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World File Search System试验数据
新的临床试验数据突出显示了Rad 101（18F-Pivalate）成功
•在22例患者的新型多参数化学方法（PET-MPMRI）研究中，使用RAD 101（18F）（18F）成功检测脑转移。•用RAD101检测到的所有脑转移，无论是否以前是用辐射治疗和原始肿瘤，都证明了高肿瘤与背景比。•一项2阶段的成像研究，用于评估可疑复发性脑转移的个体中RAD 101的诊断性能，目前在美国正在招募。苏格尼，澳大利亚 - 2025年2月10日 - 放射性药物（ASX：RAD，NASDAQ：RADX“ Radiopharm”或“ Company”或“ Company”），这是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发创新的Innovative ncopopophaceicals，用于开发无效医疗需求的应用程序，以获取高度医学上的使用，以获取无限制的信息，以报名播出。 101可成功检测从多种原发性实体瘤的脑转移（既没有治疗和先前治疗）。
GRIN Therapeutics 将公布 Honeycomb 临床试验数据
纽约，2024 年 11 月 21 日——治疗严重神经发育障碍的疗法开发领域的领导者 GRIN Therapeutics Inc. 今天宣布，它将展示该公司 1b 期 Honeycomb 临床试验的结果，该试验评估了该公司在研的 GluN2B 负变构调节剂 radiprodil 在治疗具有功能获得 (GoF) 变异的 GRIN 相关神经发育障碍方面的效果。海报展示将于 12 月 6 日至 10 日在加利福尼亚州洛杉矶举行的美国癫痫协会 (AES) 年会上举行，还将包括对计划于 2025 年初启动的雷迪普地尔计划中的 3 期临床试验的拟议设计的审查。 展示详情： 标题：药代动力学、安全性/耐受性以及个体滴定雷迪普地尔剂量对 GRIN 相关疾病儿童癫痫发作频率和行为的影响：顶级多中心研究数据 展示者：Pierandrea Muglia 医学博士，GRIN Therapeutics 创始人 会议日期/时间：12 月 7 日星期六，太平洋标准时间下午 12:00 – 6:00 有关会议的更多信息，请访问 AES 网站。关于雷地普地尔：雷地普地尔是一种在研的、选择性的强效负变构调节剂，可作用于 N-甲基-D-天冬氨酸 (NMDA) 受体亚型 2B (NR2B 或 GluN2B)。非临床研究表明，雷地普地尔可有效选择性地调节 NMDA NR2B 或 GluN2B。雷地普地尔还在多种体外和体内临床前癫痫和癫痫模型中表现出抗癫痫作用，特别是在 GluN2B-NMDA 传输增强的模型中，这种现象可能出现在 GRIN 相关神经发育障碍的功能获得 (GoF) 突变中。对从结节性硬化症 (TSC) 和局灶性皮质发育不良 (FCD) 病变中提取的脑组织进行体外分析，结果显示 GluN2B- NMDA 表达增强，支持了雷迪普地尔控制这些疾病中癫痫发作的潜在能力。关于 GRIN Therapeutics：GRIN Therapeutics 致力于研究和开发儿童神经发育障碍的精准疗法，旨在为患者和护理人员带来希望。该公司致力于为神经发育障碍患者开发新型疗法，目前正在进行两项临床试验，以评估雷迪普地尔对 GRIN 相关神经发育障碍和其他神经系统疾病（包括结节性硬化症 (TSC) 和局灶性皮质发育不良 (FCD) II 型）的潜在治疗效果。GRIN Therapeutics 是 Neurvati Neurosciences 的附属公司，后者是 Blackstone Life Sciences (BXLS) 的投资组合公司。欲了解更多信息，请访问 www.grintherapeutics.com。关于 Neurvati Neurosciences
试验板：多模式AI-Ready临床试验数据集
1伊利诺伊大学伊利诺伊大学乌尔巴纳 - 香槟分校的计算机科学系中国杭州大学的吉安格大学5医学大数据中心，广东省人民医院（广东医学科学院），南部医科大学，中国广州。6张大学医学创新研究所，中国杭州大学的药学学院，吉江大学，吉吉安格大学医学院第二个分支机构医院，中国医学院，美国芝加哥8 GE Healthcare，美国芝加哥，美国9吉维亚，美国哥伦比亚省芝加哥市，美国，美国，美国，美国，美国，美国，美国9吉尼亚州。美国纽约州伦斯勒理工学院 *通讯作者：Jintai Chen（cjt147@illinois.edu）†这些作者对这项工作也同样做出了贡献
