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World File Search System细胞与基因治疗
镰状细胞病和地中海贫血的基因治疗
基因添加技术可能会发生插入诱变，使用 CRISPR-Cas9 技术可以减少这种现象。研究小组对最近关于接受 lovo-cel 治疗的镰状细胞患者出现骨髓增生异常 (MDS) 和急性髓系白血病 (AML) 的报告进行了深入调查。尽管尚未证明插入基因与 MDS/AML 的病因有直接关系，但它揭示了仔细选择患者和治疗后监测的重要性。此外，CRISPR-Cas9 诱导的脱靶双链断裂的基因毒性引发了人们对未来致癌性的担忧。使用碱基编辑或主要编辑的更新、更精确的基因工程方法可以为临床安全提供更多保障。
细胞和基因治疗供应链编排解释
细胞和基因疗法（CGT）的制造和供应过程不仅需要用于运输，存储和手动过程，还需要患者数据的敏感处理。细胞和基因编排平台（CGOP）的实施是一种业界证实的方式，可以优化个性化的药品供应链。CGOP提供所需的跨组织编排，自动化和优化的水平，该级别无法在大规模上手动实现。
赢得中国细胞和基因治疗市场
德勤生命科学咨询业务利用我们全球行业的最佳实践以及我们在本地市场的知识和丰富经验，为制药、生物技术、医疗器械、药品分销和 CRO 行业的从业者提供了完整且可行的解决方案，并运用了新思维。我们在市场进入、产品组合和知识产权、监管途径和商业可行性方面的工作帮助组织制定了成功的上市策略，并将机会转化为商业成功。请联系作者了解更多信息，或在 Deloitte.com 上阅读有关我们生命科学服务的更多信息。
细胞和基因治疗监管知识指南
作为 CGT 产品的创新者，由于 CGT 产品独特的作用模式 (MOA) 以及随后与这些产品相关的新风险，您将必须遵守额外的法规（超出传统生物制剂和传统小分子疗法的法规）。本指南在非临床产品开发、工艺开发和制造考虑、临床策略、产品开发生命周期和美国食品药品管理局 (FDA) 监管框架的背景下介绍了 CGT 产品的具体方面。FDA 的生物制品评估和研究中心 (CBER) 治疗产品办公室负责监督 CGT 产品的开发、测试和审查。在本指南中，您将根据需要参阅生物制品监管知识指南和小分子监管知识指南的部分，以了解这些药物类型和 CGT 产品之间共享的监管信息。请使用 Word 导航面板跳至与您的特定需求相关的部分。文中加粗的术语在词汇表中定义。
推进细胞和基因治疗制造 VIII
2024 年 2 月 3 日，星期六 17:30 – 19:30 欢迎招待会（大楼梯外的 Cays 休息室）（请在 Cays 休息室的 ECI 工作人员处领取您的徽章） 2024 年 2 月 4 日，星期日 08:30 – 16:15 会前研讨会（Avalon 室） 建立灵活的制造战略以应对动荡的全球市场 主席： Taby Ahsan，City of Hope，美国 Anne-Lise Brondel，Kyowa Kirin，美国 Mercedes Segura，Elevate Bio，美国 Veena Warikoo，AstraZeneca，美国 14:30 会议签到（中庭） 16:45 – 17:00 会议欢迎 主席： Fernanda Masri，Cytomos，英国 Carolyn Yeago，CY Solutions LLC，美国 Gargi Maheshwari，BMS，美国 John Moscariello，BMS，美国 ECI 技术联络人： Barry巴克兰，NIIMBL，美国 学生联络：Bryan Wang，TreeFrog Therapeutics，美国 17:00 – 18:00 炉边谈话 回顾过去两年并展望细胞和基因疗法的未来 主持人：Fernanda Masri，Cytomos，英国 小组成员：Gregg Nyberg，Landmark Bio，美国 Bryan Poltilove，PBS Biotech，美国 Chris Ramsborg，Flagship Pioneering，美国 18:00 – 18:30 休息 18:30 – 20:00 晚餐
有关细胞和基因治疗访问模型的更新
•CMS新闻稿与建立框架建立，现在可以选择接受该条款并参加国家示范。CMS表示，它将允许各州仅造成与该框架的小偏差，主要遵守州法律法规。国家申请门户将在本月（2024年12月）上线，并将在2025年2月之前开放。CMS先前已努力从各州征收利息。CMS要求有兴趣的州在今年早些时候提交一份非约束意向书，并发布了州申请的请求。但是，在CMS与制造商就框架达成协议之前，各州无法就参与做出任何肯定的决定。CMS提供了有关CMS与制造商之间协议条款的有限信息（嗯，没有信息）。为此，我们没有任何有关制造商提供的折扣/折扣类型的信息，以及将制定哪些政策来促进访问权限（示例：事先授权或利用管理的限制）。对您意味着什么
细胞和基因治疗（CGT）访问模型
示例性能期限OBA期限，测量期和和解期的持续时间将在CMS制造商谈判中确定。在下面的示例中，基因治疗将在PYS 1-6期间进行，并且在每个PY中接受模型药物的受益人将代表不同的队列。对于每个队列，将在给予基因治疗后的一年开始测量结果，而回扣的最终和解将遵循测量期。
细胞和基因治疗 (CGT) 获取模型
CMS 将通过实施、监控、协调和评估关键条款中规定的财务和临床结果等职责来支持模型的实施。此外，创新中心将通过独立承包商进行严格的模型评估。CMS 将开展监控活动，以确保各州、制造商和其他相关实体遵守模型的所有方面。这些活动将包括关注所提供服务的质量、受益人的体验和适当的护理途径。CMS 保留每年或更频繁地修改任何模型政策或参数的权利，具体修改方式取决于与模型参与者达成的适用协议中商定的程序（如第 2.6 节所述）。CMS 可能会修改模型的条款或完全取消模型。本 RFA 中规定的条款可能与模型测试的最终 PA 中规定的条款不同。