2特异性T细胞靶向原发性胶质母细胞瘤干细胞并诱导自体实验肿瘤的消退。Clin Cancer Res。 2010年1月15日； 16（2）：474-485。 4。 Ahmed N，Salsman vs，Yvon E，Louis Cu，Perlaky L，Wels WS，Dishop MK，Kleinerman EE，Pule M，Pule M，Rooney CM，Heslop HE，GottschalkS。 mol ther。 2009年10月； 17（10）：1779-1787。 5。 Akimoto T，Sorg BS，Yan Z.过氧化物酶体增殖物激活的受体 - 伽马共激活剂-1alpha启动子在活小鼠的骨骼肌中的实时成像。 美国生理学杂志，细胞生理学。 2004年9月; 287（3）：C790-796。 6。 超声Med Biol。 7。Clin Cancer Res。2010年1月15日； 16（2）：474-485。4。Ahmed N，Salsman vs，Yvon E，Louis Cu，Perlaky L，Wels WS，Dishop MK，Kleinerman EE，Pule M，Pule M，Rooney CM，Heslop HE，GottschalkS。 mol ther。 2009年10月； 17（10）：1779-1787。 5。 Akimoto T，Sorg BS，Yan Z.过氧化物酶体增殖物激活的受体 - 伽马共激活剂-1alpha启动子在活小鼠的骨骼肌中的实时成像。 美国生理学杂志，细胞生理学。 2004年9月; 287（3）：C790-796。 6。 超声Med Biol。 7。Ahmed N，Salsman vs，Yvon E，Louis Cu，Perlaky L，Wels WS，Dishop MK，Kleinerman EE，Pule M，Pule M，Rooney CM，Heslop HE，GottschalkS。mol ther。2009年10月； 17（10）：1779-1787。5。Akimoto T，Sorg BS，Yan Z.过氧化物酶体增殖物激活的受体 - 伽马共激活剂-1alpha启动子在活小鼠的骨骼肌中的实时成像。美国生理学杂志，细胞生理学。2004年9月; 287（3）：C790-796。6。超声Med Biol。7。Alter J，Sennoga CA，Lopes DM，Eckersley RJ，Wells DJ。微泡稳定性是体内基因转移中介导的超声和微泡效率的主要决定因素。2009年6月； 35（6）：976-984。AOI A，Watanabe Y，Mori S，Takahashi M，Vassaux G，Kodama T.使用纳米/微泡和超声波和超声波疱疹疱疹单纯胸腺胸腺胺激酶介导的自杀基因治疗。超声Med Biol。2007年12月18日。8。Arenas F，Hervias I，Uriz M，Joplin R，Prieto J，Medina JF。 ursexyoxycholic和糖皮质激素的组合上调了人肝细胞中AE2替代启动子。 J Clin Invest。 2008年2月； 118（2）：695-709。 9。 Asokan A，Johnson JS，Li C，Samulski RJ。 生物发光的病毒粒子壳：定量细胞和活体动物中AAV载体动力学的新工具。 基因治疗。 2008年12月； 15（24）：1618-1622。 10。 aung W，Hasegawa S，Koshikawa-Yano M，Obata T，Ikehira H，Furukawa T，Aoki I，Aoki I，SagaT。通过光学和磁共振成像的实验性肿瘤中体内电穿孔介导的转基因表达的可视化。 基因治疗。 2009年7月； 16（7）：830-839。 11。 Aung W，Hasegawa S，Koshikawa-Yano M，Tsuji AB，Sogawa C，Sudo H，Sugyo H，Sugyo A，Koizumi M，Furukawa T，SagaT。与Fdg-Pets tumor模型中的可调节性转移基因的表达和评估。 基因治疗。 2010年5月6日。 12。 mol ther。 2009年6月； 17（6）：1003-1011。 13。 mol ther。 14。Arenas F，Hervias I，Uriz M，Joplin R，Prieto J，Medina JF。ursexyoxycholic和糖皮质激素的组合上调了人肝细胞中AE2替代启动子。J Clin Invest。2008年2月； 118（2）：695-709。9。Asokan A，Johnson JS，Li C，Samulski RJ。生物发光的病毒粒子壳：定量细胞和活体动物中AAV载体动力学的新工具。基因治疗。2008年12月； 15（24）：1618-1622。10。aung W，Hasegawa S，Koshikawa-Yano M，Obata T，Ikehira H，Furukawa T，Aoki I，Aoki I，SagaT。通过光学和磁共振成像的实验性肿瘤中体内电穿孔介导的转基因表达的可视化。基因治疗。2009年7月； 16（7）：830-839。 11。 Aung W，Hasegawa S，Koshikawa-Yano M，Tsuji AB，Sogawa C，Sudo H，Sugyo H，Sugyo A，Koizumi M，Furukawa T，SagaT。与Fdg-Pets tumor模型中的可调节性转移基因的表达和评估。 基因治疗。 2010年5月6日。 12。 mol ther。 2009年6月； 17（6）：1003-1011。 13。 mol ther。 14。2009年7月； 16（7）：830-839。11。