GalNAc3 结合反义药物与相同序列 2′-O-甲氧乙基修饰反义药物的安全性和耐受性比较：来自 1 期临床试验数据综合评估的结果
三天线 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc 3 ) 簇已证明受体介导的配体结合反义药物摄取的效用，这些药物靶向肝细胞表达的 RNA。GalNAc 3 结合的 2 ¢ - O - 甲氧乙基 (2 ¢ MOE) 修饰的反义寡核苷酸 (ASO) 已证明比未结合形式具有更高的效力，以支持较低剂量获得相同的药理作用。我们利用 Ionis 集成安全数据库比较了四种 GalNAc 3 结合和四种相同序列未结合的 2 ¢ MOE ASO。该评估评估了来自八项随机安慰剂对照剂量范围 1 期研究的数据，涉及 195 名健康志愿者（79 名 GalNAc 3 ASO，24 名安慰剂；71 名 ASO，21 名安慰剂）。两组 ASO 临床实验室测试中未发现异常阈值发生率的安全性信号。但是，与安慰剂相比，未结合 2 ¢ MOE ASO 组高剂量范围内的平均丙氨酸转氨酶水平显著升高。与未结合 ASO 组相比，GalNAc 3 -结合 ASO 组导致局部皮肤反应的皮下注射平均百分比低 30 倍（0.9% vs. 28.6%），未发生流感样反应（0.0% vs. 0.7%）。未结合 ASO 组中的三名受试者（4.2%）停止服药。在健康志愿者的短期临床数据比较中，GalNAc 3 -结合 2 ¢ MOE ASO 的整体安全性和耐受性特征明显改善。
EDIT-301 计划更新 RUBY 和 EdiTHAL 试验数据...
HBB，β-珠蛋白基因；HbSS，镰状细胞突变纯合子；HCT，造血细胞移植；RBC，红细胞；SCD，镰状细胞病；VOE，血管闭塞事件。1. Kato GJ 等人。2018 年 Nat Rev Dis Primers；4：18010。2. Williams TN 等人。2018 年 Annu Rev Genomics Hum Genet；19：113–147。3. Platt OS 等人。1994 年 NEJM；330：1639–44。4. 镰状细胞病。可访问以下网址：https://www.thelancet.com/pb-assets/Lancet/gbd/summaries/diseases/sickle-cell-disorders.pdf。访问时间：2023 年 6 月。5. Wastnedge E 等人。J Glob Health 2018；8 (2): 021103。6. 镰状细胞病。可访问网址：https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease。访问时间：2023 年 6 月。8
肿瘤学药物再利用临床试验数据库
药物再利用是一种从现有的许可药物中寻求新医疗治疗方法而不是从头开发新分子的策略。这种方法的理由部分基于使用现有安全性和毒性数据的明显优势、此类药物的随时可用以及降低药物成本的潜力（Pantziarka 等人，2014 年；Bertolini 等人，2015 年）。特别是，使用非癌症药物作为新的癌症治疗方法正成为一个越来越有吸引力的主张。虽然文献计量数据显示该领域的同行评审文献呈指数级增长，但其中大部分仍然集中在候选药物识别和临床前研究上（Pantziarka 等人，2020 年）。近年来，候选药物识别的计算支持不断增长，重点是算法和数据库支持，以增强疾病-靶点-药物分析（Peyvandipour 等人，2018 年；Zhu 等人，2018 年；Tanoli 等人，2021 年）。该领域的一个显著贡献是布罗德研究所的 PRISM（同时分析混合物中的相对抑制）系统。这一开放获取资源记录了数千种化合物对 500 多种癌细胞系的生长抑制活性（Corsello 等人，2020 年）。监管部门批准、知识产权和其他非临床因素在药物再利用中的重要性也得到了强调和讨论，尤其是 Verbaanderd 等人（2019 年）和 Begley 等人（2021 年）。迄今为止，尚未对肿瘤学药物再利用的临床试验进行全面分析。关于按药物、阶段、地理位置或癌症适应症划分的临床试验比例等关键问题的答案仍不清楚。这项工作描述了创建肿瘤学药物再利用临床试验精选数据库的方法。该数据库被我们称为 ReDO_Trials_DB，是一个在线开放存取数据库，具有基本搜索、过滤和下载功能。药物再利用（有时也称为药物再定位）的定义差异很大，可以涵盖多种药物开发策略，从进一步开发以前搁置的化合物到将获得许可的抗癌药物用于治疗新的癌症类型，再到探索非抗癌药物作为新的癌症治疗方法（ Pushpakom 等人，2019 年；Pantziarka 等人，2020 年）。在这项工作中，我们特别关注将获得许可的非抗癌药物用作潜在的癌症治疗药物。为此，我们根据 ReDO_DB（https://www.anticancerfund.org/en/redo-db）列出了可重新利用的药物清单，这是我们之前发布的药物重新利用数据库（Pantziarka et al., 2018）。概括地说，如果药物符合以下条件，就会被纳入 ReDO_DB：
美国共同-19疫苗被证明是基于使用适当的科学终点分析的关键临床试验数据造成的弊大于
根据临床试验设计，FDA根据紧急使用授权（EUA）释放了三种COVID-19-19，该疫苗使用临床试验设计，该设计采用了健康的主要终点，可用于健康，严重感染Covid-19。该临床试验设计已被证明具有危险的误导性。例如，许多医学领域，例如，肿瘤学领域已经放弃了疾病特定终点的使用，用于关键临床试验的主要终点（例如，癌症死亡），并采用“所有导致死亡率或发病率”作为临床试验的适当科学终点。使用3个销售的COVID-19疫苗的关键临床试验数据使用“所有引起严重发病率”（一种对健康的科学衡量）重新分析，作为主要终点。通过在临床试验中添加所有严重事件来计算治疗组和对照组的“所有引起严重的发病率”。严重的事件包括分别在治疗组和对照组中分别患有COVID-19的严重感染和所有其他严重的不良事件。此分析使严重的Covid-19感染减少了与等效严重程度的不良事件相同的重量。结果证明，与安慰剂组相比 现代免疫组的严重事件比对照组高3,042（p = 0.00001）。 Janssen免疫组的严重事件比对照组高264个（P = 0.00001）。结果证明，与安慰剂组相比现代免疫组的严重事件比对照组高3,042（p = 0.00001）。Janssen免疫组的严重事件比对照组高264个（P = 0.00001）。辉瑞数据的数据严重不完整，但提供的数据显示，疫苗接种组的严重事件比对照组更严重（P = 0.000014），仅包括“未经请求的”不良事件。这些发现与制造商不当的代孕端点的对比：Janssen声称其疫苗阻止了6例严重的COVD-19病例，需要在19,630次免疫中进行医疗护理；辉瑞公司声称其疫苗可防止21,720次免疫中的8例严重共vid病例； ModernA声称其疫苗可防止15,210次免疫中的30例严重covid病例。基于这些数据，几乎可以肯定的是，大规模共同19号免疫正在损害总体人口的健康。科学原理表明，必须立即将使用COVID-19的质量免疫接种，因为我们面临迫在眉睫的疫苗诱发的公共卫生灾难。
引用：Azizi Z，Zheng C，Mosquera L等。合成数据可以成为实际临床试验数据的代理吗？验证研究。 BMJ开放2021; 11：E0
抽象目标越来越多地要求制作研究数据，尤其是临床试验数据，更广泛地用于二级分析。但是，由于复杂的隐私要求，数据可用性仍然是一个挑战。可以使用合成数据来解决这一挑战。使用机器学习方法生成的合成数据来设置已发表的III期结肠癌试验二级分析的复制。参与者在我们的分析中包括1543名对照组中的患者。在合成数据上复制了一项在实际数据集上发表的研究的主要和次要结果度量分析，以研究肠道阻塞与无事件生存的关系。信息理论指标用于比较真实数据和合成数据之间的单变量分布。百分比CI重叠用于评估双变量关系大小的相似性，并且对于从两个数据集中得出的多元COX模型类似。结果分析结果在实际数据集和合成数据集之间相似。单变量分布在信息理论度量的差异的1％之内。所有双变量关系在TAU统计量上的CI重叠至50％以上。结论分析结果与合成数据和真实数据的结论之间的高一致性表明，合成数据可以用作实际临床试验数据集的合理代理。试用注册号NCT00079274。The main conclusion from the published study, that lack of bowel obstruction has a strong impact on survival, was replicated directionally and the HR CI overlap between the real and synthetic data was 61% for overall survival (real data: HR 1.56, 95% CI 1.11 to 2.2; synthetic data: HR 2.03, 95% CI 1.44 to 2.87) and 86% for disease-free survival (real data: HR 1.51，95％CI 1.18至1.95;合成数据：HR 1.63，95％CI 1.26至2.1）。