Aung W，Hasegawa S，Koshikawa-Yano M，Tsuji AB，Sogawa C，Sudo H，Sugyo H，Sugyo A，Koizumi M，Furukawa T，SagaT。与Fdg-Pets tumor模型中的可调节性转移基因的表达和评估。 基因治疗。 2010年5月6日。 12。 mol ther。 2009年6月； 17（6）：1003-1011。 13。 mol ther。 14。Aung W，Hasegawa S，Koshikawa-Yano M，Tsuji AB，Sogawa C，Sudo H，Sugyo H，Sugyo A，Koizumi M，Furukawa T，SagaT。与Fdg-Pets tumor模型中的可调节性转移基因的表达和评估。基因治疗。2010年5月6日。12。mol ther。2009年6月； 17（6）：1003-1011。13。mol ther。14。Balani P，Boulaire J，Zhao Y，Zeng J，Lin J，WangS。高迁移率组Box2启动子控制的自杀基因表达能够靶向胶质母细胞瘤治疗。Barth AS，Kizana E，Smith RR，Terrovitis J，Dong P，Leppo MK，Zhang Y，Miake J，Olson EN，Schneider JW，Abraham MR，Marban E.带有NA+ CA2+ CA2+ CA2+ CAC2+ CACC2+ CACC2+ CACA2+ CACA2+ CAPIER RECTIER RECTIER CARDICENIC NACSIENIC NICENIC NACCONIC NICEAGIC DEACKICONIC NACELIC NIDEMIAN CARMIDIC NACELIC SACTIIC SACELIC NIDEMIAN IDIAGION的病毒载体。2008年5月； 16（5）：957-964。Basile P，Dadali T，Jacobson J，Hasslund S，Ulrich-Vinther M，Soballe K，Nishio Y，Drissi MH，Langstein HN，Mitten DJ，O'Keefe RJ，Schwarz EM，Awad HA。冻干肌腱同种异体移植作为GDF5基因递送的组织工程支架。mol ther。2008年3月； 16（3）：466-473。15。Bayer M，Kantor B，Cockrell A，Ma H，Zeithaml B，Li X，McCown T，KafriT。大型U3缺失导致非整合慢病毒载体的体内表达增加。mol ther。2008年12月； 16（12）：1968-1976。16。Bell JB，Aronovich EL，Schreifels JM，Beadnell TC，Hackett PB。 的持续时间Bell JB，Aronovich EL，Schreifels JM，Beadnell TC，Hackett PB。
了解细胞和基因治疗及其对劳动力的影响
图片参考：Harrison RP、Ruck S、Rafiq QA、Medcalf N。细胞和基因治疗产品的分散制造：向其他医疗保健行业学习。Biotechnol Adv. 2018 年 3 月至 4 月；36(2):345-357。doi：10.1016/j.biotechadv.2017.12.013。电子版 2017 年 12 月 24 日。PMID：29278756。
全球临床试验中的细胞和基因治疗发展
定制物流协调策略的需求部分是由于细胞和基因治疗研究药物产品和研究评估的复杂性。每个研究特定计划都将保护终点、稳定患者安排并确保对专业供应商的顺利和高效监督。我们的专业人员接受过这些先进疗法的物流、处理、储存和运输条件方面的培训。如果有帮助，Worldwide 可以管理一些最复杂和时间敏感的供应商解决方案的设置、跟踪、管理和监督以及结算的所有方面。
镰状细胞病和β地中海贫血的基因治疗最新进展
b 型血红蛋白病，包括镰状细胞病 (SCD) 和 b 型地中海贫血，是导致血红蛋白结构或生成异常的普遍单基因疾病，影响全球数百万人。目前可用于治疗 SCD 和 b 型地中海贫血的疗法主要是对症治疗和异基因造血干细胞移植 (HSCT)。异基因造血干细胞移植是唯一的治愈性疗法，但有局限性。使用基因改造造血干细胞 (HSC) 的基因疗法有望成为一种有效的治愈性疗法。最近批准的基于基因改造造血干细胞的体外疗法 (CASGEVY、LYFGENIA、ZYNTEGLO) 已显示出对 SCD 和 b 型地中海贫血的显著和持久的治疗益处。在这篇评论文章中，我们讨论了当前的遗传方法和创新策略，以确保 SCD 和 b 型地中海贫血的基因治疗安全有效，并总结了已完成和正在进行的临床试验的结果。我们还讨论了使用 CRISPR/Cas 技术进行体内基因编辑治疗镰状细胞性贫血和β-地中海贫血的前景和挑战，这可能会简化制造和治疗过程。体内基因治疗可以最大限度地降低体外基因治疗的风险，并可以克服与复杂基因治疗产品相关的多重障碍，让更多患者能够获得治疗，尤其是在这些疾病高度流行的发展中地区。
新兴技术塑造细胞和基因治疗格局
再生医学联盟 (ARM) 是领先的国际倡导组织，倡导工程细胞疗法和基因药物对患者、医疗保健系统和社会的益处。作为一个社区，ARM 通过召集该部门、促进政策和实践方面的有影响力的交流以及利用数据和分析推进叙述来构建医学的未来。我们积极与主要利益相关者合作，以促进先进疗法的开发和医疗保健系统的现代化，使患者受益于持久、潜在治愈的治疗。作为该领域的全球代言人，我们代表 25 个国家的 400 多名成员，包括新兴和成熟的生物技术公司、学术和医学研究机构以及患者组织。访问 alliancerm.org 了解更多信息。